Un estudio de oxitocina en niños y adolescentes con trastorno autista (Oxytocin)
15 de junio de 2017 actualizado por: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Un estudio piloto de oxitocina en niños y adolescentes con trastorno autista
Los investigadores proponen realizar este estudio piloto para evaluar la oxitocina como tratamiento complementario para mejorar las dificultades sociales en personas con autismo.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El estudio piloto propuesto es un primer paso esencial para evaluar rigurosamente el tratamiento con oxitocina de las personas con autismo. Las acciones biológicas de la oxitocina sobre la cognición social y los comportamientos prosociales y la evidencia clínica, genética y epigenética de la participación del sistema de oxitocina en la fisiopatología de algunos casos de autismo sugieren fuertemente que la terapia suplementaria con oxitocina podría mejorar significativamente las discapacidades sociales involucradas en el autismo. Muchas personas sienten que estas dificultades sociales son el rasgo más característico y central del autismo. En general, este estudio tiene como objetivo determinar la tolerabilidad, la accesibilidad y la viabilidad de un estudio piloto de oxitocina.
Este estudio aceptará hasta 30 sujetos para aleatorizar hasta 25 sujetos en un período de tratamiento inicial controlado con placebo, doble ciego, aleatorizado, de 2 meses (8 semanas), un período posterior de 2 meses (8 semanas) en el que todos los participantes reciben oxitocina y hasta tres visitas posteriores al tratamiento que ocurren en la semana 28 (±2 semanas), una visita intermedia en cualquier momento entre la semana 16 y la semana 76 solo para aquellos pacientes que planean comenzar con la oxitocina por su cuenta fuera del tratamiento del estudio y que experimentarán un retraso entre la semana 16 (fin del tratamiento de etiqueta abierta) y cuando comenzará el tratamiento con oxitocina externa, y algún tiempo antes de la semana 76. Los investigadores esperan que este estudio ayude a informar los diseños de estudios futuros para determinar si es necesario un ensayo de tratamiento a corto o largo plazo para observar efectos significativos. Esto también ayudará a desarrollar medidas de seguridad preliminares sistemáticas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- De 3 a 17 años, ambos inclusive.
- Tener un diagnóstico clínico de trastorno autista confirmado de acuerdo con los criterios del Manual Estadístico de Diagnóstico de Trastornos Mentales-IV mediante el uso de la Entrevista de Diagnóstico de Autismo - Revisada (ADI-R) y/o la Escala de Observación de Diagnóstico de Autismo (ADOS, Lord et al., 1989) .
Criterio de exclusión:
- Cambios en terapias de salud aliadas, intervenciones conductuales o educativas dentro de los últimos 2 meses de la visita inicial que no sean los asociados con las vacaciones escolares.
- Cambios en las dosis de medicamentos psicotrópicos y alternativos en los últimos 30 días de la visita inicial.
- Sujetos con una condición médica que podría interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en peligro su propio bienestar. Esto incluye, entre otros, síndrome de Rett, deterioro de la función renal, evidencia o antecedentes de malignidad o cualquier enfermedad hematológica, endocrina, cardiovascular (incluido cualquier trastorno del ritmo e hipertensión no controlada), respiratoria, hepática o gastrointestinal significativa.
- Deterioro sensorial marcado, como sordera o ceguera, que podría interferir con la realización del estudio.
- Embarazo/Lactancia debido a los efectos desconocidos de la oxitocina en los fetos y/o lactantes. A todas las mujeres en edad fértil se les administrará una prueba de embarazo en orina o suero en la selección y en cualquier momento durante el estudio a discreción del médico. La negativa a someterse a una prueba de embarazo dará lugar a la exclusión del estudio. Los investigadores compartirán los resultados de la prueba de embarazo con el tutor legal del sujeto.
- Negarse a practicar la anticoncepción si es sexualmente activa porque se desconocen los efectos de la exposición a altas concentraciones de oxitocina en los espermatozoides o en los embriones recién concebidos. Los hombres y mujeres sexualmente activos no deben participar en este estudio si ellos y sus parejas no usan un método anticonceptivo eficaz (por ejemplo, las mujeres usan píldoras anticonceptivas, un dispositivo intrauterino (DIU) o un diafragma y los hombres usan condones) .
- Incapacidad de los cuidadores para hablar inglés.
- Ausencia de un cuidador constante para informar sobre los síntomas.
- Sujetos que, en opinión del Investigador, podrían no ser aptos para el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Intervención: Fármaco: placebo
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Aerosol nasal de placebo
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Comparador activo: Oxitocina
Intervención: Fármaco: Aerosol nasal Syntocinon®
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Los sujetos usarán Syntocinon® Nasal Spray (oxitocina) dos veces al día durante 8 semanas si se asignan al azar a ese brazo en la fase aleatoria. Todos los sujetos usarán Syntocinon® Nasal Spray dos veces al día durante 8 semanas en la fase de etiqueta abierta. Los sujetos de 3 a 10 años de edad serán titulados hasta una dosis máxima de 24 unidades internacionales (UI). Los sujetos de 11 a 17 años de edad serán titulados hasta una dosis máxima de 32 UI.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que podían tolerar oxitocina dos veces al día
Periodo de tiempo: Semana 0 a semana 8
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Este estudio ayudará a determinar la tolerabilidad del tratamiento con oxitocina intranasal en niños con autismo al medir la capacidad de al menos el 80 % de la muestra para tolerar la administración intranasal de oxitocina dos veces al día.
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Semana 0 a semana 8
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Número de participantes que podían tolerar oxitocina dos veces al día
Periodo de tiempo: Semana 0 a semana 16
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Este estudio ayudará a determinar la tolerabilidad del tratamiento con oxitocina intranasal en niños con autismo al medir la capacidad de al menos el 80 % de la muestra para tolerar la administración intranasal de oxitocina dos veces al día.
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Semana 0 a semana 16
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el nivel medio de oxitocina plasmática durante el período 1: fase doble ciego
Periodo de tiempo: Semana 0 a semana 8
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Se recolectarán muestras de sangre para obtener datos de prueba de concepto con respecto a los cambios en los niveles de oxitocina en plasma por la tarde.
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Semana 0 a semana 8
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Cambio en el peso medio
Periodo de tiempo: entre las semanas 0 y 8
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cambios durante el período 1
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entre las semanas 0 y 8
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Cambio en la puntuación T de la escala de sensibilidad social (SRS) social total media
Periodo de tiempo: 0-8 semanas, tratamiento ciego, período 1
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El SRS de 65 ítems es una medida estandarizada de los síntomas centrales del autismo.
Cada ítem se puntúa en una escala tipo Likert de 4 puntos.
La puntuación bruta de cada elemento individual se suma para crear una puntuación bruta total.
La puntuación bruta total se traduce luego en puntuaciones T totales (que son el equivalente de las puntuaciones estándar).
Los resultados totales de las puntuaciones T son los siguientes: 59 y menos: dentro de los límites normales, 60-65: rango leve de deterioro 66-75: rango moderado de deterioro 76 o más alto: rango severo de deterioro.
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0-8 semanas, tratamiento ciego, período 1
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Cambio en la puntuación total media del programa de observación diagnóstica del autismo (ADOS)
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 semanas
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El ADOS es una evaluación semiestructurada que se usa para evaluar y diagnosticar a las personas que se sospecha que tienen autismo de diferentes edades, niveles de desarrollo y habilidades lingüísticas (desde no hablar hasta hablar con fluidez).
El ADOS incluye cuatro módulos, cada uno requiere solo 35-40 minutos para administrar.
Al individuo evaluado se le entrega solo uno de 4 módulos, dependiendo de su nivel de lenguaje expresivo y edad cronológica.
El evaluador observará comportamientos sociales y de comunicación durante varias actividades en el módulo apropiado.
Luego, un calificador usa una escala de 0 a 3 para calificar cada tipo de comportamiento.
Se sumará un número selecto de elementos individuales para obtener una puntuación total que represente la comunicación y la interacción social recíproca.
En la puntuación, los 3 se reducen a 2. Una puntuación más alta indica un deterioro más grave.
Los rangos de puntajes son los siguientes: Módulo 1: 0-24, Módulo 2: 0-24, Módulo 3: 0-22, Módulo 4: 0-22.
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Línea de base a 16 semanas
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Cambio en la puntuación media de la subescala de comportamiento aberrante (ABC) de la lista de verificación de comportamiento anómalo en ambos períodos
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 semanas
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Las medidas de eficacia incluyeron la puntuación de la subescala de Aberrant Behavior Checklist - Social Withrywal.
El ABC, que se centra en los comportamientos problemáticos en cinco subdominios, que incluyen irritabilidad, atención, comportamientos repetitivos, habla inusual y letargo.
Se utilizó una versión modificada de la subescala de letargo.
Por lo general, la subescala de letargo incluye 16 elementos, sin embargo, para nuestros propósitos, se eliminaron 3 elementos que estaban específicamente relacionados con el letargo (es decir, apatía) para que el enfoque pudiera estar principalmente en el comportamiento social aberrante.
Se evaluaron las diferencias solo en el dominio Retiro social. Es la suma de los ítems, cada uno clasificado entre 0 = En absoluto; 1 = Ligero en grado; 2 = moderadamente grave; y 3 = Grave en grado.
La puntuación total ABC-Retiro social varía de 0 a 39. Los valores más altos representan una mayor gravedad de la enfermedad.
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Línea de base a 16 semanas
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Cambio en la puntuación total media del Inventario de comportamiento del trastorno generalizado del desarrollo: versión de detección (PDDBI-SV) en ambos períodos
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 semanas
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El PDDBI-SV examina los comportamientos adaptativos y desadaptativos relacionados con el autismo.
Tiene puntajes normativos para niños entre 2-11 años.
Para niños de 12 años en adelante, se utilizarán las normas (11 años, 11 meses).
Cada ítem se puntúa en una escala de 0-3.
Para los primeros 9 artículos, se suma el total de artículos individuales.
Para los ítems 10-18, los puntajes se invierten y luego se suman (es decir, 0=3, 1 =2, 2=2, 3 = 0).
Luego, el total de 0 a 9 y luego los elementos de puntuación invertida 10 a 18 se suman para obtener una puntuación total final.
Las puntuaciones más altas indican más deterioro.
El rango de puntajes totales es 0-54.
TEA/déficit social poco probable: 0-6, se necesita más información/límite: 7-10, trastorno del espectro autista (TEA)/déficit social probable (leve): 11-14, TEA/déficit social probable (moderado): 15-29 , TEA/déficit social probable (grave): 30-37, TEA/déficit social probable (extremo): 38 o más.
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Línea de base a 16 semanas
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Cambio en la presión arterial sistólica media durante el período 1
Periodo de tiempo: Semana 0 a 8
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Cambio en la presión arterial sistólica media durante la fase doble ciego
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Semana 0 a 8
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Cambio medio en los niveles de prolactina durante el período 1
Periodo de tiempo: Semana 0 a 8
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Los niveles de prolactina sérica se recolectaron y analizaron en los participantes.
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Semana 0 a 8
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Cambio medio de temperatura durante el período 1
Periodo de tiempo: Semana 0 a 8
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La temperatura se recogió en cada participante a través de un termómetro oral o temporal.
Se evaluó el cambio medio en cada grupo.
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Semana 0 a 8
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Linmarie Sikich, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de febrero de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de marzo de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de julio de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de junio de 2017
Última verificación
1 de junio de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 11-0493
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Indeciso
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