Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti pirfenidonu k léčbě idiopatické plicní fibrózy (IPF)

5. února 2012 aktualizováno: Zuojun Xu, Beijing Kawin Technology Share-Holding Co., Ltd.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti a účinnosti pirfenidonu v léčbě idiopatické plicní fibrózy (IPF)

Idiopatická plicní fibróza (IPF) je chronická, progresivní forma plicního onemocnění charakterizovaná fibrózou podpůrného rámce (intersticia) plic. Podle definice se tento termín používá pouze tehdy, když je příčina plicní fibrózy neznámá ("idiopatická"). Mikroskopicky plicní tkáň pacientů vykazuje charakteristický soubor histologických/patologických znaků známých jako obvyklá intersticiální pneumonie (UIP). UIP je proto patologickým protějškem IPF. Idiopatická plicní fibróza je charakterizována rentgenologicky evidentními intersticiálními infiltráty postihujícími převážně plicní baze a progresivní dušností a zhoršováním plicních funkcí. Nebylo jednoznačně prokázáno, že by žádná terapie prodlužovala přežití. Současná přísná definice idiopatické plicní fibrózy poskytuje nové zaměření základního a klinického výzkumu, který zlepší vhled do patogeneze této poruchy a podnítí vývoj nových terapií.

Pirfenidon má prokázané antifibrotické a protizánětlivé vlastnosti v různých systémech in vitro a na zvířecích modelech plicní fibrózy, ačkoli jeho přesný mechanismus účinku zůstává nejasný. Tlumí proliferaci fibroblastů, produkci proteinů a cytokinů spojených s fibrózou a zvýšenou biosyntézu a akumulaci extracelulární matrix v reakci na cytokiny, jako je transformující růstový faktor-β. Bylo také prokázáno, že zpomaluje proliferaci nádorových buněk inhibicí fibroblastového růstového faktoru, epidermálního růstového faktoru a růstového faktoru odvozeného z krevních destiček.

Pirfenidon nebyl široce schválen pro klinické použití v Číně, v této studii byla hodnocena bezpečnost a účinnost, aby se zjistilo, zda má pirfenidon oproti placebu významnou výhodu z hlediska zlepšení funkce plic a kvality života atd. (viz primární a sekundární kritéria) nebo zpomaluje zhoršování plicních funkcí u čínských subjektů s diagnózou IPF.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijng
      • Beijing, Beijng, Čína, 100032
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný písemný informovaný souhlas;
  2. 18-75 let;
  3. Klinicky nebo multidisciplinárně diagnostikovaná idiopatická plicní fibróza (viz doporučení z roku 2011);
  4. Klidový stav PaO2≥50 mg, FVC%≥45% normální předpokládané hodnoty a DLCO≥30% normální předpokládané hodnoty.

Kritéria vyloučení:

  1. Alergické na pirfenidon;
  2. Příznaky dušnosti ustoupily za posledních 6 měsíců;
  3. Pacienti ve fázi akutní exacerbace;
  4. Diabetičtí pacienti, jejichž žilní glukóza nalačno >11,1 mmol/l;
  5. Pacienti s maligním nádorem a hemoragickými onemocněními;
  6. Pacienti se závažným základním plicním onemocněním;
  7. Pacienti se závažným onemocněním srdce (třída NYHA Ⅲ-Ⅳ), onemocněním jater (ALT nebo AST 2krát nad horní úrovní normálního rozmezí hodnot), onemocněním ledvin (Cr nad horní úrovní rozmezí normálních hodnot);
  8. Pacienti, kteří užívali acetylcystein v posledních 3 měsících;
  9. Pacienti, kteří v posledních 3 měsících užívali Prednison > 15 mg/den (nebo jiné ekvivalentní množství glukokortikoidu) a/nebo imunosupresiva;
  10. Pacienti, kteří užívali interferon, penicilamin, kolchin nebo jiná činidla k léčbě IPF;
  11. Těhotné nebo kojící ženy;
  12. Účast v jiných klinických studiích za poslední 1 měsíc;
  13. Zkoušející vyhodnotil jako nevhodné účastnit se této klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pirfenidon (200 mg)
Tablety pirfenidonu (200 mg) se budou užívat 3krát denně během celého procesu studie. První týden se bude užívat vždy 1 tableta. Druhý týden se budou užívat vždy 2 tablety. Od třetího týdne do 48. týdne se budou užívat vždy 3 tablety. Základní lék Acetyl Cysteine ​​Tablets (600 mg) se bude užívat jednou denně, vždy 1 tableta od prvního do 48. týdne.
Lék: Pirfenidon
Tablety pirfenidonu (200 mg) se budou užívat 3krát denně během celého procesu studie. První týden se bude užívat vždy 1 tableta. Druhý týden se budou užívat vždy 2 tablety. Od třetího týdne do 48. týdne se budou užívat vždy 3 tablety. Základní lék Acetyl Cysteine ​​Tablets (600 mg) se bude užívat jednou denně, vždy 1 tableta od prvního do 48. týdne.
Komparátor placeba: Placebo (bez účinné látky)
Lék: Placebo
Placebo (bez účinné látky) tablety se budou užívat 3krát denně během celého procesu studie. První týden se bude užívat vždy 1 tableta. Druhý týden se budou užívat vždy 2 tablety. Od třetího týdne do 48. týdne se budou užívat vždy 3 tablety. Základní lék Acetyl Cysteine ​​Tablets（600mg）bude užíván jednou denně, 1 tableta pokaždé od prvního do 48. týdne pro obě skupiny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve vynucené vitální kapacitě (FVC)
Časové okno: 48 týdnů
Změny FVC od 48 týdnů do výchozího stavu
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve funkci plic (včetně analýzy arteriálních krevních plynů)
Časové okno: 48 týdnů
Funkce plic bude hodnocena jako zlepšená/stabilizovaná/exacerbovaná od 48. týdne do výchozího stavu.
48 týdnů
Akutní exacerbace během celého léčebného postupu (frekvence a závažnost)
Časové okno: 48 týdnů

Následující příznaky klinického zhoršení během jednoho měsíce, které nelze vysvětlit jinými důvody, budou hodnoceny jako akutní exacerbace:

  1. Zhoršená dušnost;
  2. Nově objevená hrudní intersticiální plicní abnormalita rentgenovým snímkem/HRCT, bez pneumotoraxu nebo pleurálního výpotku;
  3. PaO2 klesá o ≥10 mm Hg, srdeční selhání nebo plicní embolie jsou vyloučeny.

Akutní exacerbaci lze posoudit, pokud se objeví 1 a 2 nebo 1 a 3.
48 týdnů
Čas bez progrese
Časové okno: 48 týdnů

Progrese onemocnění během celého období studie je definována takto:

  1. Progresivní dušnost (objektivní hodnocení);
  2. Absolutní hodnota FVC progresivně a neustále klesá ve srovnání se základní hodnotou;
  3. Absolutní hodnota DLCO (po kalibraci hemoglobinu) progresivně a neustále klesá ve srovnání s výchozí hodnotou;
  4. Progresivní zhoršení fibrózy pomocí HRCT vyšetření;
  5. Akutní exacerbace;
  6. Smrt způsobená respiračním selháním.
48 týdnů
6minutový test chůze (6MWT)： Změny ve vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD) a SpO2 ze 48 týdnů na výchozí hodnotu
Časové okno: 48 týdnů
Metoda: Zkouška chůze se provádí v chodbě dlouhé 33 metrů. Pacient je instruován, aby „chodil od konce ke konci a pokrýval co největší plochu ve vymezeném čase“. Zaznamenává se celková vzdálenost v metrech během 6minutového testu chůze a počet zastávek. Po procházce se zaznamená 6MWD, hmotnost, srdeční frekvence, TK, SpO2 a vlastní hodnocení vnímané námahy [upravené hodnocení na Borgově stupnici RPE (stupnice 0 až 10)].
48 týdnů
Míra zlepšení hodnocení Borg RPE stupnice během celého období studie
Časové okno: 48 týdnů
Procento pacientů, jejichž hodnocení stupnice Borg RPE se zlepšilo o více než 1 úroveň.
48 týdnů
Intersticiální změna plic pozorovaná pomocí HRCT
Časové okno: 48 týdnů
Změny ve skóre HRCT plicního intersticiálního hodnocení ze 48. týdne na výchozí hodnotu
48 týdnů
Kvalita života: hodnocena respiračním dotazníkem St. George (SGRQ).
Časové okno: 48 týdnů
Kvalita života bude hodnocena jako zlepšená, pokud se jednotlivé nebo celkové skóre SGRQ po dokončení studie zvýší o > 4 %; Kvalita života bude hodnocena jako stabilizovaná, pokud se jednotlivé nebo celkové skóre SGRQ po dokončení studie změní v rozmezí 4 %; Kvalita života bude hodnocena jako zhoršená, pokud SGRQ jednotlivé nebo celkové skóre pokleslo > 4 % po dokončení studie.
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beijing Kawin Technology Share-Holding Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xu Zuojun, MD, Peking Union Medical College Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2012

Primární dokončení (Očekávaný)

1. listopadu 2012

Dokončení studie (Očekávaný)

1. března 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. prosince 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2012

První zveřejněno (Odhad)

5. ledna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. února 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2012

Naposledy ověřeno

1. února 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KAWIN-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pirfenidon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit