Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RCT z wymianą dużej objętości osocza (PLEX-RCT)

16 kwietnia 2013 zaktualizowane przez: Dr William F Clark, London Health Sciences Centre

Randomizowana, kontrolowana próba z wymianą dużej objętości osocza (PLEX-RCT)

Zakrzepowa plamica małopłytkowa/zespół hemolityczno-mocznicowy (TTP/HUS) to rzadkie, zagrażające życiu zaburzenie. TTP/HUS powoduje tworzenie się wielu zakrzepów krwi, co uniemożliwia dotarcie krwi do mózgu i nerek. TTP/HUS dotyka 3-5 osób na milion rocznie. Każdy może rozwinąć TTP/HUS, ale najczęściej występuje u osób w wieku 30-40 lat, a kobiety są dwukrotnie bardziej narażone na zachorowanie niż mężczyźni. TTP/HUS czasami rozwija się w wyniku stosowania leków, ciąży lub raka; jednak u większości pacjentów (80%) przyczyna TTP/HUS jest nieznana. W 1991 roku badacze odkryli, że wymiana osocza jest skuteczniejsza niż infuzja osocza w leczeniu idiopatycznego TTP/HUS. Podczas wymiany osocza osocze krwi pacjenta jest usuwane i zastępowane zdrowym osoczem krwi. Bez wymiany osocza wskaźnik przeżycia dla TTP/HUS jest niezwykle niski, przy czym przeżywa mniej niż 5% pacjentów. Leczenie TTP/HUS wymianą osocza poprawiło przeżywalność do 80%. Chociaż oznacza to radykalną poprawę, naukowcy wciąż poszukują metod poprawy przeżywalności. W ciągu ostatnich 20 lat nie nastąpił żaden znaczący postęp w leczeniu TTP/HUS. Ostatnie badania sugerują, że wymiana osocza w dużych dawkach może poprawić przeżycie pacjentów z TTP/HUS. Badacze przeprowadzą randomizowane badanie kontrolne, aby sprawdzić, czy leczenie pacjentów z TTP/HUS za pomocą wymiany osocza w dużych dawkach w porównaniu z dawką standardową poprawia odpowiedź na leczenie. Badacze zrekrutują 150 pacjentów z TTP/HUS z 9 ośrodków w całej Kanadzie w ciągu trzech lat. Badacze ocenią, czy wymiana osocza w dużych dawkach poprawia odpowiedź na leczenie, przeżycie oraz czy zmniejsza liczbę i objętość procedur wymiany osocza oraz czas pobytu w szpitalu.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wstęp: Zakrzepowa plamica małopłytkowa/zespół hemolityczno-mocznicowy (TTP/HUS) to rzadka choroba krwi, której nieleczona śmiertelność przekracza 95%. W 1991 roku badacze odkryli, że leczenie TTP/HUS za pomocą wymiany osocza w porównaniu z wlewem osocza radykalnie poprawia wskaźnik przeżywalności, z 60% do 80%. Optymalna dawka osocza do leczenia TTP/HUS jest nieznana; jednak ostatnie badania sugerują, że wymiana osocza w dużych dawkach może poprawić przeżycie u pacjentów z TTP/HUS.

Hipoteza: Leczenie TTP/HUS za pomocą wymiany osocza w dużych dawkach w porównaniu ze standardową dawką znacznie zmniejszy złożony wynik 1) niepowodzenia leczenia w dniu 5 i/lub 2) braku odpowiedzi lub zgonu w ciągu 2 tygodni.

Metody: Badacze przeprowadzą wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie z równoległymi grupami. Badacze przewidują rekrutację 150 kwalifikujących się pacjentów z idiopatycznym TTP/HUS z 9 ośrodków w całej Kanadzie w ciągu 2,25 roku. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących wymianę osocza w dużej dawce (objętość osocza od 125 ml/kg/dobę do 10 l/dobę) lub standardową dawkę (50-75 ml/kg/dobę; około 1-1,5 objętości osocza) . Pierwotny złożony wynik obejmuje niepowodzenie leczenia w dniu 5 lub brak odpowiedzi lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny po 2 tygodniach. Wyniki drugorzędowe obejmują poszczególne elementy głównego wyniku, brak odpowiedzi lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny w miesiącu 1 i miesiącu 6, dni do remisji, czas pobytu w szpitalu, liczbę i objętość zabiegów wymiany osocza oraz minimalizację kosztów.

Zespół badawczy: Nasz wieloośrodkowy zespół jest częścią Canadian Apheresis Group, która powstała w 1980 roku i obecnie działa w 30 ośrodkach w całej Kanadzie. Łącznie Canadian Apheresis Group leczy każdego roku 150 pacjentów z TTP/HUS. Nasz zespół to doświadczeni hematolodzy, nefrolodzy, epidemiolodzy oraz biostatystyk. Badacze z powodzeniem współpracowali przy kilku projektach i mają na koncie doskonałe publikacje (>50 publikacji w ponad 15 czasopismach, w tym w New England Journal of Medicine).

Harmonogram i budżet: Ponieważ TTP/HUS jest stosunkowo rzadkim zaburzeniem (chorobą sierocą), badacze będą rekrutować pacjentów w wieku powyżej 2,25 lat z całej Kanady, aby uzyskać wystarczająco dużą liczebność próby. Badanie minimalizacji kosztów zostanie przeprowadzone w połączeniu z RCT, aby zapewnić wgląd w potencjalne koszty.

Przyszłe kierunki: jeśli badacze będą w stanie wykazać, że wymiana osocza w dużych dawkach znacznie poprawia główny wynik, badacze będą kontynuować międzynarodową współpracę z ośrodkami amerykańskimi, chińskimi i europejskimi w celu zbadania innych ważnych wyników, w tym optymalnego dawkowania, opłacalności i przeżycia .

Implikacje: To badanie ma potencjał, aby być pierwszym dużym postępem w leczeniu TTP/HUS od dwudziestu lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Central Facility

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek > 18 lat
  2. Pierwsza prezentacja TTP/HUS

  3. Spełnij wszystkie poniższe kryteria diagnostyczne:

    • Liczba płytek krwi < 150 x 109 /l
    • Niedokrwistość hemolityczna mikroangiopatyczna (rozmaz krwi z obecnością fragmentacji krwinek czerwonych)
    • LDH > 1,25 x górna granica normy
    • Brak alternatywnej diagnozy

Kryteria wyłączenia:

  1. Pomocniczy TTP/HUS
  2. Nawracający TTP/HUS
  3. Nadwrażliwość na produkt krwiopochodny
  4. Pacjent otrzymał 2 lub więcej zabiegów wymiany osocza od czasu wystąpienia objawów w ciągu ostatniego tygodnia
  5. Otrzymał leki, w tym cyklosporynę, cyklofosfamid, rytuksymab do leczenia TTP/HUS
  6. Inne przyczyny małopłytkowości niż TTP/HUS

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Wymiana osocza w standardowej dawce
50-75 ml/kg mc./dobę
Procedura: Wymiana osocza
Wymiana osocza to technika oczyszczania krwi, która usuwa osocze z krwi i zastępuje je osoczem dawcy.
EKSPERYMENTALNY: Wysokodawkowa wymiana osocza
125 ml/kg/dobę do 10 l/dobę
Procedura: Wymiana osocza
Wymiana osocza to technika oczyszczania krwi, która usuwa osocze z krwi i zastępuje je osoczem dawcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
niepowodzenie leczenia w dniu 5 i/lub 2) brak odpowiedzi lub zgon po 2 tygodniach
Ramy czasowe: bazowy do dwóch tygodni
LDH >1,25 x górna granica normy w dniu 5 i spadek o <50% w stosunku do wartości początkowej lub Początkowa liczba płytek krwi <50 x 109/l ze wzrostem o <100% w dniu 5 lub Początkowa liczba płytek krwi 50-99 x 109/l L ze wzrostem <50% w dniu 5 lub Początkowa liczba płytek krwi 100-150 x 109/l w dniu 5 <150 x 109/l lub LDH >1,25 x górna granica normy po 2 tygodniach lub Liczba płytek krwi <150 x 109/L po 2 tygodniach lub utrzymujące się lub nowe objawy neurologiczne po 2 tygodniach
bazowy do dwóch tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: 1 miesiąc; 6 miesięcy,
śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny po 1 miesiącu i 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia
1 miesiąc; 6 miesięcy,

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

London Health Sciences Centre

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2012

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2014

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 marca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

13 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

17 kwietnia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 259509

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Purpura, zakrzepowa małopłytkowość

Badania kliniczne na Wymiana osocza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj