En studie av oksytocin hos barn og unge med autistisk lidelse (Oxytocin)
15. juni 2017 oppdatert av: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
En pilotstudie av oksytocin hos barn og ungdom med autistisk lidelse
Etterforskerne foreslår å gjennomføre denne pilotstudien for å evaluere oksytocin som en tilleggsbehandling for å forbedre sosiale vansker hos personer med autisme.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Den foreslåtte pilotstudien er et viktig første skritt mot en streng evaluering av oksytocinbehandling av personer med autisme. De biologiske virkningene av oksytocin på sosial kognisjon og prososial atferd og de kliniske, genetiske og epigenetiske bevisene for involvering av oksytocinsystemet i patofysiologien til noen tilfeller av autisme tyder sterkt på at supplerende oksytocinterapi kan forbedre de sosiale funksjonshemmingene som er involvert i autisme betydelig. Mange føler at disse sosiale vanskene er det mest karakteristiske og sentrale trekk ved autisme. Totalt sett har denne studien som mål å bestemme tolerabiliteten, tilgjengeligheten og gjennomførbarheten til en oksytocinpilotstudie.
Denne studien vil gi samtykke til opptil 30 forsøkspersoner for å randomisere opptil 25 forsøkspersoner til en 2-måneders (8 uker) randomisert dobbeltblind, placebokontrollert initial behandlingsperiode, en påfølgende 2-måneders (8 uker) periode der alle deltakerne får oksytocin, og opptil tre besøk etter behandling som skjer i uke 28 (±2 uker), et midlertidig besøk når som helst mellom uke 16 og uke 76 kun for de pasientene som planlegger å starte med oksytocin på egenhånd utenom studiebehandlingen og som vil oppleve en forsinkelsestid mellom uke 16 (slutten av åpen behandling) og når utenfor oksytocinbehandlingen vil begynne, og en tid før uke 76. Etterforskerne håper at denne studien vil bidra til å informere fremtidige studiedesign for å avgjøre om en kortsiktig eller langsiktig behandlingsstudie er nødvendig for å observere signifikante effekter. Dette vil også bidra til å utvikle systematiske foreløpige sikkerhetstiltak.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mellom 3 og 17 år, inkludert.
- Få en klinisk diagnose av autistisk lidelse bekreftet i henhold til Diagnostic Statistical Manual of Mental Disorders-IV-kriterier ved å bruke Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R) og/eller Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS, Lord et al., 1989) .
Ekskluderingskriterier:
- Endringer i alliert helseterapi, atferdsmessige eller pedagogiske intervensjoner i løpet av de siste 2 månedene etter baseline-besøket, bortsett fra de som er knyttet til skoleferier.
- Endringer i psykotropiske og alternative medisindoser de siste 30 dagene av baseline-besøket.
- Personer med en medisinsk tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare. Dette inkluderer, men er ikke begrenset til, Rett syndrom, nedsatt nyrefunksjon, bevis eller historie med malignitet eller enhver betydelig hematologisk, endokrin, kardiovaskulær (inkludert enhver rytmeforstyrrelse og ukontrollert hypertensjon), luftveis-, lever- eller gastrointestinale sykdommer.
- Markert sensorisk svekkelse som døvhet eller blindhet som ville forstyrre gjennomføringen av studien.
- Graviditet/amming på grunn av de ukjente effektene av oksytocin på ufødte babyer og/eller ammende spedbarn. Alle kvinner i fertil alder vil bli administrert en urin- eller serumgraviditetstest ved screening og når som helst under studien etter legens skjønn. Avslag på å gjennomgå en graviditetstest vil føre til ekskludering fra studien. Etterforskerne vil dele resultatene av graviditetstesten med forsøkspersonens juridiske verge.
- Nekter å bruke prevensjon hvis seksuelt aktiv fordi effekten av eksponering for høye konsentrasjoner av oksytocin på sædceller eller nyunnfangede embryoer er ukjent. Seksuelt aktive menn og kvinner bør ikke delta i denne studien hvis de og deres partnere ikke begge bruker en effektiv prevensjonsmetode (kvinner bruker for eksempel p-piller, spiral eller pessar og menn bruker kondom) .
- Manglende evne til vaktmestere til å snakke engelsk.
- Fravær av en konsekvent vaktmester til å rapportere om symptomer.
- Forsøkspersoner som etter etterforskerens mening kanskje ikke er egnet for studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Intervensjon: Legemiddel: placebo
|
Placebo nesespray
|
|
Aktiv komparator: Oksytocin
Intervensjon: Legemiddel: Syntocinon® nesespray
|
Pasienter vil bruke Syntocinon® nesespray (oksytocin) to ganger daglig i 8 uker hvis de er randomisert til den armen i den randomiserte fasen. Alle forsøkspersoner vil bruke Syntocinon® nesespray to ganger daglig i 8 uker i Open Label-fasen. Forsøkspersoner i alderen 3-10 år vil bli titrert opp til en maksimal dose på 24 internasjonale enheter (IE). Forsøkspersoner i alderen 11-17 år vil bli titrert opp til en maksimal dose på 32 IE.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som kunne tolerere oksytocin to ganger daglig
Tidsramme: Uke 0 til uke 8
|
Denne studien vil bidra til å bestemme tolerabiliteten av intranasal oksytocinbehandling hos barn med autisme ved å måle evnen til minst 80 % av prøven til å tolerere intranasal administrering av oksytocin to ganger daglig.
|
Uke 0 til uke 8
|
|
Antall deltakere som kunne tolerere oksytocin to ganger daglig
Tidsramme: Uke 0 til uke 16
|
Denne studien vil bidra til å bestemme tolerabiliteten av intranasal oksytocinbehandling hos barn med autisme ved å måle evnen til minst 80 % av prøven til å tolerere intranasal administrering av oksytocin to ganger daglig.
|
Uke 0 til uke 16
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i gjennomsnittlig plasmaoksytocinnivå i løpet av periode 1 - dobbeltblindfase
Tidsramme: Uke 0 til uke 8
|
Blodprøver vil bli samlet inn for å få proof of concept data vedrørende endringer i ettermiddagsplasma oksytocinnivåer
|
Uke 0 til uke 8
|
|
Endring i gjennomsnittsvekt
Tidsramme: mellom uke 0 og 8
|
endringer i perioden 1
|
mellom uke 0 og 8
|
|
Endring i gjennomsnittlig total sosial sosial responsskala (SRS) T-score
Tidsramme: 0-8 uker, blindbehandling, periode 1
|
SRS med 65 elementer er et standardisert mål på kjernesymptomene ved autisme.
Hvert element scores på en 4-punkts Likert-skala.
Råpoengsummen for hvert enkelt element summeres for å lage en total råpoengsum.
Den totale råskåren blir deretter oversatt til en total T-score (som tilsvarer standardskårer).
Totale T-score-resultater er som følger: 59 og lavere: innenfor normale grenser, 60-65: Mildt område av verdifall 66-75: Moderat område av verdifall 76 eller høyere: Alvorlig område av verdifall.
|
0-8 uker, blindbehandling, periode 1
|
|
Endring i gjennomsnittlig autismediagnostisk observasjonsplan (ADOS) total poengsum
Tidsramme: Baseline til 16 uker
|
ADOS er en semi-strukturert vurdering som brukes til å vurdere og diagnostisere personer som mistenkes for å ha autisme av varierende alder, utviklingsnivå og språkferdigheter (fra ingen tale til muntlig flytende).
ADOS inkluderer fire moduler, som hver krever bare 35-40 minutter å administrere.
Individet som vurderes gis kun én av 4 moduler, avhengig av hans eller hennes ekspressive språknivå og kronologisk alder.
Bedømmeren vil observere sosial og kommunikasjonsadferd under ulike aktiviteter i den aktuelle modulen.
En vurderer bruker deretter en 0-3 skala for å vurdere hver type atferd.
Et utvalgt antall individuelle elementer vil bli summert for en total poengsum som representerer kommunikasjon og gjensidig sosial interaksjon.
Ved poengsum er alle 3-er kollapset til en 2. En høyere poengsum indikerer mer alvorlig svekkelse.
Poengområder er som følger: Modul 1: 0-24, Modul 2: 0-24, Modul 3: 0-22, Modul 4: 0-22.
|
Baseline til 16 uker
|
|
Endring i gjennomsnittlig sjekkliste for avvikende atferd (ABC) – Sosial tilbaketrekningsunderskala-poengsum over begge perioder
Tidsramme: Baseline til 16 uker
|
Effektmålene inkluderte sjekklisten for avvikende atferd - Sosial tilbaketrekning under skalaen.
ABC som fokuserer på problematferd i fem underdomener, inkludert irritabilitet, oppmerksomhet, repeterende atferd, uvanlig tale og sløvhet.
En modifisert versjon av sløvhetsunderskalaen ble brukt.
Vanligvis inkluderer sløvhetsunderskalaen 16 elementer, men for våre formål ble 3 elementer som var spesifikt relatert til sløvhet (dvs. sløvhet) fjernet slik at fokuset primært kunne være på avvikende sosial atferd.
Forskjeller i bare det sosiale uttaksdomenet ble vurdert. Dette er summen av elementer, hver rangert blant 0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Svak grad; 2 = Middels alvorlig; og 3 = Alvorlig i grad.
Den totale poengsummen for ABC-Sosial uttak varierer fra 0 til 39. Høyere verdier representerer større alvorlighetsgrad av sykdom.
|
Baseline til 16 uker
|
|
Endring i gjennomsnittlig gjennomgripende utviklingsforstyrrelse atferd – screeningversjon (PDDBI-SV) Total poengsum over begge perioder
Tidsramme: Baseline til 16 uker
|
PDDBI-SV undersøker både adaptiv og maladaptiv atferd relatert til autisme.
Den har normative skårer for barn mellom 2-11 år.
For barn 12 år og eldre vil normene (11 år, 11 måneder) brukes.
Hvert element scores på en skala fra 0-3.
For de 9 første postene summeres summen av enkeltposter.
For punktene 10-18 blir poengsummen reversert og deretter summert (dvs.: 0=3, 1 =2, 2=2, 3 = 0).
Deretter summeres summen av 0-9 og deretter de reverserte punktene 10-18 for en endelig totalscore.
Høyere skårer indikerer mer svekkelse.
Utvalget av totalpoeng er 0-54.
ASD/sosiale underskudd usannsynlig: 0-6, Mer informasjon nødvendig/borderline: 7-10, autismespekterforstyrrelse (ASD)/sosiale underskudd sannsynlig (mild):11-14, ASD/sosiale underskudd sannsynlig (moderat): 15-29 , ASD/sosiale mangler sannsynlig (alvorlig): 30-37, ASD/sosiale mangler sannsynlig (ekstrem): 38 eller høyere.
|
Baseline til 16 uker
|
|
Endring i gjennomsnittlig systolisk blodtrykk i løpet av periode 1
Tidsramme: Uke 0 til 8
|
Endring i gjennomsnittlig systolisk blodtrykk under dobbeltblindfase
|
Uke 0 til 8
|
|
Gjennomsnittlig endring i prolaktinnivåer over periode 1
Tidsramme: Uke 0 til 8
|
Serumprolaktinnivåer ble samlet og analysert hos deltakerne
|
Uke 0 til 8
|
|
Gjennomsnittlig temperaturendring i løpet av periode 1
Tidsramme: Uke 0 til 8
|
Temperaturen ble samlet på hver deltaker via oralt eller temporalt termometer.
Gjennomsnittlig endring i hver gruppe ble vurdert.
|
Uke 0 til 8
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Linmarie Sikich, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. april 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. februar 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. mars 2011
Først lagt ut (Anslag)
4. mars 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juli 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. juni 2017
Sist bekreftet
1. juni 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 11-0493
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .