Registre international de guérison de la cystinose (CCIR)

Signification et objectif :

De nombreuses ressources et outils différents sont nécessaires pour faire des progrès significatifs dans la recherche médicale. Les progrès dans les maladies rares telles que la cystinose peuvent souvent être entravés par le manque d'informations disponibles sur la maladie et l'accès limité aux volontaires éligibles pour les essais cliniques. Par conséquent, les patients qui sont disposés à fournir des informations sur la façon dont la maladie les a affectés et qui se rendent également disponibles pour participer à des essais sont parmi les ressources les plus précieuses dont disposent les chercheurs pour lutter contre une maladie. Cependant, la communauté de la recherche a désespérément besoin du bon outil qui permettra d'accéder à ces ressources.

Un registre de patients est un outil largement utilisé pour collecter facilement à la fois des données sur une maladie et des informations sur les participants potentiels à un essai clinique. Un registre de patients est tout système qui permet la collecte organisée de données sur les résultats de la maladie dans les populations touchées à des fins scientifiques, cliniques ou politiques. La Cystinosis Research Foundation (CRF) s'est associée à des experts médicaux et des organisations de la cystinose dans le monde entier pour créer le tout premier registre international de patients en ligne pour la cystinose, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). Le but exprès du CCIR est de mettre des informations anonymes à la disposition de la communauté des chercheurs et de promouvoir ainsi une recherche accélérée sur des traitements avancés et, en fin de compte, un remède contre la cystinose.

Objectifs:

Les objectifs du CCIR sont :

• Évaluer l'épidémiologie et les caractéristiques cliniques de la cystinose dans le monde.
• Évaluer et comparer les taux de diagnostic, de traitement et de transplantation rénale parmi les communautés de cystinose de différentes zones géographiques.
• Améliorer la compréhension de la façon dont la cystinose affecte la qualité de vie.

Inscription CCIR :

Les patients intéressés par la cystinose peuvent s'inscrire auprès du CCIR en ligne à l'adresse http://www.cystinosisregistry.org. L'inscription est simple et sécurisée. Rendez-vous simplement sur le site Web, créez un compte CCIR et répondez à un sondage. Le site Web du CCIR est actuellement disponible en anglais et en espagnol, et sera bientôt disponible en français, en portugais et éventuellement dans d'autres langues.

Les avantages pour les participants au CCIR comprennent un accès instantané aux résultats d'enquête cumulés du registre (rapportés sous forme de données de groupe anonymes) et la possibilité de soumettre des questions à des experts en cystinose et de se renseigner sur les possibilités d'essais cliniques. Aucune information personnelle n'est partagée en dehors du CCIR. Les identités individuelles ne sont connues que du personnel approprié du CCIR.