Cladribina più interferone pegilato Alfa-2a nella mastocitosi sistemica
26 agosto 2016 aggiornato da: LUIS ESCRIBANO, Hospital Virgen de la Salud
Cladribina sottocutanea più interferone pegilato Alfa-2a nella mastocitosi sistemica avanzata con D816V e altre mutazioni dell'esone 17 KIT.
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia in termini di tassi di risposta clinica e biologica della terapia con cladribina più interferone peghilato alfa-2a in pazienti con mastocitosi sistemica avanzata portatori di D816V o altre mutazioni dell'esone 17 KIT.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
Toledo, Spagna, 45071
- Reclutamento
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha; Hospital Virgen del Valle
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Contatto:
- Luis Escribano, MD, PhD
- Numero di telefono: +34925269335
- Email: lescribanom@sescam.jccm.es
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Contatto:
- Iván Alvarez-Twose, MD
- Numero di telefono: +34925269336
- Email: ivana@sescam.jccm.es
-
Investigatore principale:
- Luis Escribano, MD, PhD
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Sub-investigatore:
- Iván Alvarez-Twose, MD
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età maggiore di 18 anni.
- Diagnosi di mastocitosi sistemica avanzata (mastocitosi sistemica aggressiva o mastocitosi sistemica in progressione) con D816V o altre mutazioni dell'esone 17 KIT.
- ECOG ≤ 3.
- Consenso informato firmato.
Criteri di esclusione:
- Funzionalità epatica compromessa (bilirubina totale ≥ 2,0 mg/dl, AST o ALT > 3 volte il limite superiore della norma) non correlata alla mastocitosi.
- Funzionalità renale compromessa (≥ 2,0 mg/dL) non correlata a mastocitosi.
- Citopenie di grado III-IV non correlate a mastocitosi. Cardiopatia grave (grado III/IV della NYHA o frazione di eiezione ventricolare sinistra <50%).
- Gravidanza o allattamento.
- Pazienti di sesso femminile che non utilizzano metodi contraccettivi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: 2 CDA+IFN
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Cladribina (0,07 mg/Kg/die) s.c. per 5 giorni consecutivi ogni mese per un totale di 6 mesi. Le dosi giornaliere di Cladribina possono essere aumentate fino a 0,14 mg/Kg nel quarto, quinto e sesto ciclo di terapia se non si ottiene una risposta obiettiva raggiunto dopo il terzo ciclo. Interferone pegilato alfa-2a (1 mcgr/Kg) s.c settimanalmente per un totale di 6 mesi. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l'effetto della terapia sull'infiltrazione di mastociti nel midollo osseo.
Lasso di tempo: 6 mesi
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La valutazione della risposta del midollo osseo sarà valutata mediante immunoistochimica, citologia, citometria a flusso e analisi molecolari di campioni di midollo osseo.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per determinare l'effetto della terapia sui livelli sierici di triptasi e su altri parametri del sangue periferico alterati a causa della mastocitosi.
Lasso di tempo: 6 mesi
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La triptasi sierica e qualsiasi altro parametro biochimico alterato correlato alla mastocitosi alla diagnosi saranno misurati mensilmente fino alla fine della terapia.
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6 mesi
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Valutare l'effetto della terapia sui sintomi di rilascio del mediatore dei mastociti: prurito, rossore, sintomi gastrointestinali o anafilassi).
Lasso di tempo: 6 mesi
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Specifici questionari relativi ai sintomi di rilascio di mastociti verranno compilati mensilmente da ciascun paziente fino al termine della terapia.
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6 mesi
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Determinare la sicurezza della terapia combinata con basse dosi di cladribina più interferone pegilato alfa-2a.
Lasso di tempo: 6 mesi
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Gli eventi avversi potenzialmente correlati ai farmaci saranno registrati in ogni caso seguendo i criteri accettati (NIH CTCAE).
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6 mesi
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Valutare l'effetto della terapia sulle lesioni cutanee da mastocitosi.
Lasso di tempo: 6 mesi
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La valutazione della risposta cutanea sarà valutata mediante ispezione macroscopica comprensiva di fotografie e mediante immunoistochimica cutanea.
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6 mesi
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Valutare l'effetto della terapia sulle organomegalie correlate alla mastocitosi.
Lasso di tempo: 6 mesi
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La valutazione della risposta delle organomegalie sarà valutata mediante ecografia addominale e/o tomografia computerizzata.
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6 mesi
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Valutare l'effetto della terapia sulle alterazioni ossee correlate alla mastocitosi.
Lasso di tempo: 6 mesi
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La valutazione della risposta ossea sarà valutata mediante indagine a raggi X e/o tomografia computerizzata.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Luis Escribano, MD, PhD, Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2012
Completamento primario (Anticipato)
1 febbraio 2017
Completamento dello studio (Anticipato)
1 giugno 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 maggio 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 maggio 2012
Primo Inserito (Stima)
21 maggio 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
29 agosto 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 agosto 2016
Ultimo verificato
1 agosto 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie della pelle
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie, Connettivo e Tessuto Molle
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Ipersensibilità
- Neoplasie, tessuto connettivo
- Malattie del complesso immunitario
- Mastocitosi
- Mastocitosi, sistemica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Cladribina
Altri numeri di identificazione dello studio
- EC11-187
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Indeciso
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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