En studie av oxytocin hos barn och ungdomar med autistisk sjukdom (Oxytocin)
15 juni 2017 uppdaterad av: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
En pilotstudie av oxytocin hos barn och ungdomar med autistisk sjukdom
Utredarna föreslår att man genomför denna pilotstudie för att utvärdera oxytocin som en kompletterande behandling för att förbättra sociala svårigheter hos individer med autism.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Den föreslagna pilotstudien är ett viktigt första steg mot en rigorös utvärdering av oxytocinbehandling av individer med autism. Oxytocins biologiska verkan på social kognition och prosociala beteenden och de kliniska, genetiska och epigenetiska bevisen för involvering av oxytocinsystemet i patofysiologin för vissa fall av autism tyder starkt på att kompletterande oxytocinterapi avsevärt skulle kunna förbättra de sociala funktionshinder som är involverade i autism. Många människor upplever att dessa sociala svårigheter är det mest karakteristiska och centrala kännetecknet för autism. Sammantaget syftar denna studie till att fastställa tolerabiliteten, tillgängligheten och genomförbarheten av en oxytocinpilotstudie.
Denna studie kommer att godkänna upp till 30 försökspersoner för att randomisera upp till 25 försökspersoner till en 2-månaders (8 veckor) randomiserad dubbelblind, placebokontrollerad initial behandlingsperiod, en efterföljande 2-månaders (8 veckor) period där alla deltagarna får oxytocin och upp till tre besök efter behandling som inträffar vecka 28 (±2 veckor), ett interimsbesök när som helst mellan vecka 16 och vecka 76 endast för de patienter som planerar att börja oxytocin på egen hand utanför studiebehandlingen och som kommer att uppleva en eftersläpningstid mellan vecka 16 (slutet av öppen behandling) och när extern oxytocinbehandling börjar, och en tid före vecka 76. Utredarna hoppas att denna studie kommer att hjälpa till att informera framtida studiedesigner för att avgöra om en korttids- eller långtidsbehandlingsstudie är nödvändig för att observera signifikanta effekter. Detta kommer också att bidra till att utveckla systematiska preliminära säkerhetsåtgärder.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
25
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Mellan 3 och 17 år, inklusive.
- Få en klinisk diagnos av autistisk störning bekräftad enligt Diagnostic Statistical Manual of Mental Disorders-IV kriterier genom att använda Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R) och/eller Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS, Lord et al., 1989) .
Exklusions kriterier:
- Förändringar i allierade hälsoterapier, beteendemässiga eller pedagogiska interventioner under de senaste 2 månaderna efter baslinjebesöket andra än de som är kopplade till skollov.
- Förändringar i psykotropa och alternativa läkemedelsdoser under de senaste 30 dagarna av baslinjebesöket.
- Försökspersoner med ett medicinskt tillstånd som kan störa genomförandet av studien, förvirra tolkningen av studieresultaten eller äventyra sitt eget välbefinnande. Detta inkluderar, men är inte begränsat till, Retts syndrom, nedsatt njurfunktion, bevis på eller historia av malignitet eller någon signifikant hematologisk, endokrina, kardiovaskulära (inklusive rytmrubbningar och okontrollerad hypertoni), andnings-, lever- eller gastrointestinala sjukdomar.
- Markant sensorisk försämring såsom dövhet eller blindhet som skulle störa genomförandet av studien.
- Graviditet/Amning på grund av de okända effekterna av oxytocin på ofödda barn och/eller ammande spädbarn. Alla kvinnor i fertil ålder kommer att administreras ett urin- eller serumgraviditetstest vid screening och när som helst under studien efter läkares bedömning. Att vägra att genomgå ett graviditetstest kommer att leda till uteslutning från studien. Utredarna kommer att dela resultaten av graviditetstestet med försökspersonens vårdnadshavare.
- Vägra att använda preventivmedel om det är sexuellt aktivt eftersom effekterna av exponering för höga koncentrationer av oxytocin på spermier eller nybildade embryon är okända. Sexuellt aktiva män och kvinnor bör inte delta i denna studie om de och deras partner inte båda använder en effektiv preventivmetod (kvinnor använder till exempel p-piller, spiral eller diafragma och män använder kondom) .
- Oförmåga hos vaktmästare att tala engelska.
- Frånvaro av en konsekvent vårdare som rapporterar om symtom.
- Försökspersoner som, enligt utredarens uppfattning, kanske inte är lämpliga för studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Intervention: Läkemedel: placebo
|
Placebo nässpray
|
|
Aktiv komparator: Oxytocin
Intervention: Läkemedel: Syntocinon® nässpray
|
Försökspersoner kommer att använda Syntocinon® nässpray (oxytocin) två gånger dagligen i 8 veckor om de är randomiserade till den armen i den randomiserade fasen. Alla försökspersoner kommer att använda Syntocinon® nässpray två gånger dagligen i 8 veckor i Open Label-fasen. Försökspersoner i åldrarna 3-10 år kommer att titreras upp till en maximal dos på 24 internationella enheter (IE). Försökspersoner i åldrarna 11-17 år kommer att titreras upp till en maximal dos på 32 IE.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare som kunde tolerera Oxytocin två gånger dagligen
Tidsram: Vecka 0 till vecka 8
|
Denna studie kommer att hjälpa till att fastställa tolerabiliteten av intranasal oxytocinbehandling hos barn med autism genom att mäta förmågan hos minst 80 % av provet att tolerera intranasal administrering av oxytocin två gånger dagligen.
|
Vecka 0 till vecka 8
|
|
Antal deltagare som kunde tolerera Oxytocin två gånger dagligen
Tidsram: Vecka 0 till vecka 16
|
Denna studie kommer att hjälpa till att fastställa tolerabiliteten av intranasal oxytocinbehandling hos barn med autism genom att mäta förmågan hos minst 80 % av provet att tolerera intranasal administrering av oxytocin två gånger dagligen.
|
Vecka 0 till vecka 16
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i medelplasma oxytocinnivå under period 1 - dubbelblind fas
Tidsram: Vecka 0 till vecka 8
|
Blodprover kommer att samlas in för att erhålla proof of concept-data angående förändringar i oxytocinnivåer i plasma på eftermiddagen
|
Vecka 0 till vecka 8
|
|
Förändring i medelvikt
Tidsram: mellan vecka 0 och 8
|
förändringar under period 1
|
mellan vecka 0 och 8
|
|
Förändring i genomsnittlig total social social lyhördhetsskala (SRS) T-poäng
Tidsram: 0-8 veckor, blindbehandling, period 1
|
SRS med 65 punkter är ett standardiserat mått på de centrala symptomen på autism.
Varje objekt poängsätts på en 4-gradig Likert-skala.
Råpoängen för varje enskild artikel summeras för att skapa en total råpoäng.
Den totala råpoängen översätts sedan till en total T-poäng (vilket motsvarar standardpoäng).
Totalt T-poäng resultat är som följer: 59 och lägre: inom normala gränser, 60-65: Lätt intervall av nedskrivningar 66-75: Måttligt intervall av försämring 76 eller högre: Allvarligt intervall av försämring.
|
0-8 veckor, blindbehandling, period 1
|
|
Förändring i genomsnittligt autismdiagnostiskt observationsschema (ADOS) totalpoäng
Tidsram: Baslinje till 16 veckor
|
ADOS är en semi-strukturerad bedömning som används för att bedöma och diagnostisera individer som misstänks ha autism i olika åldrar, utvecklingsnivåer och språkkunskaper (från inget tal till verbalt flytande).
ADOS innehåller fyra moduler, var och en tar bara 35-40 minuter att administrera.
Individen som utvärderas ges bara en av fyra moduler, beroende på hans eller hennes uttrycksfulla språknivå och kronologiska ålder.
Bedömaren kommer att observera sociala beteenden och kommunikationsbeteenden under olika aktiviteter i lämplig modul.
En bedömare använder sedan en 0-3 skala för att betygsätta varje typ av beteende.
