Studio multicentrico sul trapianto CAOMECS in pazienti con deficit totale di cellule staminali limbari
Studio multicentrico sul trapianto di fogli di cellule epiteliali mucose orali autologhe in coltura (CAOMECS) in pazienti con deficit totale di cellule staminali limbari
Questo studio clinico è uno studio scientifico su pazienti che non hanno cellule staminali limbari. In questo studio clinico il tessuto viene prelevato dall'interno della bocca e le cellule di quel tessuto (cellule epiteliali) verranno coltivate per formare un foglio cellulare multistrato, chiamato CAOMECS, che viene poi trapiantato sulla cornea. Questo metodo di trapianto dovrebbe riparare il danno della cornea.
Lo scopo di questo studio è vedere se il trapianto di CAOMECS rinnova la superficie dell'occhio, prevenendo la crescita della congiuntiva sopra la cornea e bloccando la formazione di nuovi piccoli vasi sanguigni.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico aperto senza un gruppo di controllo, il che significa che a tutti i pazienti verrà somministrato il trattamento in studio (CAOMECS).
Adulti e pazienti minorenni possono partecipare a questo studio clinico.
CAOMECS è in fase di sperimentazione clinica, il che significa che non è ancora stato ufficialmente approvato per il trattamento di questa malattia. Finora è stato clinicamente testato in Francia, su 26 persone con perdita di cellule staminali limbari.
Obiettivo dello studio
L'obiettivo di questo studio è ripristinare l'epitelio della superficie oculare dei pazienti con LSCD totale prevenendo o riducendo la congiuntivalizzazione ricorrente e la neovascolarizzazione fino a 12 mesi dopo il trapianto.
Metodologia
Questo è uno studio prospettico, aperto, multicentrico con CAOMECS in pazienti con LSCD totale. Le cellule staminali saranno isolate da una biopsia della mucosa orale e cresciute in coltura cellulare. I fogli di cellule epiteliali risultanti verranno quindi trapiantati sulla superficie oculare dei rispettivi pazienti in anestesia generale. Dopo il trapianto i pazienti possono essere ricoverati secondo la pratica clinica di routine.
Complessivamente, lo studio consisterà in una visita di screening in cui verrà valutata l'idoneità, il giorno della biopsia, il giorno prima del trapianto in cui verranno valutati i dati di riferimento, il trapianto (giorno 0) e un periodo di follow-up composto da nove visite ai giorni 1, 5 e 10 e ai mesi 1, 3, 6, 12, 24 e 36. Possono verificarsi anche altre visite come indicato clinicamente.
Tipo di studio
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Bavaria
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Erlangen, Bavaria, Germania, 91054
- Universitatsklinkum Erlangen
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥2 anni a 74 anni
Maschi o femmine con LSCD totale bilaterale o unilaterale dovuto a una delle seguenti cause:
- Ustioni chimiche
- Ustioni termiche
- Usura delle lenti a contatto
- Chirurgia della superficie oculare
- Sindrome di Stevens-Johnson e altre malattie infiammatorie in condizioni stabili
- Aniridi
- Congiuntivalizzazione documentata della superficie corneale, misurata mediante colorazione con fluoresceina
- Malattia stabile, cioè storia di LSCD da almeno 6 mesi
Segni clinici indicativi di congiuntivalizzazione:
- Vasi sanguigni superficiali sulla superficie corneale
- Perdita di trasparenza epiteliale o difetto epiteliale persistente
- Mucosa orale sana
- Assenza di tabacco e alcol (7 giorni prima della biopsia)
- Lavarsi regolarmente i denti (almeno due volte al giorno)
- Capacità di rispettare il protocollo
- Coperto da un sistema di sicurezza sociale
Modulo di consenso informato firmato, capacità di comprendere le procedure dello studio e capacità contrattuale. Applicabile al paziente o all'assistente legale (incluso il genitore)
Criteri speciali di inclusione per pazienti di età compresa tra 18 e 74 anni (adulti):
- Molteplici interventi chirurgici nella regione limbare
Criteri di esclusione:
- Infezione sistemica acuta
- Infiammazione oculare acuta nei 6 mesi precedenti
- Pregressa malattia neoplastica/tumorale
- Grave secchezza oculare confermata da un test di Schirmer
- Sindrome di Lyell, epidermolisi bollosa
- Simblefaron totale
- Storia medica di ipersensibilità o allergia a materiali di derivazione bovina o murina
- Pazienti in gravidanza e in allattamento, test di gravidanza sulle urine positivo nelle donne in età fertile
- Qualsiasi malattia infettiva sistemica diagnosticata da test sierologici come sifilide, HIV-1, HIV-2, epatite B o C o infezione da HTLV-1 allo screening e il giorno della biopsia
- Trattamento in corso o precedente (entro 30 giorni dall'arruolamento) con un altro farmaco sperimentale o partecipazione a un altro studio clinico
- Precedente partecipazione del paziente a questo studio
- Evidenza di qualsiasi altra condizione medica (come malattia psichiatrica, esame fisico o risultati di laboratorio) che possa interferire con il trattamento pianificato, influenzare la compliance del paziente o esporre il paziente ad alto rischio di complicanze correlate al trattamento
- Dipendenti dello sponsor o pazienti che sono dipendenti o parenti dello sperimentatore
Condizioni genetiche come displasia ectodermica o neoplasia endocrina multipla
Criteri di esclusione speciali per pazienti ≥2 e
- Molteplici interventi chirurgici nella regione limbare
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: un solo braccio disponibile
Trapianto di Caomecs sulla cornea oculare.
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Trapianto chirurgico di foglio CAOMECS derivato dalla mucosa orale sulla cornea dell'occhio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Presenza di un epitelio stabile sulla cornea e assenza di congiuntivalizzazione nell'asse visivo
Lasso di tempo: mese 12
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Questo viene valutato mediante colorazione con fluoresceina ritardata e citologia per impressione.
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mese 12
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Grado di neovascolarizzazione
Lasso di tempo: mese 12
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Misurazione dell'area di neovascolarizzazione corneale documentata da fotografie.
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mese 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Presenza di un epitelio stabile sulla cornea e assenza di congiuntivalizzazione nell'asse visivo
Lasso di tempo: mese 24 e 36
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Questo viene valutato mediante colorazione con fluoresceina ritardata e citologia per impressione.
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mese 24 e 36
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Grado di neovascolarizzazione
Lasso di tempo: mese 24 e 36
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Misurazione dell'area di neovascolarizzazione corneale documentata da fotografie.
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mese 24 e 36
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Friedrich Kruse, Prof. Dr., Medizinische Fakultät der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg
Studiare le date dei record
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- CS001-EU01
- 2011-000598-30 (Numero EudraCT)
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