Um estudo da ocitocina em crianças e adolescentes com transtorno autista (Oxytocin)
15 de junho de 2017 atualizado por: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Um estudo piloto de ocitocina em crianças e adolescentes com transtorno autista
Os investigadores propõem realizar este estudo piloto para avaliar a oxitocina como um tratamento complementar para melhorar as dificuldades sociais em indivíduos com autismo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo piloto proposto é um primeiro passo essencial para avaliar rigorosamente o tratamento com oxitocina de indivíduos com autismo. As ações biológicas da ocitocina na cognição social e comportamentos pró-sociais e as evidências clínicas, genéticas e epigenéticas do envolvimento do sistema de oxitocina na fisiopatologia de alguns casos de autismo sugerem fortemente que a terapia suplementar com ocitocina pode melhorar significativamente as deficiências sociais envolvidas no autismo. Muitas pessoas acham que essas dificuldades sociais são a característica mais central e característica do autismo. No geral, este estudo visa determinar a tolerabilidade, acessibilidade e viabilidade de um estudo piloto de ocitocina.
Este estudo consentirá com até 30 indivíduos para randomizar até 25 indivíduos em um período de tratamento inicial randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de 2 meses (8 semanas), um período subsequente de 2 meses (8 semanas) no qual todos os participantes recebem ocitocina e até três visitas pós-tratamento que ocorrem na semana 28 (±2 semanas), uma visita intermediária a qualquer momento entre a semana 16 e a semana 76 apenas para os pacientes que planejam iniciar a ocitocina por conta própria fora do tratamento do estudo e que experimentará um intervalo de tempo entre a semana 16 (fim do tratamento aberto) e quando o tratamento externo com ocitocina começará, e algum tempo antes da semana 76. Os investigadores esperam que este estudo ajude a informar projetos de estudos futuros para determinar se um ensaio de tratamento de curto ou longo prazo é necessário para observar efeitos significativos. Isso também ajudará a desenvolver medidas de segurança preliminares sistemáticas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Entre os 3 e os 17 anos, inclusive.
- Ter um diagnóstico clínico de transtorno autista confirmado de acordo com os critérios do Manual Diagnóstico Estatístico de Transtornos Mentais-IV, usando a Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R) e/ou a Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS, Lord et al., 1989) .
Critério de exclusão:
- Mudanças nas terapias de saúde aliadas, intervenções comportamentais ou educacionais nos últimos 2 meses da visita inicial, exceto aquelas associadas às férias escolares.
- Alterações nas doses de medicamentos psicotrópicos e alternativos nos últimos 30 dias da visita inicial.
- Indivíduos com uma condição médica que possa interferir na condução do estudo, confundir a interpretação dos resultados do estudo ou colocar em risco seu próprio bem-estar. Isso inclui, mas não está limitado a, síndrome de Rett, comprometimento da função renal, evidência ou histórico de malignidade ou qualquer doença significativa hematológica, endócrina, cardiovascular (incluindo qualquer distúrbio do ritmo e hipertensão não controlada), respiratória, hepática ou gastrointestinal.
- Deficiência sensorial acentuada, como surdez ou cegueira, que interferiria na condução do estudo.
- Gravidez/Amamentação devido aos efeitos desconhecidos da ocitocina em bebês em gestação e/ou lactentes. Todas as mulheres com potencial para engravidar serão submetidas a um teste de gravidez de urina ou soro na triagem e em qualquer ponto durante o estudo, a critério do médico. A recusa em se submeter a um teste de gravidez resultará na exclusão do estudo. Os investigadores compartilharão os resultados do teste de gravidez com o responsável legal do sujeito.
- Recusa em praticar contracepção se sexualmente ativo porque os efeitos da exposição a altas concentrações de ocitocina no esperma ou em embriões recém-concebidos são desconhecidos. Homens e mulheres sexualmente ativos não devem participar deste estudo se eles e seus parceiros não estiverem usando um método anticoncepcional eficaz (por exemplo, as mulheres usam pílulas anticoncepcionais, um dispositivo intrauterino (DIU) ou um diafragma e os homens usam preservativos) .
- Incapacidade dos cuidadores de falar inglês.
- Ausência de um cuidador consistente para relatar os sintomas.
- Sujeitos que, na opinião do Investigador, podem não ser adequados para o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Intervenção: Medicamento: placebo
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Placebo spray nasal
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Comparador Ativo: Ocitocina
Intervenção: Medicamento: Spray Nasal Syntocinon®
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Os indivíduos usarão o spray nasal Syntocinon® (oxitocina) duas vezes ao dia durante 8 semanas se forem randomizados para esse braço na Fase Randomizada. Todos os indivíduos usarão o spray nasal Syntocinon® duas vezes ao dia durante 8 semanas na fase aberta. Indivíduos com idades entre 3 e 10 anos serão titulados até uma dose máxima de 24 unidades internacionais (UI). Indivíduos com idades entre 11 e 17 anos serão titulados até uma dose máxima de 32 UI.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes que poderiam tolerar oxitocina duas vezes ao dia
Prazo: Semana 0 a semana 8
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Este estudo ajudará a determinar a tolerabilidade do tratamento com ocitocina intranasal em crianças com autismo, medindo a capacidade de pelo menos 80% da amostra tolerar a administração intranasal de oxitocina duas vezes ao dia.
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Semana 0 a semana 8
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Número de participantes que poderiam tolerar oxitocina duas vezes ao dia
Prazo: Semana 0 a semana 16
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Este estudo ajudará a determinar a tolerabilidade do tratamento com ocitocina intranasal em crianças com autismo, medindo a capacidade de pelo menos 80% da amostra tolerar a administração intranasal de oxitocina duas vezes ao dia.
