Uno studio sull'ossitocina nei bambini e negli adolescenti con disturbo autistico (Oxytocin)
15 giugno 2017 aggiornato da: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Uno studio pilota sull'ossitocina nei bambini e negli adolescenti con disturbo autistico
I ricercatori propongono di condurre questo studio pilota per valutare l'ossitocina come trattamento supplementare per migliorare le difficoltà sociali negli individui con autismo.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo studio pilota proposto è un primo passo essenziale verso una valutazione rigorosa del trattamento con ossitocina delle persone con autismo. Le azioni biologiche dell'ossitocina sulla cognizione sociale e sui comportamenti prosociali e le prove cliniche, genetiche ed epigenetiche del coinvolgimento del sistema dell'ossitocina nella fisiopatologia di alcuni casi di autismo suggeriscono fortemente che la terapia supplementare con l'ossitocina potrebbe migliorare significativamente le disabilità sociali coinvolte nell'autismo. Molte persone ritengono che queste difficoltà sociali siano la caratteristica più caratteristica e centrale dell'autismo. Nel complesso, questo studio mira a determinare la tollerabilità, l'accessibilità e la fattibilità di uno studio pilota sull'ossitocina.
Questo studio consentirà a un massimo di 30 soggetti di randomizzare fino a 25 soggetti in un periodo di trattamento iniziale randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo di 2 mesi (8 settimane), un successivo periodo di 2 mesi (8 settimane) in cui tutti i partecipanti ricevono ossitocina e fino a tre visite post-trattamento che si verificano alla settimana 28 (± 2 settimane), una visita intermedia in qualsiasi momento tra la settimana 16 e la settimana 76 solo per quei pazienti che intendono iniziare l'ossitocina da soli al di fuori del trattamento in studio e che sperimenteranno un intervallo di tempo tra la settimana 16 (fine del trattamento in aperto) e quando inizierà il trattamento esterno con ossitocina, e qualche tempo prima della settimana 76. I ricercatori sperano che questo studio possa aiutare a informare i futuri progetti di studio nel determinare se sia necessario uno studio di trattamento a breve o lungo termine per osservare effetti significativi. Ciò contribuirà anche a sviluppare misure di sicurezza preliminari sistematiche.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
25
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tra i 3 e i 17 anni compresi.
- Avere una diagnosi clinica di disturbo autistico confermata secondo i criteri del Diagnostic Statistical Manual of Mental Disorders-IV utilizzando l'Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R) e/o l'Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS, Lord et al., 1989) .
Criteri di esclusione:
- Cambiamenti nelle terapie sanitarie affini, negli interventi comportamentali o educativi negli ultimi 2 mesi dalla visita di riferimento diversi da quelli associati alle vacanze scolastiche.
- Cambiamenti nelle dosi di farmaci psicotropi e alternativi negli ultimi 30 giorni della visita di riferimento.
- Soggetti con una condizione medica che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Ciò include, ma non è limitato a, sindrome di Rett, compromissione della funzione renale, evidenza o storia di malignità o qualsiasi malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare (inclusi qualsiasi disturbo del ritmo e ipertensione incontrollata), respiratoria, epatica o gastrointestinale significativa.
- Compromissione sensoriale marcata come sordità o cecità che interferirebbe con lo svolgimento dello studio.
- Gravidanza/allattamento a causa degli effetti sconosciuti dell'ossitocina sui bambini non ancora nati e/o sui lattanti. A tutte le donne in età fertile verrà somministrato un test di gravidanza su siero o urina allo screening e in qualsiasi momento durante lo studio a discrezione del medico. Il rifiuto di sottoporsi a un test di gravidanza comporterà l'esclusione dallo studio. Gli investigatori condivideranno i risultati del test di gravidanza con il tutore legale del soggetto.
- Rifiuto di praticare la contraccezione se sessualmente attivi perché non sono noti gli effetti dell'esposizione ad alte concentrazioni di ossitocina sullo sperma o sugli embrioni di nuova concezione. Uomini e donne sessualmente attivi non dovrebbero prendere parte a questo studio se loro e i loro partner non utilizzano entrambi un metodo di controllo delle nascite efficace (ad esempio, le donne usano pillole anticoncezionali, un dispositivo intrauterino (IUD) o un diaframma e gli uomini usano i preservativi) .
- Incapacità dei custodi di parlare inglese.
- Assenza di un custode coerente per riferire sui sintomi.
- Soggetti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero non essere adatti allo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Intervento: Farmaco: placebo
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Spray nasale al placebo
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Comparatore attivo: Ossitocina
Intervento: Farmaco: Syntocinon® spray nasale
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I soggetti useranno lo spray nasale Syntocinon® (ossitocina) due volte al giorno per 8 settimane se vengono randomizzati a quel braccio nella fase randomizzata. Tutti i soggetti useranno lo spray nasale Syntocinon® due volte al giorno per 8 settimane nella fase in aperto. I soggetti di età compresa tra 3 e 10 anni saranno titolati fino a una dose massima di 24 unità internazionali (UI). I soggetti di età compresa tra 11 e 17 anni saranno titolati fino a una dose massima di 32 UI.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti che potrebbero tollerare l'ossitocina due volte al giorno
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 8
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Questo studio aiuterà a determinare la tollerabilità del trattamento con ossitocina intranasale nei bambini con autismo misurando la capacità di almeno l'80% del campione di tollerare la somministrazione intranasale due volte al giorno di ossitocina.
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Dalla settimana 0 alla settimana 8
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Numero di partecipanti che potrebbero tollerare l'ossitocina due volte al giorno
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 16
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Questo studio aiuterà a determinare la tollerabilità del trattamento con ossitocina intranasale nei bambini con autismo misurando la capacità di almeno l'80% del campione di tollerare la somministrazione intranasale due volte al giorno di ossitocina.
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Dalla settimana 0 alla settimana 16
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione del livello medio di ossitocina plasmatica durante il periodo 1 - Fase in doppio cieco
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 8
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Verranno raccolti campioni di sangue per ottenere dati di prova relativi ai cambiamenti nei livelli pomeridiani di ossitocina nel plasma
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Dalla settimana 0 alla settimana 8
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Variazione del peso medio
Lasso di tempo: tra le settimane 0 e 8
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variazioni durante il periodo 1
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tra le settimane 0 e 8
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Variazione del punteggio T medio della scala di risposta sociale sociale totale (SRS).
Lasso di tempo: 0-8 settimane, trattamento in cieco, periodo 1
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L'SRS a 65 voci è una misura standardizzata dei sintomi principali dell'autismo.
Ogni item viene valutato su una scala Likert a 4 punti.
Il punteggio grezzo di ogni singolo elemento viene sommato per creare un punteggio grezzo totale.
Il punteggio grezzo totale viene quindi tradotto in punteggi T totali (che sono l'equivalente dei punteggi standard).
I risultati totali dei punteggi T sono i seguenti: 59 e inferiori: entro i limiti normali, 60-65: intervallo di compromissione lieve 66-75: intervallo di compromissione moderato 76 o superiore: intervallo di compromissione grave.
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0-8 settimane, trattamento in cieco, periodo 1
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Variazione del punteggio totale medio del programma di osservazione diagnostica dell'autismo (ADOS).
Lasso di tempo: Linea di base a 16 settimane
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L'ADOS è una valutazione semi-strutturata utilizzata per valutare e diagnosticare individui sospettati di avere autismo di età, livelli di sviluppo e abilità linguistiche variabili (da non parlare a verbalmente fluenti).
L'ADOS include quattro moduli, ognuno dei quali richiede solo 35-40 minuti per essere amministrato.
All'individuo valutato viene assegnato solo uno dei 4 moduli, a seconda del suo livello di linguaggio espressivo e dell'età anagrafica.
Il valutatore osserverà i comportamenti sociali e di comunicazione durante le varie attività nel modulo appropriato.
Un valutatore utilizza quindi una scala da 0 a 3 per valutare ogni tipo di comportamento.
Un numero selezionato di singoli elementi verrà sommato per un punteggio totale che rappresenta la comunicazione e l'interazione sociale reciproca.
