Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Pirfenidon til behandling af idiopatisk lungefibrose (IPF)

Idiopatisk lungefibrose (IPF) er en kronisk, fremadskridende form for lungesygdom karakteriseret ved fibrose af lungernes støttestruktur (interstitium). Per definition bruges udtrykket kun, når årsagen til lungefibrosen er ukendt ("idiopatisk"). Mikroskopisk viser lungevæv fra patienter et karakteristisk sæt af histologiske/patologiske træk kendt som sædvanlig interstitiel pneumoni (UIP). UIP er derfor den patologiske pendant til IPF. Idiopatisk lungefibrose er karakteriseret ved radiografisk tydelige interstitielle infiltrater, der overvejende påvirker lungebaserne og ved progressiv dyspnø og forværring af lungefunktionen. Ingen terapi har klart vist sig at forlænge overlevelsen. Den nuværende strenge definition af idiopatisk lungefibrose giver et nyt fokus for grundlæggende og klinisk forskning, der vil forbedre indsigten i patogenesen af ​​denne lidelse og stimulere udviklingen af ​​nye terapier.

Pirfenidon har dokumenteret antifibrotiske og antiinflammatoriske egenskaber i forskellige in vitro-systemer og dyremodeller af lungefibrose, selvom dens præcise virkningsmekanisme forbliver uklar. Det dæmper fibroblastproliferation, produktion af fibrose-associerede proteiner og cytokiner og den øgede biosyntese og akkumulering af ekstracellulær matrix som reaktion på cytokiner såsom transformerende vækstfaktor-β. Det er også vist at bremse tumorcelleproliferation ved at hæmme fibroblast vækstfaktor, epidermal vækstfaktor og blodplade-afledt vækstfaktor.

Pirfenidon er ikke blevet bredt godkendt til klinisk brug i Kina, i denne undersøgelse blev sikkerhed og effekt evalueret for at se om pirfenidon har en signifikant fordel i forhold til placebo med hensyn til forbedring af lungefunktion og livskvalitet osv. (se primære og sekundære kriterier) eller bremser forringelsen af ​​lungefunktionen hos kinesiske personer diagnosticeret med IPF.