Cure Cystinosis Международный регистр (CCIR)

Значение и цель:

Для достижения значительных успехов в медицинских исследованиях необходимо множество различных ресурсов и инструментов. Прогрессу в лечении редких заболеваний, таких как цистиноз, часто может препятствовать отсутствие доступной информации о заболевании и ограниченный доступ к добровольцам, имеющим право на участие в клинических испытаниях. Таким образом, пациенты, которые готовы предоставить информацию о том, как болезнь повлияла на них, а также готовы участвовать в испытаниях, являются одними из самых ценных ресурсов, которые исследователи имеют для борьбы с болезнью. Однако исследовательское сообщество отчаянно нуждается в правильном инструменте, который позволит получить доступ к этим ресурсам.

Инструментом, широко используемым для удобного сбора как данных о заболевании, так и информации о потенциальных участниках клинических испытаний, является регистр пациентов. Реестр пациентов — это любая система, позволяющая организовать сбор данных об исходах заболеваний среди пораженных групп населения для научных, клинических или политических целей. Фонд исследования цистиноза (CRF) объединился с медицинскими экспертами и организациями по цистинозу по всему миру, чтобы создать первый в истории международный онлайн-реестр пациентов с цистинозом, Cure Cystinosis International Registry (CCIR). Прямой целью CCIR является предоставление анонимной информации исследовательскому сообществу и, таким образом, содействие ускоренным исследованиям передовых методов лечения и, в конечном итоге, лекарства от цистиноза.

Цели:

Целями CCIR являются:

• Оценить эпидемиологию и клинические характеристики цистиноза во всем мире.
• Оцените и сравните показатели диагностики, лечения и трансплантации почки среди цистинозных сообществ из разных географических регионов.
• Улучшить понимание того, как цистиноз влияет на качество жизни.

Регистрация CCIR:

Заинтересованные пациенты с цистинозом могут зарегистрироваться в CCIR онлайн по адресу http://www.cystinosisregistry.org. Регистрация проста и безопасна. Просто зайдите на веб-сайт, создайте учетную запись CCIR и заполните опрос. Веб-сайт CCIR в настоящее время доступен на английском и испанском языках, а вскоре будет доступен на французском, португальском и, возможно, других языках.

Преимущества для участников CCIR включают мгновенный доступ к накопленным в реестре результатам опроса (представленным как анонимные групповые данные) и возможность задавать вопросы экспертам по цистинозу и узнавать о возможностях проведения клинических испытаний. Никакая личная информация не передается за пределы CCIR. Личности известны только соответствующему персоналу CCIR.