Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kladribin plus pegylovaný interferon Alfa-2a u systémové mastocytózy

26. srpna 2016 aktualizováno: LUIS ESCRIBANO, Hospital Virgen de la Salud

Subkutánní kladribin plus pegylovaný interferon Alfa-2a u pokročilé systémové mastocytózy s D816V a dalšími mutacemi exonu 17 KIT.

Cílem této studie je zhodnotit účinnost z hlediska míry klinické a biologické odpovědi na terapii kladribinem plus pegylovaný interferon alfa-2a u pacientů s pokročilou systémovou mastocytózou nesoucí D816V nebo jinou mutaci exonu 17 KIT.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Toledo, Španělsko, 45071
        • Nábor
        • Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha; Hospital Virgen del Valle
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Luis Escribano, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Iván Alvarez-Twose, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk starší 18 let.
  • Diagnostika pokročilé systémové mastocytózy (agresivní systémová mastocytóza nebo progredující systémová mastocytóza) s D816V nebo jinými mutacemi exonu 17 KIT.
  • ECOG ≤ 3.
  • Podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Porucha funkce jater (celkový bilirubin ≥ 2,0 mg/dl, AST nebo ALT > 3 x horní hranice normy) nesouvisející s mastocytózou.
  • Zhoršená funkce ledvin (≥ 2,0 mg/dl) nesouvisející s mastocytózou.
  • Cytopenie stupně III-IV nesouvisející s mastocytózou. Těžká kardiopatie (stupeň III/IV NYHA nebo ejekční frakce levé komory < 50 %).
  • Těhotenství nebo kojení.
  • Pacientky, které nepoužívají antikoncepční metody.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 2CDA+IFN
Lék: Kladribin a pegylovaný interferon alfa-2a

Kladribin (0,07 mg/kg/den) s.c. po dobu 5 po sobě jdoucích dnů každý měsíc po dobu celkem 6 měsíců. Denní dávky kladribinu lze zvýšit až na 0,14 mg/kg ve čtvrtém, pátém a šestém cyklu terapie, pokud nedojde k žádné objektivní odpovědi dosažené po třetím cyklu.

Pegylovaný Interpheron alfa-2a (1 mcgr/kg) s.c týdně po dobu celkem 6 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnotit účinek terapie na infiltraci žírných buněk kostní dřeně.
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení odpovědi kostní dřeně bude hodnoceno imunohistochemií, citologií, průtokovou cytometrií a molekulárními analýzami vzorků kostní dřeně.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit účinek terapie na hladiny tryptázy v séru a další změněné parametry periferní krve v důsledku mastocytózy.
Časové okno: 6 měsíců
Sérová tryptáza a jakékoli další změněné biochemické parametry související s mastocytózou při diagnóze budou měřeny měsíčně až do konce léčby.
6 měsíců
Zhodnotit účinek terapie na symptomy uvolnění žírných buněk-mediátorů: svědění, návaly horka, gastrointestinální symptomy nebo anafylaxe).
Časové okno: 6 měsíců
Specifické dotazníky týkající se symptomů uvolnění žírných buněk-mediátorů bude každý pacient vyplňovat měsíčně až do konce terapie.
6 měsíců
Stanovit bezpečnost kombinované terapie s nízkými dávkami kladribinu plus pegylovaný interferon alfa-2a.
Časové okno: 6 měsíců
Potenciálně nežádoucí účinky související s léky budou zaznamenány v každém případě podle přijatých kritérií (NIH CTCAE).
6 měsíců
Zhodnotit účinek terapie na kožní léze mastocytózy.
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení kožní odpovědi bude hodnoceno makroskopickým vyšetřením včetně fotografií a kožní imunohistochemií.
6 měsíců
Zhodnotit účinek terapie na organomegalie související s mastocytózou.
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení organomegalie bude hodnoceno ultrazvukem břicha a/nebo počítačovou tomografií.
6 měsíců
Vyhodnotit účinek terapie na kostní alterace související s mastocytózou.
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení kostní odpovědi bude hodnoceno rentgenovým vyšetřením a/nebo počítačovou tomografií.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospital Virgen de la Salud

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Luis Escribano, MD, PhD, Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2012

Primární dokončení (Očekávaný)

1. února 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. května 2012

První zveřejněno (Odhad)

21. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

29. srpna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. srpna 2016

Naposledy ověřeno

1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EC11-187

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit