Cure Cystinosis International Registry (CCIR)

Significado e propósito:

Muitos recursos e ferramentas diferentes são necessários para fazer avanços significativos na pesquisa médica. O progresso em doenças raras, como a cistinose, muitas vezes pode ser impedido pela falta de informações disponíveis sobre a doença e pelo acesso limitado a voluntários elegíveis para ensaios clínicos. Portanto, os pacientes que estão dispostos a fornecer informações sobre como a doença os afetou e também se disponibilizam a participar de ensaios estão entre os recursos mais valiosos que os investigadores têm para combater uma doença. No entanto, a comunidade de pesquisa precisa desesperadamente da ferramenta certa que permita o acesso a esses recursos.

Uma ferramenta amplamente utilizada para coletar convenientemente dados sobre uma doença e informações sobre possíveis participantes de ensaios clínicos é o registro de pacientes. Um registro de paciente é qualquer sistema que permite a coleta organizada de dados sobre os resultados de doenças em populações afetadas para fins científicos, clínicos ou políticos. A Cystinosis Research Foundation (CRF) alinhou-se com especialistas e organizações médicas em cistinose em todo o mundo para criar o primeiro registro internacional on-line de pacientes para cistinose, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). O objetivo expresso do CCIR é disponibilizar informações anônimas para a comunidade de pesquisa e, assim, promover pesquisas aceleradas em tratamentos avançados e, finalmente, uma cura para a cistinose.

Objetivos.

Os objetivos do CCIR são:

• Avaliar a epidemiologia e as características clínicas da cistinose em todo o mundo.
• Avaliar e comparar as taxas de diagnóstico, tratamento e transplante renal entre comunidades de cistinose de diferentes áreas geográficas.
• Melhorar a compreensão de como a cistinose afeta a qualidade de vida.

Inscrições CCIR:

Os pacientes com cistinose interessados ​​podem se registrar no CCIR online em http://www.cystinosisregistry.org. O registro é fácil e seguro. Basta acessar o site, criar uma conta CCIR e preencher uma pesquisa. O site do CCIR está atualmente disponível em inglês e espanhol, e em breve estará disponível em francês, português e possivelmente em outros idiomas.

Os benefícios para os participantes do CCIR incluem acesso instantâneo aos resultados acumulados da pesquisa do registro (relatados como dados de grupo anônimos) e oportunidades de enviar perguntas a especialistas em cistinose e aprender sobre oportunidades de ensaios clínicos. Nenhuma informação pessoal é compartilhada fora do CCIR. As identidades individuais são conhecidas apenas pelo pessoal apropriado do CCIR.