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自闭症儿童和青少年催产素的研究 (Oxytocin)

2017年6月15日 更新者:Linmarie Sikich, MD、University of North Carolina, Chapel Hill

自闭症儿童和青少年催产素的初步研究

研究人员建议进行这项试点研究,以评估催产素作为改善自闭症患者社交困难的补充治疗方法。

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

拟议的试点研究是严格评估自闭症患者催产素治疗的重要的第一步。 催产素对社会认知和亲社会行为的生物学作用以及催产素系统参与某些自闭症病例病理生理学的临床、遗传和表观遗传证据强烈表明,补充催产素疗法可以显着改善自闭症相关的社会障碍。 许多人认为这些社交困难是自闭症最典型和最核心的特征。 总体而言,本研究旨在确定催产素试点研究的耐受性、可及性和可行性。

本研究将同意最多 30 名受试者,以便将最多 25 名受试者随机分配到为期 2 个月(8 周)的随机双盲、安慰剂对照的初始治疗期,随后的 2 个月(8 周)期间,所有参与者接受催产素,并在第 28 周(±2 周)进行最多 3 次治疗后访视,在第 16 周和第 76 周之间的任何时间进行一次临时访视,仅适用于计划在研究治疗之外自行开始催产素的患者,以及谁将在第 16 周(开放标签治疗结束)和外部催产素治疗开始之间以及第 76 周之前的某个时间经历滞后时间。 研究人员希望这项研究将有助于为未来的研究设计提供信息,以确定是否需要进行短期或长期治疗试验以观察显着效果。 这也将有助于制定系统的初步安全措施。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

25

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • University of North Carolina Chapel Hill

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 3 至 17 岁,包括在内。
  • 使用自闭症诊断访谈修订版 (ADI-R) 和/或自闭症诊断观察量表(ADOS, Lord et al., 1989),根据精神障碍诊断统计手册-IV 标准确认自闭症的临床诊断.

排除标准:

  • 在基线访问的过去 2 个月内联合健康疗法、行为或教育干预的变化,与学校假期相关的变化除外。
  • 基线访视的最后 30 天内精神药物和替代药物剂量的变化。
  • 受试者的健康状况可能会干扰研究的进行、混淆研究结果的解释或危及他们自身的健康。 这包括但不限于 Rett 综合征、肾功能损害、恶性肿瘤或任何重大血液、内分泌、心血管(包括任何节律紊乱和未控制的高血压)、呼吸系统、肝脏或胃肠道疾病的证据或病史。
  • 明显的感觉障碍,例如会干扰研究进行的耳聋或失明。
  • 怀孕/哺乳,因为催产素对未出生婴儿和/或哺乳婴儿的影响未知。 所有有生育能力的女性都将在筛选时和研究期间的任何时候根据医生的判断进行尿液或血清妊娠试验。 拒绝接受妊娠试验将导致被排除在研究之外。 研究人员将与受试者的法定监护人分享妊娠试验结果。
  • 如果性活跃则拒绝采取避孕措施,因为接触高浓度催产素对精子或新受孕胚胎的影响尚不清楚。 如果性活跃的男性和女性及其伴侣没有使用有效的避孕方法(例如,女性使用避孕药、宫内节育器 (IUD) 或隔膜,男性使用避孕套),则不应参加这项研究.
  • 看护人不会说英语。
  • 没有一致的看护人来报告症状。
  • 研究者认为可能不适合研究的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较:安慰剂
干预:药物:安慰剂
安慰剂喷鼻剂
有源比较器:催产素
干预:药物:Syntocinon®鼻腔喷雾剂

如果受试者在随机阶段被随机分配到该组,受试者将每天两次使用 Syntocinon® 鼻腔喷雾剂(催产素),持续 8 周。 在开放标签阶段,所有受试者将每天两次使用 Syntocinon® 鼻腔喷雾剂,持续 8 周。

3-10 岁的受试者将被滴定至最大剂量 24 国际单位 (IU)。 11-17 岁的受试者将被滴定至最大剂量 32IU。

其他名称:
  • Syntocinon® 鼻腔喷雾剂

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
能够耐受每日两次催产素的参与者人数
大体时间:第 0 周到第 8 周
这项研究将通过测量至少 80% 的样本耐受每天两次鼻内催产素给药的能力来帮助确定自闭症儿童鼻内催产素治疗的耐受性。
第 0 周到第 8 周
能够耐受每日两次催产素的参与者人数
大体时间:第 0 周到第 16 周
这项研究将通过测量至少 80% 的样本耐受每天两次鼻内催产素给药的能力来帮助确定自闭症儿童鼻内催产素治疗的耐受性。
第 0 周到第 16 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 1 期 - 双盲期平均血浆催产素水平的变化
大体时间:第 0 周到第 8 周
将收集血样以获得关于下午血浆催产素水平变化的概念数据证明
第 0 周到第 8 周
平均体重的变化
大体时间:第 0 周和第 8 周之间
期间 1 的变化
第 0 周和第 8 周之间
平均总社会反应量表 (SRS) T 分数的变化
大体时间:0-8 周,盲法治疗,第 1 期
65 项 SRS 是自闭症核心症状的标准化测量。 每个项目均采用 4 点李克特量表评分。 每个单独项目的原始分数相加以创建总原始分数。 然后将总原始分数转换为总 T 分数(相当于标准分数)。 总 T 分数结果如下: 59 及以下:在正常范围内,60-65:轻度损伤范围 66-75:中度损伤范围 76 或更高:严重损伤范围。
0-8 周,盲法治疗,第 1 期
平均自闭症诊断观察表 (ADOS) 总分的变化
大体时间:基线至 16 周
ADOS 是一种半结构化评估,用于评估和诊断疑似患有不同年龄、发育水平和语言技能(从不会说话到口语流利)的自闭症患者。 ADOS 包括四个模块,每个模块只需 35-40 分钟即可完成管理。 被评估的个人仅获得 4 个模块之一,具体取决于他或她的表达语言水平和实足年龄。 评分者将在相应模块的各种活动中观察社交和交流行为。 然后,评分者使用 0-3 的等级对每种类型的行为进行评分。 选定数量的单个项目将被汇总为代表沟通和相互社交互动的总分。 在评分时,所有 3 分都被压缩为 2 分。分数越高表示损伤越严重。 分数范围如下:模块 1:0-24,模块 2:0-24,模块 3:0-22,模块 4:0-22。
基线至 16 周
平均异常行为清单 (ABC) 的变化 - 两个时期的社会退缩子量表分数
大体时间:基线至 16 周
功效测量包括异常行为清单-社会退缩子量表得分。 ABC 专注于五个子域的问题行为,包括易怒、注意力、重复行为、异常言语和嗜睡。 使用了嗜睡子量表的修改版本。 通常,嗜睡子量表包括 16 个项目,但是,为了我们的目的,删除了 3 个与嗜睡特别相关的项目(即:无精打采),以便重点可以主要放在异常的社会行为上。 仅评估了社交退缩领域的差异。The 是项目的总和,每个项目都被评为 0 = 完全没有; 1 = 轻微程度; 2 = 中度严重; 3 = 严重程度。 ABC-社会退缩总分范围从 0 到 39。数值越高表示疾病越严重。
基线至 16 周
两个时期平均广泛性发育障碍行为量表的变化 - 筛选版 (PDDBI-SV) 总分
大体时间:基线至 16 周
PDDBI-SV 检查与自闭症相关的适应性和适应不良行为。 它具有 2-11 岁儿童的标准分数。 对于 12 岁及以上的儿童,将使用标准(11 岁 11 个月)。 每个项目的评分范围为 0-3。 对于前 9 个项目,将单个项目的总和相加。 对于第 10-18 项,分数倒转然后相加(即:0=3、1=2、2=2、3=0)。 然后将 0-9 项的总分和 10-18 项反向得分的项目相加,得出最终总分。 较高的分数表示更多的损伤。 总分范围为0-54。 ASD/社交缺陷不太可能:0-6,需要更多信息/临界值:7-10,自闭症谱系障碍 (ASD)/社交缺陷可能(轻度):11-14,ASD/社交缺陷可能(中度):15-29 ,ASD/社会缺陷可能(严重):30-37,ASD/社会缺陷可能(极端):38 或更高。
基线至 16 周
第 1 期平均收缩压的变化
大体时间:第 0 至 8 周
双盲期平均收缩压的变化
第 0 至 8 周
第 1 期催乳素水平的平均变化
大体时间:第 0 至 8 周
收集并分析了参与者的血清催乳素水平
第 0 至 8 周
第 1 期的平均温度变化
大体时间:第 0 至 8 周
通过口腔或时间温度计收集每位参与者的体温。 评估每组的平均变化。
第 0 至 8 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

合作者

调查人员

  • 首席研究员:Linmarie Sikich, M.D.、University of North Carolina, Chapel Hill

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年3月1日

初级完成 (实际的)

2013年4月1日

研究完成 (实际的)

2013年4月1日

研究注册日期

首次提交

2011年2月28日

首先提交符合 QC 标准的

2011年3月3日

首次发布 (估计)

2011年3月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年7月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年6月15日

最后验证

2017年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

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