Multisenterstudie av CAOMECS-transplantasjon til pasienter med total limbal stamcellemangel
Multisenterstudie av dyrket autolog oral mucosal epitelcelle-plate (CAOMECS) transplantasjon til pasienter med total limbal stamcellemangel
Denne kliniske studien er en vitenskapelig studie på pasienter som ikke har noen limbale stamceller. I denne kliniske studien blir vev tatt fra innsiden av munnen, og celler fra det vevet (epitelceller) vil bli dyrket for å danne et flerlags celleark, kalt CAOMECS, som deretter transplanteres på hornhinnen. Denne transplantasjonsmetoden skal reparere skaden på hornhinnen.
Målet med denne studien er å se om transplantasjonen av CAOMECS fornyer overflaten av øyet, ved å forhindre vekst av bindehinnen over hornhinnen og stoppe dannelsen av nye små blodårer.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen klinisk studie uten kontrollgruppe, noe som betyr at alle pasienter vil få studiebehandlingen (CAOMECS).
Voksne så vel som mindreårige pasienter kan delta i denne kliniske studien.
CAOMECS gjennomgår en klinisk utprøving, noe som betyr at den ennå ikke er offisielt godkjent for behandling av denne sykdommen. Til nå ble det klinisk testet i Frankrike, på 26 personer med tap av limbale stamceller.
Studiemål
Målet med denne studien er å gjenopprette det okulære overflateepitelet til pasienter med total LSCD ved å forhindre eller redusere tilbakevendende konjunktivalisering og neovaskularisering opp til 12 måneder etter transplantasjon.
Metodikk
Dette er en prospektiv, åpen, multisenterstudie med CAOMECS hos pasienter med total LSCD. Stamceller vil bli isolert fra en munnslimhinnebiopsi og dyrkes i cellekultur. De resulterende epitelcellearkene vil deretter bli transplantert til den okulære overflaten til de respektive pasientene under generell anestesi. Etter transplantasjon kan pasienter legges inn på sykehus i henhold til rutinemessig klinisk praksis.
Totalt sett vil studien bestå av et screeningbesøk hvor kvalifikasjonen vil bli evaluert, dagen for biopsien, dagen før transplantasjonen hvor baseline data vil bli evaluert, transplantasjonen (dag 0), og en oppfølgingsperiode bestående av ni besøk på dag 1, 5 og 10 og måned 1, 3, 6, 12, 24 og 36. Andre besøk som klinisk indisert kan også forekomme.
Studietype
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Tyskland, 91054
- Universitatsklinkum Erlangen
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥2 år til 74 år
Hanner eller kvinner med bilateral eller ensidig total LSCD på grunn av en av følgende årsaker:
- Kjemiske brannskader
- Termiske brannskader
- Bruk av kontaktlinser
- Kirurgi av den okulære overflaten
- Stevens-Johnsons syndrom og annen inflammatorisk sykdom under stabil tilstand
- Aniridia
- Dokumentert konjunktivalisering av hornhinneoverflaten, målt ved fluoresceinfarging
- Stabil sykdom, dvs. historie med LSCD i minst 6 måneder
Kliniske tegn som indikerer konjunktivalisering:
- Overfladiske blodårer på hornhinneoverflaten
- Tap av epitelgjennomsiktighet eller vedvarende epiteldefekt
- Sunn munnslimhinne
- Fravær fra tobakk og alkohol (7 dager før biopsien)
- Regelmessig tannpuss (minst to ganger daglig)
- Evne til å overholde protokollen
- Dekket av et trygdesystem
Signert skjema for informert samtykke, evne til å forstå studieprosedyrene og kontraktsmessig evne. Gjelder for pasient eller juridisk omsorgsperson (inkludert foreldre)
Spesielle inklusjonskriterier for pasienter mellom 18 og 74 år (voksne):
- Flere operasjoner i limbalregionen
Ekskluderingskriterier:
- Akutt systemisk infeksjon
- Akutt øyebetennelse de siste 6 månedene
- Tidligere neoplastisk/kreftsykdom
- Alvorlig tørre øyne bekreftet av en Schirmer-test
- Lyell-syndrom, epidermolysis bullosa
- Total symbolfaron
- Medisinsk historie med overfølsomhet eller allergi mot bovint eller murint materiale
- Gravide og ammende pasienter, positiv uringraviditetstest hos kvinner i fertil alder
- Enhver systemisk infeksjonssykdom som diagnostisert ved serologiske tester som syfilis, HIV-1, HIV-2, hepatitt B eller C, eller HTLV-1-infeksjon ved screening og på dagen for biopsien
- Nåværende eller tidligere (innen 30 dager etter påmelding) behandling med et annet undersøkelseslegemiddel eller deltakelse i en annen klinisk studie
- Tidligere deltakelse av pasienten i denne studien
- Bevis på andre medisinske tilstander (som psykiatrisk sykdom, fysisk undersøkelse eller laboratoriefunn) som kan forstyrre den planlagte behandlingen, påvirke pasientens etterlevelse eller sette pasienten i høy risiko for behandlingsrelaterte komplikasjoner
- Ansatte hos sponsor eller pasienter som er ansatte eller pårørende til etterforskeren
Genetiske tilstander som ektodermal dysplasi eller multippel endokrin neoplasi
Spesielle eksklusjonskriterier for pasienter ≥2 og
- Flere operasjoner i limbalregionen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: kun én arm tilgjengelig
Caomecs-transplantasjon på øyets hornhinne.
|
Kirurgisk transplantasjon av CAOMECS-ark avledet fra munnslimhinnen på øyehornhinnen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tilstedeværelse av et stabilt epitel på hornhinnen og fravær av konjunktivalisering i den visuelle aksen
Tidsramme: måned 12
|
Dette vurderes ved forsinket fluoresceinfarging og avtrykkscytologi.
|
måned 12
|
|
Omfang av neovaskularisering
Tidsramme: måned 12
|
Måling av området for neovaskularisering av hornhinnen som dokumentert av fotografier.
|
måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tilstedeværelse av et stabilt epitel på hornhinnen og fravær av konjunktivalisering i den visuelle aksen
Tidsramme: måned 24 og 36
|
Dette vurderes ved forsinket fluoresceinfarging og avtrykkscytologi.
|
måned 24 og 36
|
|
Omfang av neovaskularisering
Tidsramme: måned 24 og 36
|
Måling av området for neovaskularisering av hornhinnen som dokumentert av fotografier.
|
måned 24 og 36
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Friedrich Kruse, Prof. Dr., Medizinische Fakultät der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg
Studierekorddatoer
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- CS001-EU01
- 2011-000598-30 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .