Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cladribine plus gepegyleerd interferon alfa-2a bij systemische mastocytose

26 augustus 2016 bijgewerkt door: LUIS ESCRIBANO, Hospital Virgen de la Salud

Subcutaan cladribine plus gepegyleerd interferon alfa-2a bij geavanceerde systemische mastocytose met D816V en andere Exon 17 KIT-mutaties.

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid in termen van klinische en biologische responspercentages van therapie met cladribine plus gepegyleerd interferon-alfa-2a bij patiënten met gevorderde systemische mastocytose die drager zijn van D816V- of andere exon 17 KIT-mutaties.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Toledo, Spanje, 45071
        • Werving
        • Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha; Hospital Virgen del Valle
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Luis Escribano, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Iván Alvarez-Twose, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ouder dan 18 jaar.
  • Diagnose van gevorderde systemische mastocytose (agressieve systemische mastocytose of voortschrijdende systemische mastocytose) met D816V- of andere exon 17 KIT-mutaties.
  • ECOG ≤ 3.
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Verminderde leverfunctie (totaal bilirubine ≥ 2,0 mg/dl, ASAT of ALAT > 3 x bovengrens van normaal), niet gerelateerd aan mastocytose.
  • Verminderde nierfunctie (≥ 2,0 mg/dl) niet gerelateerd aan mastocytose.
  • Graad III-IV cytopenieën niet gerelateerd aan mastocytose. Ernstige cardiopathie (graad III/IV van NYHA, of linkerventrikelejectiefractie < 50%).
  • Zwangerschap of borstvoeding.
  • Vrouwelijke patiënten die geen voorbehoedsmiddelen gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 2CDA+IFN
Geneesmiddel: Cladribine en gepegyleerd interferon alfa-2a

Cladribine (0,07 mg/kg/dag) s.c. gedurende 5 opeenvolgende dagen per maand gedurende in totaal 6 maanden. De dagelijkse doses cladribine kunnen worden verhoogd tot 0,14 mg/kg in de vierde, vijfde en zesde behandelingscyclus als er geen objectieve respons is. bereikt na de derde cyclus.

Gepegyleerd interferon alfa-2a (1 mcgr/kg) s.c wekelijks gedurende in totaal 6 maanden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het effect van therapie op de infiltratie van beenmergmestcellen te evalueren.
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van de beenmergrespons zal worden beoordeeld door middel van immunohistochemie, citologie, flowcytometrie en moleculaire analyse van beenmergmonsters.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het effect van therapie op serumtryptasespiegels en andere veranderde perifere bloedparameters als gevolg van mastocytose te bepalen.
Tijdsspanne: 6 maanden
Serumtryptase en elke andere aan mastocytose gerelateerde veranderde biochemische parameter bij diagnose zullen maandelijks worden gemeten tot het einde van de therapie.
6 maanden
Om het effect van de therapie op symptomen van het vrijkomen van mestcelmediatoren te evalueren: pruritus, blozen, gastro-intestinale symptomen of anafylaxie).
Tijdsspanne: 6 maanden
Elke patiënt zal tot het einde van de therapie maandelijks specifieke vragenlijsten invullen over de symptomen van het vrijkomen van mestcelmediatoren.
6 maanden
Om de veiligheid te bepalen van gecombineerde therapie met lage doses cladribine plus gepegyleerd interferon alfa-2a.
Tijdsspanne: 6 maanden
Potentieel drugsgerelateerde bijwerkingen zullen in elk geval worden geregistreerd volgens geaccepteerde criteria (NIH CTCAE).
6 maanden
Om het effect van therapie op mastocytose huidlaesies te evalueren.
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van de huidrespons zal worden beoordeeld door middel van macroscopische inspectie inclusief foto's en door immunohistochemie van de huid.
6 maanden
Om het effect van therapie op aan mastocytose gerelateerde organomegalieën te evalueren.
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van de respons van organomegalieën zal worden beoordeeld door middel van abdominale echografie en/of computertomografie.
6 maanden
Om het effect van therapie op aan mastocytose gerelateerde botveranderingen te evalueren.
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van de botrespons zal worden beoordeeld door middel van röntgenonderzoek en/of computertomografie.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospital Virgen de la Salud

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Luis Escribano, MD, PhD, Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2012

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 februari 2017

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 mei 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 mei 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

21 mei 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

29 augustus 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2016

Laatst geverifieerd

1 augustus 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EC11-187

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Systemische Mastocytose

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kenya

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren