血浆大容量交换随机对照试验 (PLEX-RCT)

背景：血栓性血小板减少性紫癜/溶血性尿毒症综合征 (TTP/HUS) 是一种罕见的血液疾病，如果不及时治疗，死亡率高达 >95%。 1991 年，研究人员发现血浆置换与血浆输注治疗 TTP/HUS 可显着提高存活率，从 60% 提高到 80%。治疗 TTP/HUS 的最佳血浆剂量尚不清楚；然而，最近的研究表明，高剂量血浆置换可能会改善 TTP/HUS 患者的生存期。

假设：使用高剂量与标准剂量血浆置换治疗 TTP/HUS 将显着降低 1) 第 5 天治疗失败和/或 2) 2 周无反应或死亡的复合结果。

方法：研究者将进行一项多中心、平行组的随机对照试验。 研究人员预计在 2.25 年内从加拿大的 9 个中心招募 150 名符合条件的特发性 TTP/HUS 患者。 患者将随机接受高剂量血浆置换（125 ml/kg/天至 10 L/天血浆体积）或标准剂量血浆置换（50-75 ml/kg/天；大约 1-1.5 血浆体积） . 主要复合结局包括第 5 天的治疗失败或第 2 周时无反应或全因死亡。 次要结果包括主要结果的各个组成部分、第 1 个月和第 6 个月的无反应或全因死亡、缓解天数、住院时间、血浆置换治疗的次数和体积以及成本最小化。

研究团队：我们的多中心团队隶属于 Canadian Apheresis Group，该集团成立于 1980 年，目前在加拿大的 30 个中心开展业务。 加拿大单采术小组每年总共治疗 150 名 TTP/HUS 患者。 我们的团队包括经验丰富的血液学家、肾病学家、流行病学家和生物统计学家。 研究人员已在多个项目上成功合作，并拥有出色的发表记录（在超过 15 种期刊上发表了超过 50 篇文章，包括《新英格兰医学杂志》）。

时间表和预算：由于 TTP/HUS 是一种相对罕见的疾病（一种孤儿病），研究人员将从加拿大各地招募 2.25 岁以上的患者，以获得足够大的样本量。 成本最小化研究将与 RCT 一起进行，以深入了解潜在的成本计算。

未来方向：如果研究人员能够证明高剂量血浆置换能显着改善主要结果，研究人员将与美国、中国和欧洲的中心进行跨国合作，以研究其他重要结果，包括最佳剂量、成本效益和生存率.

意义：这项研究有可能成为二十年来治疗 TTP/HUS 的第一个重大进展。