Ett utvalt antal individuella poster kommer att summeras för en totalpoäng som representerar kommunikation och ömsesidig social interaktion.
Vid poängsättning kollapsas alla 3:or till en 2. En högre poäng indikerar allvarligare funktionsnedsättning.
Poängintervallen är som följer: Modul 1: 0-24, Modul 2: 0-24, Modul 3: 0-22, Modul 4: 0-22.
|
Baslinje till 16 veckor
|
|
Förändring i medelvärde för avvikande beteende checklista (ABC) – Socialt uttagsunderskalaresultat under båda perioderna
Tidsram: Baslinje till 16 veckor
|
Effektivitetsmåtten inkluderade checklistan för avvikande beteende - Socialt uttag av subskalan.
ABC som fokuserar på problembeteenden i fem underdomäner, inklusive irritabilitet, uppmärksamhet, repetitiva beteenden, ovanligt tal och letargi.
En modifierad version av letargi-subskalan användes.
Vanligtvis innehåller subskalan Lethargy 16 objekt, men för våra syften togs 3 objekt som var specifikt relaterade till letargi (d.v.s. håglöshet) bort så att fokus i första hand kunde ligga på avvikande socialt beteende.
Skillnader i enbart sociala uttagsdomänen utvärderades. Det är summan av artiklar, var och en bedömd bland 0 = Inte alls; 1 = Lätt i grad; 2 = Måttligt allvarlig; och 3 = Svår i graden.
Totalpoängen för ABC-Socialt uttag sträcker sig från 0 till 39. Högre värden representerar större svårighetsgrad av sjukdomen.
|
Baslinje till 16 veckor
|
|
Förändring i genomsnittlig pervasiv utvecklingsstörning beteendeinventering - screeningversion (PDDBI-SV) Totalt resultat under båda perioderna
Tidsram: Baslinje till 16 veckor
|
PDDBI-SV undersöker både adaptiva och maladaptiva beteenden relaterade till autism.
Den har normativa poäng för barn mellan 2-11 år.
För barn 12 år och äldre kommer normerna (11 år, 11 månader) att användas.
Varje objekt poängsätts på en skala från 0-3.
För de första 9 posterna summeras summan av enskilda poster.
För poster 10-18 vänds poängen och summeras sedan (dvs: 0=3, 1 =2, 2=2, 3 = 0).
Sedan summeras summan av 0-9 och sedan de omvända poängen 10-18 för en slutlig totalpoäng.
Högre poäng tyder på mer funktionsnedsättning.
Utbudet av totalpoäng är 0-54.
ASD/Sociala underskott osannolikt: 0-6, Mer information behövs/borderline: 7-10, autismspektrumtillstånd (ASD)/sociala underskott sannolikt (lindrigt):11-14, ASD/socialt underskott troligt (måttligt): 15-29 , ASD/sociala underskott sannolikt (allvarliga): 30-37, ASD/sociala underskott sannolikt (extrema): 38 eller högre.
|
Baslinje till 16 veckor
|
|
Förändring i genomsnittligt systoliskt blodtryck under period 1
Tidsram: Vecka 0 till 8
|
Förändring i genomsnittligt systoliskt blodtryck under dubbelblind fas
|
Vecka 0 till 8
|
|
Genomsnittlig förändring i prolaktinnivåer under period 1
Tidsram: Vecka 0 till 8
|
Serumprolaktinnivåer samlades in och analyserades hos deltagarna
|
Vecka 0 till 8
|
|
Genomsnittlig temperaturförändring under period 1
Tidsram: Vecka 0 till 8
|
Temperaturen uppsamlades på varje deltagare via oral eller temporal termometer.
Den genomsnittliga förändringen i varje grupp bedömdes.
|
Vecka 0 till 8
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Linmarie Sikich, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2013
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 februari 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 mars 2011
Första postat (Uppskatta)
4 mars 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 juli 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 juni 2017
Senast verifierad
1 juni 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 11-0493
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Obeslutsam
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .