Cure Cystinosis International Registry (CCIR)

Betydelse och syfte:

Många olika resurser och verktyg är nödvändiga för att göra betydande framsteg inom medicinsk forskning. Framsteg i sällsynta sjukdomar som cystinos kan ofta hämmas av bristen på information tillgänglig om sjukdomen och begränsad tillgång till frivilliga som är kvalificerade för kliniska prövningar. Därför är patienter som är villiga att ge information om hur sjukdomen har påverkat dem och även göra sig tillgängliga för att delta i prövningar bland de mest värdefulla resurserna utredarna har för att bekämpa en sjukdom. Men forskarvärlden behöver desperat rätt verktyg som ger tillgång till dessa resurser.

Ett verktyg som används ofta för att bekvämt samla in både data om en sjukdom och information om potentiella deltagare i kliniska prövningar är ett patientregister. Ett patientregister är vilket system som helst som möjliggör organiserad insamling av data om sjukdomsutfall i drabbade populationer för ett vetenskapligt, kliniskt eller politiskt syfte. Cystinosis Research Foundation (CRF) har anslutit sig till medicinska experter och organisationer för cystinos över hela världen för att skapa det första internationella, online-patientregistret för cystinos någonsin, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). Det uttryckliga syftet med CCIR är att göra anonym information tillgänglig för forskarvärlden och på så sätt främja accelererad forskning inom avancerade behandlingar och i slutändan ett botemedel mot cystinos.

Mål:

Målen för CCIR är:

• Utvärdera epidemiologi och kliniska egenskaper hos cystinos runt om i världen.
• Utvärdera och jämför antalet diagnoser, behandlingar och njurtransplantationer bland cystinossamhällen från olika geografiska områden.
• Öka förståelsen för hur cystinos påverkar livskvaliteten.

CCIR-registrering:

Intresserade cystinospatienter kan registrera sig hos CCIR online på http://www.cystinosisregistry.org. Registreringen är enkel och säker. Gå bara till webbplatsen och skapa ett CCIR-konto och fyll i en enkät. CCIR-webbplatsen är för närvarande tillgänglig på engelska och spanska och kommer snart att finnas tillgänglig på franska, portugisiska och möjligen andra språk.

Fördelarna för CCIR-deltagare inkluderar omedelbar tillgång till registrets ackumulerade enkätresultat (rapporterade som anonyma gruppdata), och möjligheter att skicka frågor till cystinosexperter och lära sig om möjligheter till kliniska prövningar. Ingen personlig information delas utanför CCIR. Individuella identiteter är endast kända för lämplig CCIR-personal.