Cure Cystinosis International Registry (CCIR)

Merkitys ja tarkoitus:

Lääketieteellisen tutkimuksen merkittävää edistymistä varten tarvitaan monia erilaisia ​​resursseja ja työkaluja. Harvinaisten sairauksien, kuten kystinoosin, edistymistä voi usein haitata taudista saatavilla olevan tiedon puute ja kliinisiin kokeisiin kelpaavien vapaaehtoisten rajallinen saatavuus. Siksi potilaat, jotka ovat valmiita antamaan tietoa siitä, miten tauti on vaikuttanut heihin, ovat myös yksi arvokkaimmista resursseista, joita tutkijoilla on taudin torjunnassa. Tutkimusyhteisö tarvitsee kuitenkin kipeästi oikean työkalun, joka mahdollistaa pääsyn näihin resursseihin.

Työkalu, jota käytetään laajalti sekä sairauden tietojen että mahdollisten kliinisen tutkimuksen osallistujien kätevään keräämiseen, on potilasrekisteri. Potilasrekisteri on mikä tahansa järjestelmä, joka mahdollistaa tieteellistä, kliinistä tai poliittista tarkoitusta varten kerätyn tiedot sairauksien tuloksista sairastuneissa populaatioissa. Cystinosis Research Foundation (CRF) on tehnyt yhteistyötä kystinoosin lääketieteen asiantuntijoiden ja organisaatioiden kanssa maailmanlaajuisesti luodakseen kaikkien aikojen ensimmäisen kansainvälisen kystinoosipotilasrekisterin, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). CCIR:n nimenomainen tarkoitus on tuoda tutkijayhteisön saataville anonyymiä tietoa ja edistää siten edistyneiden hoitojen tutkimusta ja viime kädessä parannuskeinoa kystinoosiin.

Tavoitteet:

CCIR:n tavoitteet ovat:

• Arvioi kystinoosin epidemiologiaa ja kliinisiä ominaisuuksia ympäri maailmaa.
• Arvioi ja vertaa diagnoosia, hoitoa ja munuaisensiirtojen määrää eri maantieteellisiltä alueilta tulevien kystinoosiyhteisöjen kesken.
• Paranna ymmärrystä siitä, kuinka kystinoosi vaikuttaa elämänlaatuun.

CCIR-rekisteröinti:

Kiinnostuneet kystinoosipotilaat voivat rekisteröityä CCIR:ään verkossa osoitteessa http://www.cystinosisregistry.org. Rekisteröityminen on helppoa ja turvallista. Mene vain verkkosivustolle ja luo CCIR-tili ja täytä kysely. CCIR-verkkosivusto on tällä hetkellä saatavilla englanniksi ja espanjaksi, ja se on pian saatavilla ranskaksi, portugaliksi ja mahdollisesti muilla kielillä.

CCIR:n osallistujien etuja ovat välitön pääsy rekisterin kertyneisiin tutkimustuloksiin (ilmoitettu nimettömänä ryhmätietona) ja mahdollisuus esittää kysymyksiä kystinoosiasiantuntijoille ja saada tietoa kliinisten tutkimusten mahdollisuuksista. Henkilötietoja ei jaeta CCIR:n ulkopuolelle. Yksilölliset henkilöllisyydet ovat vain CCIR:n asianmukaisen henkilöstön tiedossa.