Mezinárodní registr Cure Cystinosis (CCIR)

Význam a účel:

K dosažení významného pokroku v lékařském výzkumu je zapotřebí mnoho různých zdrojů a nástrojů. Pokrok u vzácných onemocnění, jako je cystinóza, může být často brzděn nedostatkem dostupných informací o této nemoci a omezeným přístupem k dobrovolníkům způsobilým pro klinické studie. Proto pacienti, kteří jsou ochotni poskytnout informace o tom, jak je nemoc ovlivnila, a také se dát k dispozici pro účast ve studiích, patří mezi nejcennější zdroje, které mají vyšetřovatelé k boji s nemocí. Výzkumná komunita však zoufale potřebuje správný nástroj, který umožní přístup k těmto zdrojům.

Nástroj široce používaný k pohodlnému sběru dat o nemoci a informací o potenciálních účastnících klinických studií je registr pacientů. Registr pacientů je jakýkoli systém, který umožňuje organizovaný sběr dat o výsledcích onemocnění u postižené populace pro vědecké, klinické nebo politické účely. Cystinosis Research Foundation (CRF) se spojila s lékařskými odborníky a organizacemi na cystinózu po celém světě, aby vytvořila vůbec první mezinárodní online registr pacientů pro cystinózu, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). Výslovným účelem CCIR je zpřístupnit anonymní informace výzkumné komunitě a podpořit tak urychlený výzkum pokročilé léčby a nakonec i vyléčení cystinózy.

Cíle:

Cíle CCIR jsou:

• Zhodnotit epidemiologii a klinické charakteristiky cystinózy po celém světě.
• Vyhodnoťte a porovnejte diagnózu, léčbu a míru transplantace ledvin mezi komunitami cystinóz z různých geografických oblastí.
• Posílit pochopení toho, jak cystinóza ovlivňuje kvalitu života.

Registrace CCIR:

Zájemci o pacienty s cystinózou se mohou zaregistrovat u CCIR online na http://www.cystinosisregistry.org. Registrace je snadná a bezpečná. Jednoduše přejděte na webovou stránku, vytvořte si účet CCIR a vyplňte průzkum. Webová stránka CCIR je v současné době dostupná v angličtině a španělštině a brzy bude dostupná ve francouzštině, portugalštině a možná i v dalších jazycích.

Mezi výhody pro účastníky CCIR patří okamžitý přístup k nashromážděným výsledkům průzkumů registru (vykazovaných jako anonymní skupinová data) a možnost pokládat otázky odborníkům na cystinózu a dozvědět se o možnostech klinických studií. Žádné osobní údaje nejsou sdíleny mimo CCIR. Individuální identitu znají pouze příslušní pracovníci CCIR.