Międzynarodowy rejestr leczenia cystynozy (CCIR)

Znaczenie i cel:

Do poczynienia znaczących postępów w badaniach medycznych potrzebnych jest wiele różnych zasobów i narzędzi. Postęp w rzadkich chorobach, takich jak cystynoza, może być często hamowany przez brak dostępnych informacji na temat choroby i ograniczony dostęp do ochotników kwalifikujących się do badań klinicznych. Dlatego też pacjenci, którzy chcą przekazać informacje o tym, jak choroba na nich wpłynęła, a także zgłosić się do udziału w badaniach, są jednymi z najcenniejszych zasobów, jakimi dysponują badacze do walki z chorobą. Jednak społeczność naukowa rozpaczliwie potrzebuje odpowiedniego narzędzia, które umożliwi dostęp do tych zasobów.

Narzędziem powszechnie wykorzystywanym do wygodnego gromadzenia zarówno danych o chorobie, jak i informacji o potencjalnych uczestnikach badań klinicznych jest rejestr pacjentów. Rejestr pacjentów to dowolny system, który pozwala na zorganizowane gromadzenie danych o wynikach choroby w dotkniętych populacjach do celów naukowych, klinicznych lub politycznych. Cystinosis Research Foundation (CRF) sprzymierzyła się z ekspertami i organizacjami medycznymi zajmującymi się cystynozą na całym świecie, aby stworzyć pierwszy w historii międzynarodowy internetowy rejestr pacjentów cierpiących na cystynozę, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). Wyraźnym celem CCIR jest udostępnianie anonimowych informacji społeczności naukowej, a tym samym promowanie przyspieszonych badań nad zaawansowanymi metodami leczenia i ostatecznie lekarstwem na cystynozę.

Cele:

Celami CCIR są:

• Oceń epidemiologię i charakterystykę kliniczną cystynozy na całym świecie.
• Oceń i porównaj wskaźniki diagnozy, leczenia i przeszczepu nerki w społecznościach chorych na cystynozę z różnych obszarów geograficznych.
• Lepsze zrozumienie, w jaki sposób cystynoza wpływa na jakość życia.

Rejestracja CCIR:

Zainteresowani pacjenci z cystynozą mogą zarejestrować się w CCIR online pod adresem http://www.cystinosisregistry.org. Rejestracja jest łatwa i bezpieczna. Wystarczy wejść na stronę internetową i utworzyć konto CCIR oraz wypełnić ankietę. Witryna CCIR jest obecnie dostępna w języku angielskim i hiszpańskim, a wkrótce będzie dostępna w języku francuskim, portugalskim i prawdopodobnie w innych językach.

Korzyści dla uczestników CCIR obejmują natychmiastowy dostęp do zgromadzonych w rejestrze wyników ankiet (raportowanych jako anonimowe dane grupowe) oraz możliwość zadawania pytań ekspertom zajmującym się cystynozą i poznawania możliwości badań klinicznych. Żadne dane osobowe nie są udostępniane poza CCIR. Indywidualne tożsamości są znane tylko odpowiedniemu personelowi CCIR.