Cure Cystinose Internationaal register (CCIR)
Cure Cystinosis International Registry (CCIR) is een online, patiënt-zelfidentificerend register, speciaal ontwikkeld door medische en wetenschappelijke experts voor de cystinose-gemeenschap.
Het enige doel van CCIR is om wereldwijd mensen met cystinose te identificeren in een poging om nieuwe behandelingen en genezing van cystinose te versnellen.
CCIR biedt een veilig platform voor:
- het delen van anonieme medische informatie over cystinose met onderzoekers, clinici en patiënten
- het verspreiden van informatie over onderzoeksmogelijkheden
- het verbinden van onderzoekers/onderzoekers en potentiële deelnemers *
Geïnteresseerde cystinosepatiënten kunnen zich online bij CCIR registreren op http://www.cystinosisregistry.org.
* Er wordt geen persoonlijke informatie gedeeld buiten CCIR. Individuele identiteiten zijn alleen bekend bij het bevoegde CCIR-personeel. Als een deelnemer wordt gematcht aan een klinische studie, ontvangt de deelnemer een bericht van CCIR, waarna hij kan beslissen of hij contact wil opnemen met de studiesponsor.
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Betekenis en doel:
Er zijn veel verschillende middelen en hulpmiddelen nodig om aanzienlijke vooruitgang te boeken in medisch onderzoek. Vooruitgang bij zeldzame ziekten zoals cystinose kan vaak worden belemmerd door het gebrek aan beschikbare informatie over de ziekte en de beperkte toegang tot vrijwilligers die in aanmerking komen voor klinische proeven. Daarom behoren patiënten die bereid zijn om informatie te geven over hoe de ziekte hen heeft beïnvloed en zich ook beschikbaar stellen om deel te nemen aan onderzoeken, tot de meest waardevolle middelen die de onderzoekers hebben om een ziekte te bestrijden. De onderzoeksgemeenschap heeft echter dringend behoefte aan de juiste tool die toegang tot deze bronnen mogelijk maakt.
Een veelgebruikt hulpmiddel om gemakkelijk zowel gegevens over een ziekte als informatie over potentiële deelnemers aan klinische onderzoeken te verzamelen, is een patiëntenregister. Een patiëntenregistratie is elk systeem dat de georganiseerde verzameling van gegevens over ziekteresultaten in getroffen populaties mogelijk maakt voor wetenschappelijke, klinische of beleidsdoeleinden. De Cystinosis Research Foundation (CRF) heeft zich aangesloten bij medische experts en organisaties op het gebied van cystinose over de hele wereld om het allereerste internationale, online patiëntenregister voor cystinose te creëren, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). Het uitdrukkelijke doel van CCIR is om anonieme informatie beschikbaar te maken voor de onderzoeksgemeenschap en zo versneld onderzoek naar geavanceerde behandelingen en uiteindelijk een remedie voor cystinose te bevorderen.
Doelstellingen:
De doelstellingen van CCIR zijn:
- Evalueer epidemiologie en klinische kenmerken van cystinose over de hele wereld.
- Evalueer en vergelijk de diagnose, behandeling en niertransplantatiepercentages tussen cystinosegemeenschappen uit verschillende geografische gebieden.
- Verbeter het begrip van hoe cystinose de kwaliteit van leven beïnvloedt.
CCIR-registratie:
Geïnteresseerde cystinosepatiënten kunnen zich online bij CCIR registreren op http://www.cystinosisregistry.org. Registratie is eenvoudig en veilig. Ga gewoon naar de website en maak een CCIR-account aan en vul een enquête in. De CCIR-website is momenteel beschikbaar in het Engels en Spaans en zal binnenkort ook beschikbaar zijn in het Frans, Portugees en mogelijk andere talen.
Voordelen voor CCIR-deelnemers zijn onder meer directe toegang tot de verzamelde enquêteresultaten van het register (gerapporteerd als anonieme groepsgegevens), en mogelijkheden om vragen in te dienen bij cystinose-experts en om meer te weten te komen over mogelijkheden voor klinische onderzoeken. Er wordt geen persoonlijke informatie gedeeld buiten CCIR. Individuele identiteiten zijn alleen bekend bij het bevoegde CCIR-personeel.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Betty L Cabrera, M.P.H
- Telefoonnummer: 858-822-3747
- E-mail: curator@cystinosisregistry.org
Studie Locaties
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92103-8450
- Werving
- University of California, San Diego
-
Contact:
- Betty L Cabrera, M.P.H.
- Telefoonnummer: 619-471-9554
- E-mail: curator@cystinosisregistry.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Jerry A Schneider, M.D.
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van cystinose
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Cystinsose patiënten
Degenen met een diagnose van cystinose.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Leeftijd bij aanvang van de behandeling en het effect op ziekteresultaten
Tijdsspanne: Levenslang
|
Levenslang
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jerry A Schneider, M.D., University of California, San Diego
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Cherqui S. Cysteamine therapy: a treatment for cystinosis, not a cure. Kidney Int. 2012 Jan;81(2):127-9. doi: 10.1038/ki.2011.301.
- Gangoiti JA, Fidler M, Cabrera BL, Schneider JA, Barshop BA, Dohil R. Pharmacokinetics of enteric-coated cysteamine bitartrate in healthy adults: a pilot study. Br J Clin Pharmacol. 2010 Sep;70(3):376-82. doi: 10.1111/j.1365-2125.2010.03721.x.
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bloedarmoede
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- DNA-reparatie-deficiëntiestoornissen
- Bloedarmoede, hypoplastisch, aangeboren
- Bloedarmoede, Aplastisch
- Aangeboren beenmergfalensyndromen
- Beenmergfalenstoornissen
- Renaal tubulair transport, aangeboren fouten
- Fanconi-syndroom
- Fanconi-anemie
- Cystinose
Andere studie-ID-nummers
- CCIR100913
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .