Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Повышение уреагенеза при врожденных нарушениях метаболизма с помощью N-карбамилглутамата

28 мая 2014 г. обновлено: Marc Yudkoff, Children's Hospital of Philadelphia
Гипераммониемия, которая может вызвать повреждение головного мозга, возникает при многих различных видах врожденных нарушений метаболизма. Исследователи предлагают определить, может ли краткосрочное (3 дня) лечение N-карбамилглутаматом уменьшить гипераммониемию за счет усиления уреагенеза у этих пациентов. Исследователи предлагают здесь краткосрочное (3 дня) испытание. Если это удастся, исследователи рассмотрят возможность более обширных долгосрочных исследований препарата.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

  • Определить, может ли краткосрочное (3 дня) лечение N-карбамилглутаматом улучшить уреагенез у взрослых здоровых людей и пациентов со следующими врожденными нарушениями обмена веществ: дефицитом N-ацетилглутаматсинтетазы, пропионовой ацидемией, метилмалоновой ацидемией, дефицитом карбамилфосфатсинтазы, дефицитом орнитинтранскарбамилазы и синдром гипераммониемии, гипогликемии и гиперинсулинемии (синдром ГГГ).
  • Определить, улучшает ли такое лечение другие показатели аномального метаболизма азота, такие как повышенный уровень глутамина, глицина и аланина в крови.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возрастной диапазон: мужчины или женщины, возраст от 3 лет до 70 лет
  • Состояние(я): дефицит N-ацетилглутаматсинтетазы, пропионовая ацидемия, метилмалоновая ацидемия, дефицит карбамилфосфатсинтазы, дефицит орнитинтранскарбамилазы и синдром гипераммониемии, гипогликемии и гиперинсулинемии.
  • Кроме того, будут обследованы здоровые добровольцы (возраст от 18 до 50 лет).

Критерий исключения:

  • Острое заболевание в день исследования (лихорадка, признаки гипераммониемии - атаксия, нарастание оглушения, очаговая неврологическая симптоматика, судороги, повышение внутричерепного давления, рвота, признаки острого респираторного или кишечного заболевания, головная боль, спутанность сознания, дезориентация, резкое изменение личности).
  • Девочки в возрасте 11 лет должны иметь отрицательный результат теста мочи/сыворотки на беременность в течение 1 недели до тестирования, если у них нет менструального цикла в течение недели проведения теста.
  • Кормящие самки
  • Гипераммониемия, вероятно, рефрактерная к N-карбамилглутамату: другие нарушения цикла мочевины (UCD), непереносимость лизинурического белка, митохондриальные нарушения, врожденная молочнокислая ацидемия, дефекты окисления жирных кислот или первичное заболевание печени.
  • Количество крови, необходимое для исследования, превышает безопасные пределы.
  • Любое употребление исследуемого препарата в течение 30 дней до регистрации.
  • Родители/опекуны или субъекты, которые, по мнению PI, могут не соблюдать графики или процедуры обучения.
  • Субъекты, которые не соответствуют всем критериям зачисления, не могут быть зачислены. О любых нарушениях этих критериев будет сообщено в соответствии с Политикой и процедурами Институционального наблюдательного совета (IRB).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: N-карбамилглутамат (Carbaglu)
Лекарство: N-карбамилглутамат
N-карбамилглутамат: 200 мг/кг/день в течение 3 дней, разделенных на 4 приема внутрь.
Другие имена:
  • Карбаглу

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость уреагенеза
Временное ограничение: 3 дня
Цель состоит в том, чтобы определить, увеличивает ли 3-дневное испытание N-карбамилглутамата образование мочевины у пациентов с дефектами цикла мочевины и другими врожденными нарушениями метаболизма.
3 дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital of Philadelphia

Соавторы

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Следователи

  • Главный следователь: Marc Yudkoff, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 апреля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 апреля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 апреля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

29 мая 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 мая 2014 г.

Последняя проверка

1 мая 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 10-007806
  • R01HD058567 (Грант/контракт NIH США)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования N-карбамилглутамат

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться