Cure Cystinosis International Registry (CCIR)

Betydning og formål:

Mange forskellige ressourcer og værktøjer er nødvendige for at gøre betydelige fremskridt inden for medicinsk forskning. Fremskridt i sjældne sygdomme som cystinose kan ofte hæmmes af manglen på information tilgængelig om sygdommen og begrænset adgang til frivillige, der er kvalificerede til kliniske forsøg. Derfor er patienter, der er villige til at give information om, hvordan sygdommen har påvirket dem, og også stille sig til rådighed for at deltage i forsøg, blandt de mest værdifulde ressourcer, efterforskerne har til at bekæmpe en sygdom. Forskersamfundet har imidlertid desperat brug for det rigtige værktøj, der giver adgang til disse ressourcer.

Et værktøj, der er meget brugt til bekvemt at indsamle både data om en sygdom og oplysninger om potentielle deltagere i kliniske forsøg, er et patientregister. Et patientregister er ethvert system, der giver mulighed for organiseret indsamling af data om sygdomsudfald i berørte populationer til et videnskabeligt, klinisk eller politisk formål. Cystinosis Research Foundation (CRF) har tilsluttet sig medicinske eksperter og organisationer i cystinose verden over for at skabe det første internationale online patientregister for cystinose nogensinde, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). Det udtrykkelige formål med CCIR er at gøre anonym information tilgængelig for forskningsmiljøet og dermed fremme accelereret forskning i avancerede behandlinger og i sidste ende en kur mod cystinose.

Mål:

Målene for CCIR er:

• Evaluer epidemiologi og kliniske karakteristika ved cystinose rundt om i verden.
• Evaluer og sammenlign diagnose-, behandlings- og nyretransplantationsraten blandt cystinosesamfund fra forskellige geografiske områder.
• Forbedre forståelsen af, hvordan cystinose påvirker livskvaliteten.

CCIR registrering:

Interesserede cystinosepatienter kan registrere sig hos CCIR online på http://www.cystinosisregistry.org. Registrering er nemt og sikkert. Du skal blot gå til hjemmesiden og oprette en CCIR-konto og udfylde en undersøgelse. CCIRs hjemmeside er i øjeblikket tilgængelig på engelsk og spansk og vil snart være tilgængelig på fransk, portugisisk og muligvis andre sprog.

Fordelene for CCIR-deltagere inkluderer øjeblikkelig adgang til registrets akkumulerede undersøgelsesresultater (rapporteret som anonyme gruppedata) og muligheder for at indsende spørgsmål til cystinose-eksperter og lære om muligheder for kliniske forsøg. Ingen personlige oplysninger deles uden for CCIR. Individuelle identiteter er kun kendt af passende CCIR-medarbejdere.