Multicentrická studie transplantace CAOMECS pacientům s celkovým deficitem limbálních kmenových buněk
Multicentrická studie transplantace kultivovaných autologních epiteliálních buněk ústní sliznice (CAOMECS) pacientům s totálním deficitem limbálních kmenových buněk
Tato klinická studie je vědeckou studií na pacientech, kteří nemají žádné limbální kmenové buňky. V této klinické studii je tkáň odebírána z vnitřku úst a buňky z této tkáně (epiteliální buňky) budou pěstovány tak, aby vytvořily vícevrstvý buněčný list, nazývaný CAOMECS, který je poté transplantován do rohovky. Tato transplantační metoda by měla opravit poškození rohovky.
Cílem této studie je zjistit, zda transplantace CAOMECS obnoví povrch oka tím, že zabrání růstu spojivky přes rohovku a zastaví tvorbu nových malých krevních cév.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o otevřenou klinickou studii bez kontrolní skupiny, což znamená, že všem pacientům bude podávána studovaná léčba (CAOMECS).
Této klinické studie se mohou zúčastnit dospělí i nezletilí pacienti.
CAOMECS prochází klinickým testem, což znamená, že dosud nebyl oficiálně schválen pro léčbu tohoto onemocnění. Dosud byl klinicky testován ve Francii na 26 lidech se ztrátou limbálních kmenových buněk.
Cíl studie
Cílem této studie je obnovit povrchový oční epitel u pacientů s celkovým LSCD prevencí nebo snížením rekurentní konjunktivalizace a neovaskularizace až 12 měsíců po transplantaci.
Metodologie
Jedná se o prospektivní, otevřenou, multicentrickou studii s CAOMECS u pacientů s celkovým LSCD. Kmenové buňky budou izolovány z biopsie ústní sliznice a budou pěstovány v buněčné kultuře. Výsledné epiteliální buněčné listy budou poté transplantovány na oční povrch příslušných pacientů v celkové anestezii. Po transplantaci mohou být pacienti hospitalizováni podle běžné klinické praxe.
Celkově bude studie sestávat ze screeningové návštěvy, kde bude vyhodnocena způsobilost, dne biopsie, dne před transplantací, kde budou vyhodnoceny základní údaje, transplantace (den 0) a následného období sestávajícího z devíti návštěvy ve dnech 1, 5 a 10 a měsících 1, 3, 6, 12, 24 a 36. Mohou se vyskytnout i jiné návštěvy, pokud jsou klinicky indikovány.
Typ studie
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Německo, 91054
- Universitatsklinkum Erlangen
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥2 roky až 74 let
Muži nebo ženy s bilaterálním nebo unilaterálním celkovým LSCD v důsledku jedné z následujících příčin:
- Chemické popáleniny
- Tepelné popáleniny
- Nošení kontaktních čoček
- Chirurgie očního povrchu
- Stevens-Johnsonův syndrom a další zánětlivá onemocnění ve stabilním stavu
- Aniridia
- Dokumentovaná konjunktivalizace povrchu rohovky, měřená fluoresceinovým barvením
- Stabilní onemocnění, tj. anamnéza LSCD po dobu nejméně 6 měsíců
Klinické příznaky svědčící pro konjunktivalizaci:
- Povrchové krevní cévy na povrchu rohovky
- Ztráta průhlednosti epitelu nebo přetrvávající defekt epitelu
- Zdravá ústní sliznice
- Absence tabáku a alkoholu (7 dní před biopsií)
- Pravidelné čištění zubů (alespoň dvakrát denně)
- Schopnost dodržovat protokol
- Pokryto systémem sociálního zabezpečení
Podepsaný formulář informovaného souhlasu, schopnost porozumět postupům studie a smluvní způsobilost. Platí pro pacienta nebo právního opatrovníka (včetně rodiče)
Zvláštní kritéria pro zařazení pro pacienty ve věku 18 až 74 let (dospělí):
- Mnohočetné operace v limbální oblasti
Kritéria vyloučení:
- Akutní systémová infekce
- Akutní zánět oka v předchozích 6 měsících
- Předchozí neoplastické/rakovinové onemocnění
- Závažné suché oko potvrzené Schirmerovým testem
- Lyellův syndrom, epidermolysis bullosa
- Totální symblepharon
- Anamnéza přecitlivělosti nebo alergie na materiály získané z skotu nebo myší
- Těhotné a kojící pacientky, pozitivní těhotenský test z moči u žen ve fertilním věku
- Jakékoli systémové infekční onemocnění diagnostikované sérologickými testy, jako je syfilis, HIV-1, HIV-2, hepatitida B nebo C nebo infekce HTLV-1 při screeningu a v den biopsie
- Současná nebo předchozí (do 30 dnů od zařazení) léčba jiným hodnoceným lékem nebo účast v jiné klinické studii
- Předchozí účast pacienta v této studii
- Důkazy o jakýchkoli jiných zdravotních stavech (jako je psychiatrické onemocnění, fyzikální vyšetření nebo laboratorní nálezy), které mohou narušovat plánovanou léčbu, ovlivnit spolupráci pacienta nebo vystavit pacienta vysokému riziku komplikací souvisejících s léčbou
- Zaměstnanci zadavatele nebo pacienti, kteří jsou zaměstnanci nebo příbuznými zkoušejícího
Genetické stavy, jako je ektodermální dysplazie nebo mnohočetná endokrinní neoplazie
Zvláštní vylučovací kritéria pro pacienty ≥2 a
- Mnohočetné operace v limbální oblasti
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: k dispozici pouze jedno rameno
Transplantace Caomecs na oční rohovce.
|
Chirurgická transplantace listu CAOMECS odvozeného z ústní sliznice do oční rohovky.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přítomnost stabilního epitelu na rohovce a absence konjunktivalizace ve zrakové ose
Časové okno: měsíc 12
|
To se hodnotí opožděným fluoresceinovým barvením a otiskovací cytologií.
|
měsíc 12
|
|
Rozsah neovaskularizace
Časové okno: měsíc 12
|
Měření oblasti neovaskularizace rohovky dokumentované fotografiemi.
|
měsíc 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přítomnost stabilního epitelu na rohovce a absence konjunktivalizace ve zrakové ose
Časové okno: měsíc 24 a 36
|
To se hodnotí opožděným fluoresceinovým barvením a otiskovací cytologií.
|
měsíc 24 a 36
|
|
Rozsah neovaskularizace
Časové okno: měsíc 24 a 36
|
Měření oblasti neovaskularizace rohovky dokumentované fotografiemi.
|
měsíc 24 a 36
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Friedrich Kruse, Prof. Dr., Medizinische Fakultät der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg
Termíny studijních záznamů
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- CS001-EU01
- 2011-000598-30 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .