Multicenterundersøgelse af CAOMECS-transplantation til patienter med total limbal stamcellemangel
Multicenterundersøgelse af dyrket autolog oral mucosal epitelcelleplade (CAOMECS) transplantation til patienter med total limbal stamcellemangel
Denne kliniske undersøgelse er en videnskabelig undersøgelse af patienter, der ikke har nogen limbale stamceller. I denne kliniske undersøgelse tages væv fra indersiden af munden, og celler fra det væv (epitelceller) vil blive dyrket til at danne et flerlags celleark, kaldet CAOMECS, som derefter transplanteres på hornhinden. Denne transplantationsmetode skal reparere skaden på hornhinden.
Formålet med denne undersøgelse er at se, om transplantationen af CAOMECS fornyer øjets overflade ved at forhindre vækst af bindehinden over hornhinden og standse dannelsen af nye små blodkar.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent klinisk studie uden kontrolgruppe, hvilket betyder, at alle patienter får studiebehandlingen (CAOMECS).
Voksne såvel som mindreårige patienter kan deltage i dette kliniske forsøg.
CAOMECS gennemgår et klinisk forsøg, hvilket betyder, at det endnu ikke er officielt godkendt til behandling af denne sygdom. Indtil nu er det klinisk testet i Frankrig på 26 personer med tab af limbale stamceller.
Studiemål
Formålet med denne undersøgelse er at genoprette det okulære overfladeepitel hos patienter med total LSCD ved at forhindre eller reducere tilbagevendende konjunktivalisering og neovaskularisering op til 12 måneder efter transplantation.
Metodik
Dette er et prospektivt, åbent multicenterstudie med CAOMECS hos patienter med total LSCD. Stamceller vil blive isoleret fra en mundslimhindebiopsi og vil blive dyrket i cellekultur. De resulterende epitelcelleark vil derefter blive transplanteret til den okulære overflade af de respektive patienter under generel anæstesi. Efter transplantation kan patienter blive indlagt i henhold til rutinemæssig klinisk praksis.
Samlet set vil undersøgelsen bestå af et screeningsbesøg, hvor berettigelse vil blive evalueret, dagen for biopsien, dagen før transplantationen, hvor baseline data vil blive evalueret, transplantationen (dag 0) og en opfølgningsperiode bestående af ni besøg på dag 1, 5 og 10 og måned 1, 3, 6, 12, 24 og 36. Andre besøg som klinisk indiceret kan også forekomme.
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Tyskland, 91054
- Universitatsklinkum Erlangen
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥2 år til 74 år
Hanner eller kvinder med bilateral eller unilateral total LSCD på grund af en af følgende årsager:
- Kemiske forbrændinger
- Termiske forbrændinger
- Brug af kontaktlinser
- Kirurgi af den okulære overflade
- Stevens-Johnsons syndrom og anden inflammatorisk sygdom under stabil tilstand
- Aniridia
- Dokumenteret konjunktivalisering af hornhindens overflade, målt ved fluoresceinfarvning
- Stabil sygdom, dvs. historie med LSCD i mindst 6 måneder
Kliniske tegn på konjunktivalisering:
- Overfladiske blodkar på hornhindens overflade
- Tab af epitelgennemsigtighed eller vedvarende epiteldefekt
- Sund mundslimhinde
- Fravær af tobak og alkohol (7 dage før biopsien)
- Regelmæssig tandbørstning (mindst to gange dagligt)
- Evne til at overholde protokollen
- Dækket af et socialsikringssystem
Underskrevet informeret samtykkeformular, evne til at forstå undersøgelsesprocedurerne og kontraktmæssig kapacitet. Gælder for patient eller juridisk plejer (inklusive forældre)
Særlige inklusionskriterier for patienter mellem 18 og 74 år (voksne):
- Flere operationer i den limbale region
Ekskluderingskriterier:
- Akut systemisk infektion
- Akut øjenbetændelse i de foregående 6 måneder
- Tidligere neoplastisk/kræftsygdom
- Alvorlig tørre øjne bekræftet af en Schirmer-test
- Lyell-syndrom, epidermolysis bullosa
- Total symbolfaron
- Sygehistorie med overfølsomhed eller allergi over for bovine eller murine afledte materialer
- Gravide og ammende patienter, positiv uringraviditetstest hos kvinder i den fødedygtige alder
- Enhver systemisk infektionssygdom som diagnosticeret ved serologiske tests såsom syfilis, HIV-1, HIV-2, hepatitis B eller C eller HTLV-1 infektion ved screening og på dagen for biopsien
- Nuværende eller tidligere (inden for 30 dage efter tilmelding) behandling med et andet forsøgslægemiddel eller deltagelse i et andet klinisk studie
- Tidligere deltagelse af patienten i denne undersøgelse
- Bevis på andre medicinske tilstande (såsom psykiatrisk sygdom, fysisk undersøgelse eller laboratoriefund), der kan interferere med den planlagte behandling, påvirke patientens compliance eller sætte patienten i høj risiko for behandlingsrelaterede komplikationer
- Medarbejdere hos sponsoren eller patienter, der er ansatte eller pårørende til investigator
Genetiske tilstande såsom ektodermal dysplasi eller multipel endokrin neoplasi
Særlige eksklusionskriterier for patienter ≥2 og
- Flere operationer i den limbale region
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: kun en arm til rådighed
Caomecs-transplantation på øjets hornhinde.
|
Kirurgisk transplantation af mundslimhindeafledt CAOMECS-ark på øjets hornhinde.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tilstedeværelse af et stabilt epitel på hornhinden og fravær af konjunktivalisering i den visuelle akse
Tidsramme: måned 12
|
Dette vurderes ved forsinket fluoresceinfarvning og aftrykscytologi.
|
måned 12
|
|
Omfanget af neovaskularisering
Tidsramme: måned 12
|
Måling af området for corneal neovaskularisering som dokumenteret ved fotografier.
|
måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tilstedeværelse af et stabilt epitel på hornhinden og fravær af konjunktivalisering i den visuelle akse
Tidsramme: måned 24 og 36
|
Dette vurderes ved forsinket fluoresceinfarvning og aftrykscytologi.
|
måned 24 og 36
|
|
Omfanget af neovaskularisering
Tidsramme: måned 24 og 36
|
Måling af området for corneal neovaskularisering som dokumenteret ved fotografier.
|
måned 24 og 36
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Friedrich Kruse, Prof. Dr., Medizinische Fakultät der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg
Datoer for undersøgelser
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- CS001-EU01
- 2011-000598-30 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .