플라즈마 대용량 교환 RCT (PLEX-RCT)
혈장 대용량 교환 무작위 대조 시험(PLEX-RCT)
연구 개요
상세 설명
배경: 혈전성 혈소판감소증 자반병/용혈성 요독 증후군(TTP/HUS)은 치료하지 않을 경우 사망률이 95% 이상인 희귀 혈액 질환입니다. 1991년 연구원들은 TTP/HUS를 혈장 교환 대 혈장 주입으로 치료하면 생존율이 60%에서 80%로 극적으로 향상된다는 사실을 발견했습니다. TTP/HUS 치료를 위한 최적의 혈장 용량은 알려져 있지 않습니다. 그러나 최근 연구에 따르면 고용량 혈장 교환이 TTP/HUS 환자의 생존율을 향상시킬 수 있습니다.
가설: TTP/HUS를 고용량 대 표준 용량 혈장 교환으로 치료하면 1) 5일째 치료 실패 및/또는 2) 2주째 무반응 또는 사망의 복합 결과가 상당히 감소할 것입니다.
방법: 조사관은 다중 센터, 병렬 그룹 무작위 통제 시험을 수행합니다. 조사관은 2.25년 동안 캐나다 전역의 9개 센터에서 특발성 TTP/HUS를 가진 150명의 적격 환자를 모집할 것으로 예상합니다. 환자는 고용량 혈장 교환(125ml/kg/일 최대 10L/일 혈장량) 또는 표준 용량 혈장 교환(50-75ml/kg/일; 약 1-1.5 혈장량)을 받도록 무작위 배정됩니다. . 1차 복합 결과에는 5일째 치료 실패 또는 2주째 무반응 또는 모든 원인으로 인한 사망이 포함됩니다. 2차 결과에는 1차 결과의 개별 구성 요소, 1개월 및 6개월의 무반응 또는 모든 원인으로 인한 사망, 관해까지의 일수, 입원 기간, 혈장 교환 치료의 횟수 및 양, 비용 최소화가 포함됩니다.
연구 팀: 우리의 다중 센터 팀은 1980년에 설립되어 현재 캐나다 전역의 30개 센터에서 운영되고 있는 Canadian Apheresis Group의 일부입니다. 전체적으로 Canadian Apheresis Group은 매년 150명의 TTP/HUS 환자를 치료합니다. 우리 팀에는 숙련된 혈액학자, 신장학자, 역학자 및 생물통계학자가 포함됩니다. 연구자들은 여러 프로젝트에서 성공적으로 협력했으며 우수한 출판 기록을 보유하고 있습니다(New England Journal of Medicine을 포함하여 15개 이상의 저널에 걸쳐 50개 이상의 출판물).
일정 및 예산: TTP/HUS는 상대적으로 희귀한 질환(희귀 질환)이기 때문에 조사관은 충분히 큰 표본 크기를 달성하기 위해 캐나다 전역에서 2.25년 이상 환자를 모집할 것입니다. 잠재적 비용에 대한 통찰력을 제공하기 위해 RCT와 함께 비용 최소화 연구를 수행할 것입니다.
향후 방향: 조사관이 고용량 혈장 교환이 주요 결과를 크게 향상시킨다는 것을 입증할 수 있는 경우 조사관은 미국, 중국 및 유럽 센터와 다국적 협력을 추구하여 최적 투여량, 비용 효율성 및 생존을 포함한 다른 중요한 결과를 조사할 것입니다. .
시사점: 이 연구는 20년 만에 TTP/HUS 치료에 있어 첫 번째 주요 발전이 될 가능성이 있습니다.
연구 유형
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Ontario
-
London, Ontario, 캐나다, N6A 4G5
- Central Facility
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-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 나이 > 18세
- TTP/HUS 첫 발표
다음 진단 기준을 모두 충족합니다.
- 혈소판 수 < 150 x 109 /L
- 미세혈관병성 용혈성 빈혈(적혈구 조각이 존재하는 혈액막)
- LDH > 1.25 X 정상 상한
- 대체 진단 없음
제외 기준:
- 보조 TTP/HUS
- 재발성 TTP/HUS
- 혈액 제품에 대한 과민증
- 환자는 지난 1주 동안 증상이 시작된 이후 2회 이상의 혈장 교환 치료를 받았습니다.
- TTP/HUS 치료를 위해 시클로스포린, 시클로포스파마이드, 리툭시맙을 포함한 약물을 받았습니다.
- TTP/HUS 이외의 혈소판 감소증의 다른 원인
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: 표준 용량 혈장 교환
50-75ml/kg/일
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혈장 교환은 혈액에서 혈장을 제거하고 기증자 혈장으로 대체하는 혈액 정화 기술입니다.
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실험적: 고용량 혈장 교환
125ml/kg/일 최대 10L/일
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혈장 교환은 혈액에서 혈장을 제거하고 기증자 혈장으로 대체하는 혈액 정화 기술입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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5일째 치료 실패 및/또는 2) 2주째 무반응 또는 사망
기간: 기준선에서 2주
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LDH >1.25 x 5일에 정상 상한치 및 초기 값에서 <50% 감소, 또는 초기 혈소판 수 <50 x 109/L, <5일에 <100% 상승, 또는 초기 혈소판 수 50-99 x 109/L 5일에 <50% 상승한 L, 또는 초기 혈소판 수 100-150 x 109/L, 5일 <150x 109/L, 또는 LDH >1.25 x 2주 정상 상한치, 또는 혈소판 수 <150 x 2주째 109/L, 또는 2주째 지속되거나 새로운 신경학적 증상
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기준선에서 2주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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모든 원인으로 인한 사망
기간: 1 개월; 6 개월,
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치료 시작 후 1개월 및 6개월의 모든 원인으로 인한 사망
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1 개월; 6 개월,
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 259509
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