Nel punteggio tutti i 3 sono ridotti a 2. Un punteggio più alto indica una menomazione più grave.
Gli intervalli dei punteggi sono i seguenti: Modulo 1: 0-24, Modulo 2: 0-24, Modulo 3: 0-22, Modulo 4: 0-22.
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Linea di base a 16 settimane
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Modifica della lista di controllo del comportamento aberrante medio (ABC)-Punteggio sottoscala di ritiro sociale in entrambi i periodi
Lasso di tempo: Linea di base a 16 settimane
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Le misure di efficacia includevano la lista di controllo del comportamento aberrante - punteggio della sottoscala di ritiro sociale.
L'ABC che si concentra sui comportamenti problematici in cinque sottodomini, tra cui irritabilità, attenzione, comportamenti ripetitivi, linguaggio insolito e letargia.
È stata utilizzata una versione modificata della sottoscala letargia.
Tipicamente la sottoscala Letargia include 16 item, tuttavia, per i nostri scopi, 3 item che erano specificamente correlati alla letargia (cioè: svogliatezza) sono stati rimossi in modo che l'attenzione potesse essere principalmente sul comportamento sociale aberrante.
Sono state valutate le differenze solo nel dominio Ritiro Sociale. È la somma degli elementi, ciascuno valutato tra 0 = Per niente; 1 = Grado lieve; 2 = Moderatamente grave; e 3 = Grado grave.
Il punteggio totale ABC- Ritiro sociale varia da 0 a 39. Valori più alti rappresentano una maggiore gravità della malattia.
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Linea di base a 16 settimane
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Variazione dell'inventario comportamentale del disturbo pervasivo dello sviluppo medio - Versione di screening (PDDBI-SV) Punteggio totale in entrambi i periodi
Lasso di tempo: Linea di base a 16 settimane
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Il PDDBI-SV esamina sia i comportamenti adattivi che quelli disadattivi legati all'autismo.
Ha punteggi normativi per i bambini tra i 2 e gli 11 anni.
Per i bambini di età pari o superiore a 12 anni verranno utilizzate le norme (11 anni, 11 mesi).
Ogni elemento è valutato su una scala da 0 a 3.
Per i primi 9 articoli, viene sommato il totale dei singoli articoli.
Per gli item 10-18, i punteggi vengono invertiti e poi sommati (es.: 0=3, 1=2, 2=2, 3=0).
Quindi il totale di 0-9 e poi gli elementi con punteggio invertito 10-18 vengono sommati per un punteggio totale finale.
Punteggi più alti indicano più menomazioni.
L'intervallo dei punteggi totali è 0-54.
ASD/deficit sociali improbabili: 0-6, Maggiori informazioni necessarie/borderline: 7-10, disturbo dello spettro autistico (ASD)/deficit sociali probabili (lievi): 11-14, ASD/deficit sociali probabili (moderati): 15-29 , ASD/deficit sociali probabili (gravi): 30-37, ASD/deficit sociali probabili (estremi): 38 o superiore.
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Linea di base a 16 settimane
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Variazione della pressione arteriosa sistolica media durante il periodo 1
Lasso di tempo: Settimana da 0 a 8
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Variazione della pressione arteriosa sistolica media durante la fase in doppio cieco
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Settimana da 0 a 8
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Variazione media dei livelli di prolattina nel periodo 1
Lasso di tempo: Settimana da 0 a 8
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I livelli sierici di prolattina sono stati raccolti e analizzati nei partecipanti
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Settimana da 0 a 8
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Variazione media della temperatura durante il periodo 1
Lasso di tempo: Settimana da 0 a 8
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La temperatura è stata raccolta su ciascun partecipante tramite termometro orale o temporale.
È stata valutata la variazione media in ciascun gruppo.
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Settimana da 0 a 8
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Linmarie Sikich, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 febbraio 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 marzo 2011
Primo Inserito (Stima)
4 marzo 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 luglio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 giugno 2017
Ultimo verificato
1 giugno 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 11-0493
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Indeciso
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