Registro internacional de cura de cistinosis (CCIR)
Cure Cystinosis International Registry (CCIR) es un registro en línea de autoidentificación de pacientes desarrollado por expertos médicos y científicos específicamente para la comunidad de cistinosis.
El único propósito de CCIR es identificar a las personas con cistinosis en todo el mundo en un esfuerzo por acelerar nuevos tratamientos y una cura para la cistinosis.
CCIR proporciona una plataforma segura para:
- compartir información médica anónima sobre la cistinosis con investigadores, médicos y pacientes
- difundir información sobre oportunidades de investigación
- conectando investigadores/investigadores y posibles participantes *
Los pacientes de cistinosis interesados pueden registrarse en CCIR en línea en http://www.cystinosisregistry.org.
* No se comparte información personal fuera de CCIR. Las identidades individuales son conocidas únicamente por el personal apropiado del CCIR. Si un participante se empareja con un ensayo clínico, el participante recibe un aviso de CCIR, después de lo cual puede decidir si desea comunicarse con el patrocinador del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Importancia y Propósito:
Se necesitan muchos recursos y herramientas diferentes para lograr avances significativos en la investigación médica. El progreso en enfermedades raras como la cistinosis a menudo puede verse obstaculizado por la falta de información disponible sobre la enfermedad y el acceso limitado a voluntarios elegibles para ensayos clínicos. Por lo tanto, los pacientes que están dispuestos a proporcionar información sobre cómo los ha afectado la enfermedad y también están disponibles para participar en los ensayos se encuentran entre los recursos más valiosos que tienen los investigadores para combatir una enfermedad. Sin embargo, la comunidad investigadora necesita desesperadamente la herramienta adecuada que le permita acceder a estos recursos.
Una herramienta ampliamente utilizada para recopilar convenientemente datos sobre una enfermedad e información sobre posibles participantes en ensayos clínicos es un registro de pacientes. Un registro de pacientes es cualquier sistema que permite la recopilación organizada de datos sobre los resultados de la enfermedad en las poblaciones afectadas con fines científicos, clínicos o normativos. La Cystinosis Research Foundation (CRF) se ha aliado con expertos médicos en cistinosis y organizaciones de todo el mundo para crear el primer registro internacional en línea de pacientes con cistinosis, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). El propósito expreso de CCIR es poner información anónima a disposición de la comunidad investigadora y así promover la investigación acelerada de tratamientos avanzados y, en última instancia, una cura para la cistinosis.
Objetivos:
Los objetivos del CCIR son:
- Evaluar la epidemiología y las características clínicas de la cistinosis en todo el mundo.
- Evaluar y comparar las tasas de diagnóstico, tratamiento y trasplante renal entre las comunidades de cistinosis de diferentes áreas geográficas.
- Mejorar la comprensión de cómo la cistinosis afecta la calidad de vida.
Registro CCIR:
Los pacientes de cistinosis interesados pueden registrarse en CCIR en línea en http://www.cystinosisregistry.org. El registro es fácil y seguro. Simplemente vaya al sitio web y cree una cuenta CCIR y complete una encuesta. El sitio web del CCIR está actualmente disponible en inglés y español, y pronto estará disponible en francés, portugués y posiblemente en otros idiomas.
Los beneficios para los participantes de CCIR incluyen acceso instantáneo a los resultados de encuestas acumuladas del registro (informados como datos grupales anónimos) y oportunidades para enviar preguntas a expertos en cistinosis y conocer oportunidades de ensayos clínicos. No se comparte información personal fuera de CCIR. Las identidades individuales son conocidas únicamente por el personal apropiado del CCIR.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92103-8450
- Reclutamiento
- University of California, San Diego
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Contacto:
- Betty L Cabrera, M.P.H.
- Número de teléfono: 619-471-9554
- Correo electrónico: curator@cystinosisregistry.org
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Investigador principal:
- Jerry A Schneider, M.D.
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de cistinosis
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con cistinosis
Aquellos con un diagnóstico de cistinosis.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Edad al inicio del tratamiento y el efecto sobre los resultados de la enfermedad
Periodo de tiempo: Toda la vida
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Toda la vida
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jerry A Schneider, M.D., University of California, San Diego
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Cherqui S. Cysteamine therapy: a treatment for cystinosis, not a cure. Kidney Int. 2012 Jan;81(2):127-9. doi: 10.1038/ki.2011.301.
- Gangoiti JA, Fidler M, Cabrera BL, Schneider JA, Barshop BA, Dohil R. Pharmacokinetics of enteric-coated cysteamine bitartrate in healthy adults: a pilot study. Br J Clin Pharmacol. 2010 Sep;70(3):376-82. doi: 10.1111/j.1365-2125.2010.03721.x.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos por deficiencia en la reparación del ADN
- Anemia Hipoplásica Congénita
- Anemia Aplásica
- Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Transporte tubular renal, errores congénitos
- Síndrome de Fanconi
- Anemia de Fanconi
- Cistinosis
Otros números de identificación del estudio
- CCIR100913
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