Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zvýšení ureageneze u vrozených poruch metabolismu s N-karbamylglutamátem

28. května 2014 aktualizováno: Marc Yudkoff, Children's Hospital of Philadelphia
Hyperamonémie, která může způsobit poškození mozku, se vyskytuje u mnoha různých druhů vrozených poruch metabolismu. Výzkumníci navrhují zjistit, zda krátkodobá (3denní) léčba N-karbamylglutamátem může snížit hyperamonémii zvýšením ureageneze u těchto pacientů. Vyšetřovatelé zde navrhují krátkodobý (3denní) soud. Pokud se to podaří, vyšetřovatelé by zvážili rozsáhlejší dlouhodobé studie léku.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

  • Zjistit, zda krátká (3denní) léčba N-karbamylglutamátem může zlepšit ureagenezi u dospělých zdravých kontrol a pacientů s následujícími vrozenými poruchami metabolismu: deficit N-acetylglutamátsyntetázy, propionová acidémie, methylmalonová acidémie, deficit karbamylfosfátsyntázy, deficit ornitintranskarbamylázy a syndrom hyperamonémie, hypoglykémie a hyperinzulinémie (HHH syndrom).
  • Zjistit, zda taková léčba zlepšuje další ukazatele abnormálního metabolismu dusíku, jako jsou zvýšené hladiny glutaminu, glycinu a alaninu v krvi.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věkové rozmezí: muži nebo ženy, věk 3 roky - 70 let
  • Stav(y): Nedostatek N-acetylglutamátsyntetázy, propionová acidémie, methylmalonová acidémie, deficit karbamylfosfátsyntázy, deficit ornitintranskarbamylázy a syndrom hyperamonémie, hypoglykémie a hyperinzulinémie.
  • Kromě toho budou studováni zdraví dobrovolníci (ve věku 18 až 50 let).

Kritéria vyloučení:

  • Akutně nemocný v den studie (horečka, známky hyperamonémie - ataxie, zhoršující se otupělost, fokální neurologické příznaky, křeče, zvýšený intrakraniální tlak, zvracení, příznaky akutního respiračního nebo střevního onemocnění, bolest hlavy, zmatenost, dezorientace, akutní změna osobnosti).
  • Dívky ve věku 11 let musí mít negativní těhotenský test v moči/séru do 1 týdne před testováním, pokud nemají menstruaci během týdne testu
  • Kojící samice
  • Hyperamonémie pravděpodobně refrakterní na N-karbamylglutamát: jiné poruchy cyklu močoviny (UCD), intolerance lysinurového proteinu, mitochondriální poruchy, vrozená laktátová acidémie, defekty oxidace mastných kyselin nebo primární onemocnění jater.
  • Množství krve potřebné pro studium překračuje bezpečné limity.
  • Jakékoli zkoumané užívání drog během 30 dnů před registrací.
  • Rodiče/zákonní zástupci nebo subjekty, které podle názoru PI mohou nevyhovovat studijním plánům nebo postupům.
  • Předměty, které nesplňují všechna kritéria pro zápis, nemohou být zapsány. Jakékoli porušení těchto kritérií bude hlášeno v souladu se zásadami a postupy Institutional Review Board (IRB).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: N-karbamylglutamát (Carbaglu)
Lék: N-karbamylglutamát
N-karbamylglutamát: 200 mg/kg/den po dobu 3 dnů, rozděleno do 4 denních perorálních dávek
Ostatní jména:
  • Carbaglu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost ureageneze
Časové okno: 3 dny
Cílem je zjistit, zda 3denní studie N-karbamylglutamátu zvyšuje ureagenezi u pacientů s poruchami cyklu močoviny a jinými vrozenými poruchami metabolismu.
3 dny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marc Yudkoff, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

25. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

29. května 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2014

Naposledy ověřeno

1. května 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10-007806
  • R01HD058567 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na N-karbamylglutamát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit