Cure Cystinosis International Registry (CCIR)

Betydning og formål:

Mange forskjellige ressurser og verktøy er nødvendige for å gjøre betydelige fremskritt innen medisinsk forskning. Fremgang i sjeldne sykdommer som cystinose kan ofte hindres av mangel på tilgjengelig informasjon om sykdommen og begrenset tilgang til frivillige som er kvalifisert for kliniske studier. Derfor er pasienter som er villige til å gi informasjon om hvordan sykdommen har påvirket dem og også gjøre seg tilgjengelige for å delta i forsøk blant de mest verdifulle ressursene etterforskerne har for å bekjempe en sykdom. Imidlertid trenger forskningsmiljøet desperat det riktige verktøyet som gir tilgang til disse ressursene.

Et verktøy som er mye brukt for enkelt å samle inn både data om en sykdom og informasjon om potensielle deltakere i kliniske forsøk er et pasientregister. Et pasientregister er ethvert system som tillater organisert innsamling av data om sykdomsutfall i berørte populasjoner for et vitenskapelig, klinisk eller politisk formål. Cystinosis Research Foundation (CRF) har slått seg sammen med medisinske eksperter og organisasjoner for cystinose over hele verden for å opprette det første internasjonale, nettbaserte pasientregisteret for cystinose, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). Det uttrykkelige formålet med CCIR er å gjøre anonym informasjon tilgjengelig for forskningsmiljøet og dermed fremme akselerert forskning innen avanserte behandlinger og til syvende og sist en kur mot cystinose.

Mål:

Målene til CCIR er:

• Evaluer epidemiologi og kliniske egenskaper ved cystinose rundt om i verden.
• Evaluer og sammenlign diagnose-, behandlings- og nyretransplantasjonsrater blant cystinosesamfunn fra forskjellige geografiske områder.
• Forbedre forståelsen av hvordan cystinose påvirker livskvaliteten.

CCIR-registrering:

Interesserte cystinosepasienter kan registrere seg hos CCIR online på http://www.cystinosisregistry.org. Registrering er enkelt og sikkert. Bare gå til nettstedet og opprett en CCIR-konto og fullfør en spørreundersøkelse. CCIR-nettstedet er for øyeblikket tilgjengelig på engelsk og spansk, og vil snart være tilgjengelig på fransk, portugisisk og muligens andre språk.

Fordeler for CCIR-deltakere inkluderer umiddelbar tilgang til registerets akkumulerte undersøkelsesresultater (rapportert som anonyme gruppedata), og muligheter til å sende inn spørsmål til cystinoseeksperter og lære om muligheter for kliniske utprøvinger. Ingen personlig informasjon deles utenfor CCIR. Individuelle identiteter er kun kjent for passende CCIR-ansatte.