Sikkerhets- og effektstudie av Pirfenidon for å behandle idiopatisk lungefibrose (IPF)

Idiopatisk lungefibrose (IPF) er en kronisk, progressiv form for lungesykdom karakterisert ved fibrose av det støttende rammeverket (interstitium) i lungene. Per definisjon brukes begrepet kun når årsaken til lungefibrosen er ukjent ("idiopatisk"). Mikroskopisk viser lungevev fra pasienter et karakteristisk sett av histologiske/patologiske trekk kjent som vanlig interstitiell pneumoni (UIP). UIP er derfor det patologiske motstykket til IPF. Idiopatisk lungefibrose er preget av radiografisk tydelige interstitielle infiltrater som hovedsakelig påvirker lungebasene og av progressiv dyspné og forverring av lungefunksjonen. Ingen terapi har klart vist seg å forlenge overlevelsen. Den nåværende strenge definisjonen av idiopatisk lungefibrose gir et nytt fokus for grunnleggende og klinisk forskning som vil forbedre innsikten i patogenesen til denne lidelsen og stimulere utviklingen av nye terapier.

Pirfenidon har påvist antifibrotiske og antiinflammatoriske egenskaper i forskjellige in vitro-systemer og dyremodeller av lungefibrose, selv om dens nøyaktige virkningsmekanisme forblir uklar. Det demper fibroblastproliferasjon, produksjon av fibroseassosierte proteiner og cytokiner, og økt biosyntese og akkumulering av ekstracellulær matrise som respons på cytokiner som transformerende vekstfaktor-β. Det er også vist å bremse tumorcelleproliferasjon ved å hemme fibroblastvekstfaktor, epidermal vekstfaktor og blodplateavledet vekstfaktor.

Pirfenidon har ikke blitt allment godkjent for klinisk bruk i Kina, i denne studien ble sikkerhet og effekt evaluert for å se om pirfenidon har en betydelig fordel fremfor placebo når det gjelder forbedring av lungefunksjon og livskvalitet etc. (se primære og sekundære kriterier) eller bremser forverringen av lungefunksjonen hos kinesiske personer diagnostisert med IPF.