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Semana 0 a semana 16
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no nível médio de ocitocina plasmática durante o período 1 - Fase duplo-cego
Prazo: Semana 0 a semana 8
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Amostras de sangue serão coletadas para obter dados de prova de conceito sobre alterações nos níveis de ocitocina plasmática à tarde
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Semana 0 a semana 8
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Mudança no Peso Médio
Prazo: entre as semanas 0 e 8
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mudanças durante o período 1
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entre as semanas 0 e 8
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Mudança no T-score da Escala Social Total Média de Responsividade Social (SRS)
Prazo: 0-8 semanas, tratamento cego, período 1
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O SRS de 65 itens é uma medida padronizada dos principais sintomas do autismo.
Cada item é pontuado em uma escala Likert de 4 pontos.
A pontuação bruta de cada item individual é somada para criar uma pontuação bruta total.
A pontuação bruta total é então traduzida em pontuações T totais (que são o equivalente às pontuações padrão).
Os resultados totais das pontuações T são os seguintes: 59 e abaixo: dentro dos limites normais, 60-65: Faixa leve de comprometimento 66-75: Faixa moderada de comprometimento 76 ou superior: Faixa grave de comprometimento.
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0-8 semanas, tratamento cego, período 1
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Mudança na pontuação total média do cronograma de observação diagnóstica do autismo (ADOS)
Prazo: Linha de base para 16 semanas
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O ADOS é uma avaliação semiestruturada usada para avaliar e diagnosticar indivíduos com suspeita de autismo de várias idades, níveis de desenvolvimento e habilidades de linguagem (de nenhum discurso a verbalmente fluente).
O ADOS inclui quatro módulos, cada um exigindo apenas 35 a 40 minutos para ser administrado.
O avaliado recebe apenas um dos 4 módulos, dependendo de seu nível de linguagem expressiva e idade cronológica.
O avaliador observará comportamentos sociais e de comunicação durante várias atividades no módulo apropriado.
Um avaliador então usa uma escala de 0 a 3 para classificar cada tipo de comportamento.
Um número selecionado de itens individuais será somado para uma pontuação total representando comunicação e interação social recíproca.
Na pontuação, todos os 3 são reduzidos a 2. Uma pontuação mais alta indica comprometimento mais grave.
As faixas de pontuação são as seguintes: Módulo 1: 0-24, Módulo 2: 0-24, Módulo 3: 0-22, Módulo 4: 0-22.
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Linha de base para 16 semanas
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Mudança na Lista de Verificação Média de Comportamento Aberrante (ABC) - Pontuação da Subescala de Retirada Social em Ambos os Períodos
Prazo: Linha de base para 16 semanas
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As medidas de eficácia incluíram a pontuação da subescala Aberrant Behavior Checklist -Retirada social.
O ABC, que se concentra em comportamentos problemáticos em cinco subdomínios, incluindo irritabilidade, atenção, comportamentos repetitivos, fala incomum e letargia.
Foi utilizada uma versão modificada da subescala de letargia.
Normalmente, a subescala Letargia inclui 16 itens, no entanto, para nossos propósitos, 3 itens especificamente relacionados à letargia (ou seja: apatia) foram removidos para que o foco pudesse ser principalmente no comportamento social aberrante.
Foram avaliadas diferenças apenas no domínio Retraimento Social. É a soma dos itens, cada um classificado entre 0 = De jeito nenhum; 1 = Leve em grau; 2 = Moderadamente grave; e 3 = Grau grave.
O escore total do ABC-Retirada Social varia de 0 a 39. Valores mais altos representam maior gravidade da doença.
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Linha de base para 16 semanas
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Mudança no Inventário Comportamental Médio do Transtorno Invasivo do Desenvolvimento - Versão de Triagem (PDDBI-SV) Pontuação Total em Ambos os Períodos
Prazo: Linha de base para 16 semanas
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O PDDBI-SV examina comportamentos adaptativos e desadaptativos relacionados ao autismo.
Possui pontuações normativas para crianças entre 2-11 anos.
Para crianças de 12 anos ou mais, as normas (11 anos, 11 meses) serão usadas.
Cada item é pontuado em uma escala de 0-3.
Para os primeiros 9 itens, o total de itens individuais é somado.
Para os itens 10-18, as pontuações são invertidas e depois somadas (ou seja: 0=3, 1 =2, 2=2, 3 = 0).
Em seguida, o total de 0-9 e, em seguida, os itens pontuados invertidos 10-18 são somados para uma pontuação total final.
Pontuações mais altas indicam mais comprometimento.
O intervalo de pontuações totais é 0-54.
TEA/déficits sociais improváveis: 0-6, Mais informações necessárias/limítrofe: 7-10, transtorno do espectro do autismo (TEA)/déficits sociais provável (leve): 11-14, TEA/déficits sociais provável (moderado): 15-29 , TEA/déficits sociais prováveis (severos): 30-37, TEA/déficits sociais prováveis (extremos): 38 ou mais.
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Linha de base para 16 semanas
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Alteração na pressão arterial sistólica média durante o período 1
Prazo: Semana 0 a 8
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Mudança na pressão arterial sistólica média durante a fase duplo-cega
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Semana 0 a 8
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Mudança média nos níveis de prolactina ao longo do período 1
Prazo: Semana 0 a 8
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Os níveis séricos de prolactina foram coletados e analisados em participantes
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Semana 0 a 8
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Mudança média na temperatura durante o período 1
Prazo: Semana 0 a 8
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A temperatura foi coletada em cada participante por meio de termômetro oral ou temporal.
A mudança média em cada grupo foi avaliada.
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Semana 0 a 8
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Linmarie Sikich, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de fevereiro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de março de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
4 de março de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de julho de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de junho de 2017
Última verificação
1 de junho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 11-0493
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
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