Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af oxytocin hos børn og unge med autistisk lidelse (Oxytocin)

15. juni 2017 opdateret af: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

En pilotundersøgelse af oxytocin hos børn og unge med autistisk lidelse

Efterforskerne foreslår at udføre denne pilotundersøgelse for at evaluere oxytocin som en supplerende behandling for at forbedre sociale vanskeligheder hos personer med autisme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den foreslåede pilotundersøgelse er et væsentligt første skridt mod en streng evaluering af oxytocinbehandling af personer med autisme. Oxytocins biologiske virkninger på social kognition og prosocial adfærd og den kliniske, genetiske og epigenetiske evidens for involvering af oxytocinsystemet i patofysiologien af ​​nogle tilfælde af autisme tyder stærkt på, at supplerende oxytocinterapi betydeligt kan forbedre de sociale handicaps involveret i autisme. Mange mennesker føler, at disse sociale vanskeligheder er det mest karakteristiske og centrale træk ved autisme. Overordnet sigter denne undersøgelse på at bestemme tolerabiliteten, tilgængeligheden og gennemførligheden af ​​en oxytocinpilotundersøgelse.

Denne undersøgelse vil give samtykke til op til 30 forsøgspersoner for at randomisere op til 25 forsøgspersoner til en 2-måneders (8 uger) randomiseret dobbeltblind, placebo-kontrolleret indledende behandlingsperiode, en efterfølgende 2-måneders (8 uger) periode, hvor alle deltagerne får oxytocin og op til tre besøg efter behandling, der finder sted i uge 28 (±2 uger), et midlertidigt besøg når som helst mellem uge 16 og uge 76 kun for de patienter, der planlægger at starte oxytocin alene uden for undersøgelsesbehandlingen og som vil opleve en forsinkelsestid mellem uge 16 (afslutning på åben behandling), og hvornår udvendig oxytocinbehandling begynder, og et stykke tid før uge 76. Forskerne håber, at denne undersøgelse vil hjælpe med at informere fremtidige undersøgelsesdesign til at afgøre, om et kortsigtet eller langsigtet behandlingsforsøg er nødvendigt for at observere signifikante effekter. Dette vil også bidrage til at udvikle systematiske foreløbige sikkerhedsforanstaltninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mellem 3 og 17 år, inklusive.
  • Få en klinisk diagnose af autistisk lidelse bekræftet i henhold til Diagnostic Statistical Manual of Mental Disorders-IV kriterier ved at bruge Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R) og/eller Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS, Lord et al., 1989) .

Ekskluderingskriterier:

  • Ændringer i allierede sundhedsterapier, adfærdsmæssige eller pædagogiske interventioner inden for de seneste 2 måneder efter baseline-besøget, bortset fra dem, der er forbundet med skoleferier.
  • Ændringer i psykotropiske og alternative medicindoser i de sidste 30 dage af baseline-besøget.
  • Forsøgspersoner med en medicinsk tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velbefindende i fare. Dette omfatter, men er ikke begrænset til, Rett-syndrom, svækkelse af nyrefunktionen, tegn på eller historie med malignitet eller enhver væsentlig hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær (herunder enhver rytmeforstyrrelse og ukontrolleret hypertension), luftvejs-, lever- eller gastrointestinale sygdomme.
  • Udtalt sensorisk svækkelse såsom døvhed eller blindhed, der ville forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
  • Graviditet/amning på grund af de ukendte virkninger af oxytocin på ufødte babyer og/eller ammende spædbørn. Alle kvinder i den fødedygtige alder vil blive givet en urin- eller serumgraviditetstest ved screening og på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen efter lægens skøn. Afvisning af at gennemgå en graviditetstest vil resultere i udelukkelse fra undersøgelsen. Efterforskerne vil dele resultaterne af graviditetstesten med forsøgspersonens juridiske værge.
  • Afvisning af prævention, hvis det er seksuelt aktiv, fordi virkningerne af eksponering for høje koncentrationer af oxytocin på sædceller eller nyligt undfangede embryoner er ukendte. Seksuelt aktive mænd og kvinder bør ikke deltage i denne undersøgelse, hvis de og deres partnere ikke begge bruger en effektiv præventionsmetode (kvinder bruger f.eks. p-piller, en intrauterin enhed (IUD) eller en mellemgulv, og mænd bruger kondom) .
  • Viceværtens manglende evne til at tale engelsk.
  • Fravær af en konsekvent vicevært til at rapportere om symptomer.
  • Forsøgspersoner, som efter Investigators mening måske ikke er egnede til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Intervention: Lægemiddel: placebo
Medicin: Placebo
Placebo næsespray
Aktiv komparator: Oxytocin
Intervention: Lægemiddel: Syntocinon® næsespray
Medicin: Oxytocin

Forsøgspersoner vil bruge Syntocinon® næsespray (oxytocin) to gange dagligt i 8 uger, hvis de er randomiseret til den pågældende arm i den randomiserede fase. Alle forsøgspersoner vil bruge Syntocinon® næsespray to gange dagligt i 8 uger i Open Label-fasen.

Forsøgspersoner i alderen 3-10 år vil blive titreret op til en maksimal dosis på 24 internationale enheder (IE). Forsøgspersoner i alderen 11-17 år vil blive titreret op til en maksimal dosis på 32 IE.

Andre navne:
  • Syntocinon® næsespray

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der kunne tåle oxytocin to gange dagligt
Tidsramme: Uge 0 til uge 8
Denne undersøgelse vil hjælpe med at bestemme tolerabiliteten af ​​intranasal oxytocinbehandling hos børn med autisme ved at måle evnen hos mindst 80 % af prøven til at tolerere intranasal administration af oxytocin to gange dagligt.
Uge 0 til uge 8
Antal deltagere, der kunne tåle oxytocin to gange dagligt
Tidsramme: Uge 0 til uge 16
Denne undersøgelse vil hjælpe med at bestemme tolerabiliteten af ​​intranasal oxytocinbehandling hos børn med autisme ved at måle evnen hos mindst 80 % af prøven til at tolerere intranasal administration af oxytocin to gange dagligt.
Uge 0 til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i det gennemsnitlige oxytocinniveau i plasma i løbet af periode 1 - dobbeltblindet fase
Tidsramme: Uge 0 til uge 8
Blodprøver vil blive indsamlet for at opnå proof of concept-data vedrørende ændringer i eftermiddagens plasmaoxytocinniveauer
Uge 0 til uge 8
Ændring i middelvægt
Tidsramme: mellem uge 0 og 8
ændringer i perioden 1
mellem uge 0 og 8
Ændring i gennemsnitlig total social social lydhørhedsskala (SRS) T-score
Tidsramme: 0-8 uger, blindbehandling, periode 1
SRS med 65 punkter er et standardiseret mål for kernesymptomerne på autisme. Hvert emne bedømmes på en 4-punkts Likert-skala. Råscore for hver enkelt vare summeres for at skabe en samlet råscore. Den samlede råscore oversættes derefter til en samlet T-score (som svarer til standardscore). Samlede T-score resultater er som følger: 59 og derunder: inden for normale grænser, 60-65: Mildt område af værdiforringelse 66-75: Moderat område af værdiforringelse 76 eller højere: Alvorligt område af værdiforringelse.
0-8 uger, blindbehandling, periode 1
Ændring i gennemsnitlig autismediagnostisk observationsplan (ADOS) samlet score
Tidsramme: Baseline til 16 uger
ADOS er en semi-struktureret vurdering, der bruges til at vurdere og diagnosticere personer, der mistænkes for at have autisme af varierende aldre, udviklingsniveauer og sproglige færdigheder (fra ingen tale til verbalt flydende). ADOS inkluderer fire moduler, der hver kun kræver 35-40 minutter at administrere. Den enkelte, der evalueres, får kun ét af 4 moduler, afhængigt af hans eller hendes ekspressive sprogniveau og kronologiske alder. Bedømmeren vil observere social og kommunikationsadfærd under forskellige aktiviteter i det relevante modul. En bedømmer bruger derefter en 0-3 skala til at vurdere hver type adfærd. Et udvalgt antal individuelle elementer vil blive summeret til en samlet score, der repræsenterer kommunikation og gensidig social interaktion. Ved scoring er alle 3'er kollapset til en 2. En højere score indikerer mere alvorlig svækkelse. Resultaterne er som følger: Modul 1: 0-24, Modul 2: 0-24, Modul 3: 0-22, Modul 4: 0-22.
Baseline til 16 uger
Ændring i middel afvigende adfærdstjekliste (ABC) - Social tilbagetrækningsunderskala-score over begge perioder
Tidsramme: Baseline til 16 uger
Effektmål inkluderede underskalaen afvigende adfærdstjekliste - Social tilbagetrækning. ABC, der fokuserer på problemadfærd i fem underdomæner, herunder irritabilitet, opmærksomhed, gentagen adfærd, usædvanlig tale og sløvhed. En modificeret version af sløvhedsunderskalaen blev brugt. Typisk inkluderer sløvhedsunderskalaen 16 punkter, men til vores formål blev 3 punkter, der var specifikt relateret til sløvhed (dvs.: sløvhed), fjernet, så fokus primært kunne være på afvigende social adfærd. Forskelle i det sociale tilbagetrækningsdomæne blev kun vurderet. Det er summen af ​​elementer, hver vurderet blandt 0 = Slet ikke; 1 = Let i grad; 2 = Moderat alvorlig; og 3 = Svær i grad. Den samlede ABC-Sociale tilbagetrækningsscore varierer fra 0 til 39. Højere værdier repræsenterer sygdommens større sværhedsgrad.
Baseline til 16 uger
Ændring i gennemsnitlig gennemgribende udviklingsforstyrrelsesadfærdsopgørelse - Screeningsversion (PDDBI-SV) ​​Samlet score over begge perioder
Tidsramme: Baseline til 16 uger
PDDBI-SV undersøger både adaptiv og maladaptiv adfærd relateret til autisme. Det har normative score for børn mellem 2-11 år. For børn på 12 år og ældre vil normerne (11 år, 11 måneder) blive brugt. Hvert emne bedømmes på en skala fra 0-3. For de første 9 poster summeres summen af ​​de enkelte poster. For punkt 10-18 vendes pointene og summeres derefter (dvs.: 0=3, 1 =2, 2=2, 3 = 0). Derefter summeres det samlede antal 0-9 og derefter de omvendte scorede elementer 10-18 til en endelig totalscore. Højere score indikerer mere svækkelse. Intervallet for samlede score er 0-54. ASD/Sociale deficits usandsynlige: 0-6, Mere information nødvendig/borderline: 7-10, autismespektrumforstyrrelse (ASD)/sociale deficits sandsynlige (milde):11-14, ASD/sociale deficits sandsynlige (moderat): 15-29 , ASD/sociale deficits sandsynlige (alvorlige): 30-37, ASD/sociale deficits sandsynlige (ekstremt): 38 eller højere.
Baseline til 16 uger
Ændring i det gennemsnitlige systoliske blodtryk i løbet af periode 1
Tidsramme: Uge 0 til 8
Ændring i det gennemsnitlige systoliske blodtryk under dobbelt blind fase
Uge 0 til 8
Gennemsnitlig ændring i prolaktinniveauer over periode 1
Tidsramme: Uge 0 til 8
Serumprolaktinniveauer blev opsamlet og analyseret hos deltagerne
Uge 0 til 8
Gennemsnitlig temperaturændring i periode 1
Tidsramme: Uge 0 til 8
Temperaturen blev opsamlet på hver deltager via oralt eller temporalt termometer. Den gennemsnitlige ændring i hver gruppe blev vurderet.
Uge 0 til 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Samarbejdspartnere

Autism Speaks

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Linmarie Sikich, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. februar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2011

Først opslået (Skøn)

4. marts 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 11-0493

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner