Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Plazmová velkoobjemová výměna RCT (PLEX-RCT)

16. dubna 2013 aktualizováno: Dr William F Clark, London Health Sciences Centre

Randomizovaná kontrolovaná zkouška plazmové velkoobjemové výměny (PLEX-RCT)

Trombotická trombocytopenie purpura / hemolytický uremický syndrom (TTP/HUS) je vzácná, život ohrožující porucha. TTP/HUS způsobuje tvorbu více krevních sraženin, které brání krvi dostat se do mozku a ledvin. TTP/HUS postihuje 3–5 lidí na milion ročně. TTP/HUS se může vyvinout u každého, ale nejčastěji se vyskytuje u lidí ve věku 30–40 let a ženy mají dvakrát vyšší pravděpodobnost, že onemocní tímto onemocněním než muži. TTP/HUS se někdy vyvine v důsledku užívání léků, těhotenství nebo rakoviny; avšak u většiny pacientů (80 %) je příčina TTP/HUS neznámá. V roce 1991 výzkumníci zjistili, že výměna plazmy byla při léčbě idiopatického TTP/HUS lepší než infuze plazmy. Během výměny plazmy je pacientova krevní plazma odstraněna a nahrazena zdravou krevní plazmou. Bez výměny plazmy je míra přežití u TTP/HUS extrémně nízká, přičemž přežívá méně než 5 % pacientů. Léčba TTP/HUS výměnou plazmy zlepšila míru přežití na 80 %. Ačkoli to představuje dramatické zlepšení, výzkumníci stále hledají způsoby, jak zlepšit přežití. Za posledních 20 let nedošlo v léčbě TTP/HUS k žádnému významnému pokroku. Nedávný výzkum naznačuje, že výměna vysoké dávky plazmy může zlepšit přežití pacientů s TTP/HUS. Vyšetřovatelé provedou randomizovanou kontrolovanou studii, aby otestovali, zda léčba pacientů s TTP/HUS výměnou plazmy vysokými dávkami oproti standardním dávkám zlepšuje odpověď na léčbu. Vyšetřovatelé během tří let naberou 150 pacientů s TTP/HUS z 9 center po celé Kanadě. Vyšetřovatelé vyhodnotí, zda výměna vysoké dávky plazmy zlepšuje odpověď na léčbu, přežití a zda snižuje počet a objem procedur výměny plazmy a délku hospitalizace.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Východiska: Trombotická trombocytopenie purpura / hemolyticko-uremický syndrom (TTP/HUS) je vzácné krevní onemocnění s vysokou mortalitou > 95 %, pokud není léčeno. V roce 1991 výzkumníci zjistili, že léčba TTP/HUS výměnou plazmy oproti infuzi plazmy dramaticky zlepšila míru přežití, ze 60 % na 80 %. Optimální dávka plazmy pro léčbu TTP/HUS není známa; nedávný výzkum však naznačuje, že výměna vysokých dávek plazmy může zlepšit přežití u pacientů s TTP/HUS.

Hypotéza: Léčba TTP/HUS výměnou vysokých dávek vs. standardních dávek významně sníží složený výsledek 1) selhání léčby v den 5 a/nebo 2) absence odpovědi nebo úmrtí po 2 týdnech.

Metody: Výzkumníci provedou multicentrickou randomizovanou kontrolovanou studii s paralelními skupinami. Vyšetřovatelé očekávají nábor 150 vhodných pacientů s idiopatickým TTP/HUS z 9 center po celé Kanadě během 2,25 roku. Pacienti budou randomizováni pro výměnu vysokých dávek plazmy (125 ml/kg/den až do objemu plazmy 10 l/den) nebo standardní výměnu plazmy (50-75 ml/kg/den; přibližně 1-1,5 objemu plazmy) . Primární složený výsledek zahrnuje selhání léčby v den 5 nebo absenci odpovědi nebo úmrtí z jakékoli příčiny po 2 týdnech. Sekundární výsledky zahrnují jednotlivé složky primárního výsledku, absenci odpovědi nebo úmrtí z jakékoli příčiny v 1. a 6. měsíci, dny do remise, délku pobytu v nemocnici, počet a objem výměn plazmy a minimalizaci nákladů.

Výzkumný tým: Náš multicentrický tým je součástí Canadian Apheresis Group, která byla založena v roce 1980 a v současnosti působí ve 30 centrech po celé Kanadě. Skupina Canadian Apheresis Group ošetří ročně 150 pacientů s TTP/HUS. Náš tým tvoří zkušení hematologové, nefrologové, epidemiologové a biostatistik. Řešitelé úspěšně spolupracovali na několika projektech a mají vynikající publikační výsledky (>50 publikací ve více než 15 časopisech včetně New England Journal of Medicine).

Časová osa a rozpočet: Protože TTP/HUS je relativně vzácná porucha (osiřelé onemocnění), vyšetřovatelé budou přijímat pacienty starší 2,25 let z celé Kanady, aby dosáhli dostatečně velkého vzorku. Ve spojení s RCT bude provedena studie minimalizace nákladů, která poskytne náhled na potenciální náklady.

Budoucí směry: Pokud mohou vyšetřovatelé prokázat, že výměna vysoké dávky plazmy významně zlepšuje primární výsledek, budou vyšetřovatelé usilovat o mezinárodní spolupráci s americkými, čínskými a evropskými centry, aby prozkoumali další důležité výsledky včetně optimálního dávkování, nákladové efektivity a přežití. .

Důsledky: Tato studie má potenciál být prvním velkým pokrokem v léčbě TTP/HUS za posledních dvacet let.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Central Facility

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk > 18 let
  2. První prezentace TTP/HUS

  3. Splňujte všechna následující diagnostická kritéria:

    • Počet krevních destiček < 150 x 109 /L
    • Mikroangiopatická hemolytická anémie (krevní film s přítomností fragmentace červených krvinek)
    • LDH > 1,25 x horní hranice normálu
    • Žádná alternativní diagnóza

Kritéria vyloučení:

  1. Sekundární TTP/HUS
  2. Relaps TTP/HUS
  3. Přecitlivělost na krevní produkt
  4. Pacient podstoupil 2 nebo více ošetření výměnou plazmy od začátku symptomů během posledního 1 týdne
  5. Přijaté léky, včetně cyklosporinu, cyklofosfamidu, rituximabu k léčbě TTP/HUS
  6. Jiné příčiny trombocytopenie než TTP/HUS

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: Standardní výměna plazmy
50-75 ml/kg/den
Postup: Výměna plazmy
Výměna plazmy je technika čištění krve, která odstraňuje plazmu z krve a nahrazuje ji plazmou dárců.
EXPERIMENTÁLNÍ: Výměna vysokých dávek plazmy
125 ml/kg/den až 10 l/den
Postup: Výměna plazmy
Výměna plazmy je technika čištění krve, která odstraňuje plazmu z krve a nahrazuje ji plazmou dárců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
selhání léčby v den 5 a/nebo 2) nereagování nebo úmrtí po 2 týdnech
Časové okno: základní stav do dvou týdnů
LDH > 1,25 x horní hranice normálu v den 5 a < 50% pokles od počáteční hodnoty nebo počáteční počet krevních destiček < 50 x 109/l s < 100% vzestupem v den 5 nebo počáteční počet krevních destiček 50-99 x 109 / L s <50% nárůstem v den 5 nebo počáteční počet krevních destiček 100-150 x 109/l s 5. dnem <150x 109/l, nebo LDH >1,25 x horní hranice normálu za 2 týdny, nebo počet krevních destiček <150 x 109/l po 2 týdnech nebo přetrvávající nebo nové neurologické příznaky po 2 týdnech
základní stav do dvou týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: 1 měsíc; 6 měsíců,
úmrtnost ze všech příčin za 1 měsíc a 6 měsíců po zahájení léčby
1 měsíc; 6 měsíců,

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

London Health Sciences Centre

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2012

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2014

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. března 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. září 2011

První zveřejněno (ODHAD)

13. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

17. dubna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. dubna 2013

Naposledy ověřeno

1. dubna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 259509

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit