Registro internazionale per la cura della cistinosi (CCIR)

Significato e scopo:

Molte risorse e strumenti diversi sono necessari per fare progressi significativi nella ricerca medica. I progressi nelle malattie rare come la cistinosi possono spesso essere ostacolati dalla mancanza di informazioni disponibili sulla malattia e dall'accesso limitato ai volontari idonei per le sperimentazioni cliniche. Pertanto, i pazienti che sono disposti a fornire informazioni su come la malattia li ha colpiti e anche a rendersi disponibili a partecipare alle sperimentazioni sono tra le risorse più preziose che i ricercatori hanno per combattere una malattia. Tuttavia, la comunità di ricerca ha un disperato bisogno dello strumento giusto che permetta l'accesso a queste risorse.

Uno strumento ampiamente utilizzato per raccogliere comodamente sia i dati su una malattia sia le informazioni sui potenziali partecipanti alla sperimentazione clinica è un registro dei pazienti. Un registro dei pazienti è qualsiasi sistema che consente la raccolta organizzata di dati sugli esiti della malattia nelle popolazioni colpite per scopi scientifici, clinici o politici. La Cystinosis Research Foundation (CRF) si è allineata con esperti e organizzazioni mediche di cistinosi in tutto il mondo per creare il primo registro internazionale di pazienti online per la cistinosi, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). Lo scopo esplicito del CCIR è quello di rendere disponibili informazioni anonime alla comunità di ricerca e quindi promuovere una ricerca accelerata nei trattamenti avanzati e, in ultima analisi, una cura per la cistinosi.

Obiettivi:

Gli obiettivi del CCIR sono:

• Valutare l'epidemiologia e le caratteristiche cliniche della cistinosi in tutto il mondo.
• Valutare e confrontare i tassi di diagnosi, trattamento e trapianto di rene tra le comunità di cistinosi di diverse aree geografiche.
• Migliorare la comprensione di come la cistinosi influisce sulla qualità della vita.

Registrazione CCIR:

I pazienti interessati alla cistinosi possono registrarsi online al CCIR all'indirizzo http://www.cystinosisregistry.org. La registrazione è facile e sicura. Basta andare sul sito Web e creare un account CCIR e completare un sondaggio. Il sito web del CCIR è attualmente disponibile in inglese e spagnolo e presto sarà disponibile in francese, portoghese e possibilmente in altre lingue.

I vantaggi per i partecipanti al CCIR includono l'accesso istantaneo ai risultati del sondaggio accumulati dal registro (riportati come dati di gruppo anonimi) e l'opportunità di sottoporre domande agli esperti di cistinosi e di conoscere le opportunità di sperimentazioni cliniche. Nessuna informazione personale viene condivisa al di fuori di CCIR. Le identità individuali sono note solo al personale appropriato del CCIR.