Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A REGN727/SAR236553 biztonságosságának és hatásosságának vizsgálata HeFH-hiperkoleszterinémiában szenvedő betegeknél

2015. augusztus 20. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, 12 hetes vizsgálat a REGN727 biztonságosságáról és hatékonyságáról heterozigóta családi hiperkoleszterinémiában szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja a REGN727/SAR236553 hatékonyságának és biztonságosságának felmérése azoknál a résztvevőknél, akiknél heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémiát (heFH) diagnosztizáltak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

77

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Huntsville, Alabama, Egyesült Államok
    • California
      • Mission Viejo, California, Egyesült Államok
      • Newport Beach, California, Egyesült Államok
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Egyesült Államok
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok
      • Miami, Florida, Egyesült Államok
      • Port Orange, Florida, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok
    • Maine
      • Auburn, Maine, Egyesült Államok
      • Biddeford, Maine, Egyesült Államok
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Egyesült Államok
    • New Hampshire
      • Concord, New Hampshire, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • St. Foy, Quebec, Kanada

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Meg kell felelnie az Egészségügyi Világszervezet heFH kritériumainak
  2. A résztvevőknek stabil sztatin adagot kell szedniük ezetimibbel vagy anélkül legalább 6 hétig a szűrés előtt
  3. A szérum LDL-C szintje ≥ 100 mg/dl a szűréskor
  4. Hajlandó betartani az NCEP ATPIII TLC diétát vagy egy azzal egyenértékű étrendi tervet, a szűréstől kezdve és az utolsó vizsgálati látogatásig folytatva
  5. Negatív vizelet/szérum terhességi teszt minden szűrővizsgálaton és a vizsgálat kezdetén fogamzóképes nők számára

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Homozigóta FH-ban szenvedő résztvevők (klinikailag vagy korábbi genotipizálás alapján)

  2. Gyógyszer (a sztatintól vagy EZE-től eltérő) alkalmazása a szérum lipidszintjének megváltoztatására a szűrést megelőző 42 napon belül (6 héten belül), beleértve, de nem kizárólagosan:

    • Fibrátok
    • Niacin (>500 mg/nap)
    • Omega-3 zsírsavak (>1000 mg/nap DHA/EPA)
    • Epesav gyanták

  3. Nutraceuticals vagy OTC gyógyszerek alkalmazása, amelyek megváltoztathatják a lipidszinteket, amelyek nem stabilak legalább 6 hétig a szűrés előtt, és a tervek szerint nem maradnak állandóak a vizsgálat során. Példák:

    • Omega-3 zsírsavak (≤1000 mg/nap DHA/EPA)
    • Niacin (≤500 mg/nap)
    • Növényi sztanolok, mint például a Benecolban, lenmagolajban, psylliumban
    • Piros élesztős rizs
  4. A lipidszintet befolyásoló rendellenességek, mint például nefrotikus szindróma, jelentős májbetegség, Cushing-kór, kezeletlen pajzsmirigy-alulműködés (a teljes szűrővizsgálat előtt legalább 12 hétig stabil pajzsmirigypótláson átesett betegek, akiknél a pajzsmirigy-stimuláló hormon (TSH) miatt metabolikusan euthyreoid állapotú) tesztelés megengedett)
  5. Pajzsmirigy-gyógyszerek alkalmazása (kivéve a helyettesítő terápiát, amely a teljes szűrővizsgálat előtt legalább 12 hétig stabil volt)
  6. Éhgyomri szérum TG >350 mg/dL szűrés
  7. LDL aferézis a szűrés előtt 12 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Placebo SC injekció Q2W kiegészítve a stabil statin kezelési rendhez egyidejű ezetimibbel vagy anélkül 12 hétig.
Drog: Placebo
Placebo két SC injekció csak a hasba.
Kísérleti: Alirocumab 150 mg Q4W
Alirocumab 150 mg SC injekció Q4W a stabil sztatin kezeléshez hozzáadva egyidejű ezetimibbel vagy anélkül 12 hétig.
Drog: Alirocumab
Alirocumab két SC injekció csak a hasba.
Más nevek:
  • REGN727/SAR236553
Kísérleti: Alirocumab 200 mg Q4W
Alirocumab 200 mg SC injekció Q4W a stabil statin kezeléshez hozzáadva egyidejű ezetimibbel vagy anélkül 12 hétig.
Drog: Alirocumab
Alirocumab két SC injekció csak a hasba.
Más nevek:
  • REGN727/SAR236553
Kísérleti: Alirocumab 300 mg Q4W
Alirocumab 300 mg SC injekció Q4W a stabil sztatin kezeléshez hozzáadva egyidejű ezetimibbel vagy anélkül 12 hétig.
Drog: Alirocumab
Alirocumab két SC injekció csak a hasba.
Más nevek:
  • REGN727/SAR236553
Kísérleti: Alirocumab 150 mg Q2W
Alirocumab 150 mg SC injekció Q2W a stabil statin kezeléshez hozzáadva egyidejű ezetimibbel vagy anélkül 12 hétig.
Drog: Alirocumab
Alirocumab két SC injekció csak a hasba.
Más nevek:
  • REGN727/SAR236553

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a számított LDL-C-ben a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A számított LDL-C értékeket a Friedewald-képlet segítségével kaptuk. A kiindulási értékkel kiigazított legkisebb négyzetek (LS) átlagait és a standard hibákat kovariancia-analízis (ANCOVA) modellel becsülték meg, beleértve az első vizsgálati gyógyszerkészítmény (IMP) injekciótól számított 21 napig az utolsó IMP injekciót követő kezelésre vonatkozó kiindulási utáni adatokat is. kezelés elemzése). A hiányzó 12. heti adatokat az utolsó megfigyelés továbbvitt [LOCF] módszerével imputáltuk.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A számított LDL-C kiindulási értékhez viszonyított abszolút változása a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A számított LDL-C értéket a Friedewald-képletből kaptuk. A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik 100 mg/dl (2,59 mmol/L) számított LDL-C-értéket értek el a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: 12. hét (LOCF)
A számított LDL-C értéket a Friedewald-képletből kaptuk.
12. hét (LOCF)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a 12. héten LDL-C-értéket <70 mg/dl (1,81 mmol/L) érték el – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: 12. hét (LOCF)
A számított LDL-C értéket a Friedewald-képletből kaptuk.
12. hét (LOCF)
Az összkoleszterin százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Az összkoleszterin abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C) százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten – kezelés alatti elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsültük meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A HDL-C abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A trigliceridek százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Mivel a normál eloszlás és a varianciaegyenlőség feltételezéseit nem igazolták a lipidparaméterre, a százalékos változásokat mediánként (interkvartilis tartomány) fejeztük ki.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A trigliceridszint abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Mivel a normál eloszlás és a varianciaegyenlőség feltételezéseit nem igazolták a lipidparaméterekre, a százalékos változásokat mediánként (interkvartilis tartomány) fejeztük ki.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a nem HDL-C-ben a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig
Abszolút változás a kiindulási értékhez képest nem HDL-C-ben a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Az Apo Lipoprotein B (Apo-B) százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Abszolút változás a kiindulási értékhez képest az Apo-B-ben a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig
Százalékos változás az apolipoprotein - A1 (Apo-A1) kiindulási értékéhez képest a 12. héten - Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Abszolút változás az alapvonalhoz képest az Apo-A1-ben a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Az ApoB/ApoA-1 arány abszolút változása a kiindulási értékről a 12. hétre – kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig
A korrigált LS-átlagokat és a standard hibákat ugyanazzal az ANCOVA-modellel becsülték meg, mint az elsődleges végpont esetében.
Az alaphelyzettől a 12. hétig
A lipoprotein(a) százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Mivel a normál eloszlás és a varianciaegyenlőség feltételezéseit nem igazolták a lipidparaméterekre, a százalékos változásokat mediánként (interkvartilis tartomány) fejeztük ki.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
A lipoprotein(a) abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten – Kezelés közbeni elemzés
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)
Mivel a normál eloszlás és a varianciaegyenlőség feltételezéseit nem igazolták a lipidparaméterre, a százalékos változásokat mediánként (interkvartilis tartomány) fejeztük ki.
Az alaphelyzettől a 12. hétig (LOCF)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Együttműködők

Sanofi

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. december 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. december 23.

Első közzététel (Becslés)

2010. december 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. szeptember 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 20.

Utolsó ellenőrzés

2015. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • R727-CL-1003

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel