Studie oxytocinu u dětí a dospívajících s autistickou poruchou (Oxytocin)
15. června 2017 aktualizováno: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Pilotní studie oxytocinu u dětí a dospívajících s autistickou poruchou
Vyšetřovatelé navrhují provést tuto pilotní studii s cílem vyhodnotit oxytocin jako doplňkovou léčbu ke zlepšení sociálních potíží u jedinců s autismem.
Přehled studie
Detailní popis
Navrhovaná pilotní studie je nezbytným prvním krokem k důslednému vyhodnocení léčby oxytocinem u jedinců s autismem. Biologické účinky oxytocinu na sociální kognici a prosociální chování a klinické, genetické a epigenetické důkazy o zapojení oxytocinového systému do patofyziologie některých případů autismu silně naznačují, že doplňková oxytocinová terapie by mohla významně zlepšit sociální postižení u autismu. Mnoho lidí má pocit, že tyto sociální potíže jsou nejcharakterističtějším a ústředním rysem autismu. Celkově si tato studie klade za cíl určit snášenlivost, dostupnost a proveditelnost pilotní studie oxytocinu.
Tato studie bude souhlasit s až 30 subjekty za účelem randomizace až 25 subjektů do 2měsíčního (8 týdnů) randomizovaného dvojitě zaslepeného, placebem kontrolovaného počátečního léčebného období, následného 2měsíčního (8 týdnů) období, ve kterém všechny účastníci dostávají oxytocin a až tři návštěvy po léčbě, ke kterým dojde ve 28. týdnu (±2 týdny), prozatímní návštěva kdykoli mezi týdnem 16 a týdnem 76 pouze pro ty pacienty, kteří plánují začít s oxytocinem sami mimo studijní léčbu a u kterých dojde k prodlevě mezi týdnem 16 (konec otevřené léčby) a zahájením léčby mimo oxytocin a nějakou dobu před týdnem 76. Vyšetřovatelé doufají, že tato studie pomůže informovat budoucí návrhy studií při určování, zda je pro pozorování významných účinků nezbytná krátkodobá nebo dlouhodobá léčebná studie. To také pomůže vyvinout systematická předběžná bezpečnostní opatření.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
25
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Od 3 do 17 let včetně.
- Nechte si potvrdit klinickou diagnózu autistické poruchy podle kritérií Diagnostic Statistical Manual of Mental Disorders-IV pomocí Autism Diagnostic Interview – Revised (ADI-R) a/nebo Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS, Lord a kol., 1989) .
Kritéria vyloučení:
- Změny v souvisejících zdravotních terapiích, behaviorálních nebo vzdělávacích intervencích během posledních 2 měsíců od základní návštěvy, jiné než ty, které souvisí se školními prázdninami.
- Změny v dávkách psychofarmak a alternativních léků v posledních 30 dnech vstupní návštěvy.
- Subjekty se zdravotním stavem, který by mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit jejich vlastní pohodu. To zahrnuje, ale není omezeno na Rettův syndrom, poškození funkce ledvin, prokázanou nebo anamnézu malignity nebo jakékoli významné hematologické, endokrinní, kardiovaskulární (včetně jakékoli poruchy rytmu a nekontrolované hypertenze), respirační, jaterní nebo gastrointestinální onemocnění.
- Výrazné smyslové poškození, jako je hluchota nebo slepota, které by narušovalo provádění studie.
- Těhotenství/kojení kvůli neznámým účinkům oxytocinu na nenarozené děti a/nebo kojené děti. Všem ženám ve fertilním věku bude proveden těhotenský test v moči nebo séru při screeningu a kdykoli během studie podle uvážení lékaře. Odmítnutí podstoupit těhotenský test bude mít za následek vyloučení ze studie. Vyšetřovatelé budou sdílet výsledky těhotenského testu se zákonným zástupcem subjektu.
- Odmítnutí antikoncepce, pokud je sexuálně aktivní, protože účinky vystavení vysokým koncentracím oxytocinu na spermie nebo nově počatá embrya nejsou známy. Sexuálně aktivní muži a ženy by se této studie neměli účastnit, pokud oni a jejich partneři nepoužívají účinnou metodu antikoncepce (například ženy používají antikoncepční pilulky, nitroděložní tělísko (IUD) nebo membránu a muži používají kondomy) .
- Neschopnost domovníků mluvit anglicky.
- Absence důsledného ošetřovatele, který by hlásil příznaky.
- Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí být vhodné pro studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Intervence: Lék: placebo
|
Placebo nosní sprej
|
|
Aktivní komparátor: Oxytocin
Zásah: Lék: Syntocinon® nosní sprej
|
Subjekty budou používat nosní sprej Syntocinon® (oxytocin) dvakrát denně po dobu 8 týdnů, pokud jsou randomizovány do tohoto ramene v Randomizované fázi. Všechny subjekty budou používat nosní sprej Syntocinon® dvakrát denně po dobu 8 týdnů ve fázi Open Label. Subjekty ve věku 3-10 let budou titrovány až na maximální dávku 24 mezinárodních jednotek (IU). Subjekty ve věku 11-17 let budou titrovány až na maximální dávku 32 IU.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří by mohli tolerovat oxytocin dvakrát denně
Časové okno: Týden 0 až týden 8
|
Tato studie pomůže určit snášenlivost intranazální léčby oxytocinem u dětí s autismem měřením schopnosti alespoň 80 % vzorku tolerovat intranazální podávání oxytocinu dvakrát denně.
|
Týden 0 až týden 8
|
|
Počet účastníků, kteří by mohli tolerovat oxytocin dvakrát denně
Časové okno: Týden 0 až týden 16
|
Tato studie pomůže určit snášenlivost intranazální léčby oxytocinem u dětí s autismem měřením schopnosti alespoň 80 % vzorku tolerovat intranazální podávání oxytocinu dvakrát denně.
|
Týden 0 až týden 16
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna průměrné hladiny oxytocinu v plazmě během období 1 - dvojitě slepá fáze
Časové okno: Týden 0 až týden 8
|
Budou odebrány vzorky krve, aby se získal důkaz o koncepčních datech týkajících se změn v odpoledních hladinách oxytocinu v plazmě
|
Týden 0 až týden 8
|
|
Změna průměrné hmotnosti
Časové okno: mezi týdny 0 a 8
|
změny v období 1
|
mezi týdny 0 a 8
|
|
Změna v T-skóre na stupnici střední celkové sociální odezvy (SRS).
Časové okno: 0-8 týdnů, zaslepená léčba, období 1
|
65-položkový SRS je standardizovaným měřítkem základních příznaků autismu.
Každá položka je hodnocena na 4bodové Likertově stupnici.
Nezpracované skóre každé jednotlivé položky se sečte a vytvoří celkové hrubé skóre.
Celkové hrubé skóre se pak převede na celkové T-skóre (které jsou ekvivalentem standardních skóre).
Celkové výsledky T-skóre jsou následující: 59 a nižší: v rámci normálních limitů, 60-65: Mírný rozsah poškození 66-75: Střední rozsah poškození 76 nebo vyšší: Závažný rozsah poškození.
|
0-8 týdnů, zaslepená léčba, období 1
|
|
Změna v celkovém skóre průměrného diagnostického sledovacího plánu autismu (ADOS).
Časové okno: Výchozí stav do 16 týdnů
|
ADOS je polostrukturované hodnocení, které se používá k hodnocení a diagnostice jedinců s podezřením na autismus různého věku, vývojové úrovně a jazykových dovedností (od absence řeči po verbální plynulost).
ADOS obsahuje čtyři moduly, z nichž každý vyžaduje pouze 35-40 minut na správu.
Hodnocený jedinec dostane pouze jeden ze 4 modulů v závislosti na jeho vyjadřovací jazykové úrovni a chronologickém věku.
Hodnotitel bude v příslušném modulu pozorovat sociální a komunikační chování při různých aktivitách.
Hodnotitel pak používá stupnici 0-3 k hodnocení každého typu chování.
Vybraný počet jednotlivých položek bude sečten do celkového skóre představujícího komunikaci a vzájemnou sociální interakci.
Při bodování se všechny 3 zhroutily na 2. Vyšší skóre znamená závažnější poškození.
Rozsahy skóre jsou následující: Modul 1: 0-24, Modul 2: 0-24, Modul 3: 0-22, Modul 4: 0-22.
|
Výchozí stav do 16 týdnů
|
|
Změna kontrolního seznamu průměrného aberantního chování (ABC) – skóre dílčí škály sociálního stažení za obě období
Časové okno: Výchozí stav do 16 týdnů
|
Měřítka účinnosti zahrnovala skóre subškály Aberrant Behavior Checklist -Social Abdrawal.
ABC, která se zaměřuje na problémové chování v pěti subdoménách, včetně podrážděnosti, pozornosti, opakujícího se chování, neobvyklé řeči a letargie.
Byla použita upravená verze subškály letargie.
Typicky subškála Letargie zahrnuje 16 položek, avšak pro naše účely byly odstraněny 3 položky, které se specificky týkaly letargie (tj. apatie), aby bylo možné se zaměřit především na aberantní sociální chování.
Byly posouzeny rozdíly pouze v oblasti sociálního stažení. Jedná se o součet položek, z nichž každá je hodnocena mezi 0 = vůbec ne; 1 = mírný stupeň; 2 = středně závažné; a 3 = závažný stupeň.
Celkové skóre ABC-Social Abdrawal se pohybuje od 0 do 39. Vyšší hodnoty představují větší závažnost onemocnění.
|
Výchozí stav do 16 týdnů
|
|
Změna v inventáři průměrné pervazivní vývojové poruchy Behavior – Screeningová verze (PDDBI-SV) Celkové skóre za obě období
Časové okno: Výchozí stav do 16 týdnů
|
PDDBI-SV zkoumá jak adaptivní, tak maladaptivní chování související s autismem.
Má normativní skóre pro děti mezi 2-11 lety.
Pro děti 12 let a starší se použijí normy (11 let, 11 měsíců).
Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 3.
U prvních 9 položek se sečte součet jednotlivých položek.
U položek 10–18 se skóre obrátí a poté sečtou (tj.: 0=3, 1=2, 2=2, 3 = 0).
Poté se součet 0-9 a poté obrácené bodované položky 10-18 sečtou do konečného celkového skóre.
Vyšší skóre značí větší poškození.
Rozsah celkových skóre je 0-54.
ASD/Sociální deficity nepravděpodobné: 0–6, Další potřebné informace/hraniční: 7–10, porucha autistického spektra (ASD)/pravděpodobné sociální deficity (mírné):11–14, ASD/sociální deficity pravděpodobné (střední): 15–29 , ASD/sociální deficit pravděpodobné (závažné): 30-37, ASD/sociální deficit pravděpodobné (extrémní): 38 nebo vyšší.
|
Výchozí stav do 16 týdnů
|
|
Změna průměrného systolického krevního tlaku během období 1
Časové okno: Týden 0 až 8
|
Změna průměrného systolického krevního tlaku během dvojitě slepé fáze
|
Týden 0 až 8
|
|
Průměrná změna hladin prolaktinu za období 1
Časové okno: Týden 0 až 8
|
U účastníků byly shromážděny a analyzovány hladiny prolaktinu v séru
|
Týden 0 až 8
|
|
Průměrná změna teploty během období 1
Časové okno: Týden 0 až 8
|
Teplota byla měřena u každého účastníka pomocí orálního nebo časového teploměru.
Hodnotila se průměrná změna v každé skupině.
|
Týden 0 až 8
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Linmarie Sikich, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. dubna 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. dubna 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. února 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. března 2011
První zveřejněno (Odhad)
4. března 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. července 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. června 2017
Naposledy ověřeno
1. června 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 11-0493
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .