Cladribina más interferón alfa-2a pegilado en mastocitosis sistémica
26 de agosto de 2016 actualizado por: LUIS ESCRIBANO, Hospital Virgen de la Salud
Cladribina subcutánea más interferón alfa-2a pegilado en mastocitosis sistémica avanzada con D816V y otras mutaciones KIT del exón 17.
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia en términos de tasas de respuesta clínica y biológica de la terapia con cladribina más interferón pegilado alfa-2a en pacientes con mastocitosis sistémica avanzada portadores de D816V u otras mutaciones en el exón 17 KIT.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Toledo, España, 45071
- Reclutamiento
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha; Hospital Virgen del Valle
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Contacto:
- Luis Escribano, MD, PhD
- Número de teléfono: +34925269335
- Correo electrónico: lescribanom@sescam.jccm.es
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Contacto:
- Iván Alvarez-Twose, MD
- Número de teléfono: +34925269336
- Correo electrónico: ivana@sescam.jccm.es
-
Investigador principal:
- Luis Escribano, MD, PhD
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Sub-Investigador:
- Iván Alvarez-Twose, MD
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad mayor de 18 años.
- Diagnóstico de mastocitosis sistémica avanzada (mastocitosis sistémica agresiva o mastocitosis sistémica progresiva) con D816V u otras mutaciones KIT del exón 17.
- ECOG ≤ 3.
- Consentimiento informado firmado.
Criterio de exclusión:
- Deterioro de la función hepática (bilirrubina total ≥ 2,0 mg/dl, AST o ALT > 3 veces el límite superior de lo normal) no relacionado con mastocitosis.
- Deterioro de la función renal (≥ 2,0 mg/dl) no relacionado con mastocitosis.
- Citopenias grado III-IV no relacionadas con mastocitosis. Cardiopatía severa (grado III/IV de la NYHA, o fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 50%).
- Embarazo o lactancia.
- Pacientes mujeres que no utilizan métodos anticonceptivos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 2CDA+IFN
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Cladribina (0,07 mg/Kg/día) s.c durante 5 días consecutivos cada mes durante un total de 6 meses. Las dosis diarias de cladribina podrían aumentarse hasta 0,14 mg/Kg en el cuarto, quinto y sexto ciclos de tratamiento si no se obtiene una respuesta objetiva. alcanzado después del tercer ciclo. Interferón pegilado alfa-2a (1 mcgr/Kg) s.c semanalmente por un total de 6 meses. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar el efecto del tratamiento sobre la infiltración de mastocitos en la médula ósea.
Periodo de tiempo: 6 meses
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La evaluación de la respuesta de la médula ósea se evaluará mediante inmunohistoquímica, citología, citometría de flujo y análisis moleculares de muestras de médula ósea.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Determinar el efecto de la terapia sobre los niveles séricos de triptasa y otros parámetros sanguíneos periféricos alterados debido a la mastocitosis.
Periodo de tiempo: 6 meses
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La triptasa sérica y cualquier otro parámetro bioquímico alterado relacionado con la mastocitosis en el momento del diagnóstico se medirán mensualmente hasta el final de la terapia.
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6 meses
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Evaluar el efecto de la terapia sobre los síntomas de liberación de mediadores de mastocitos: prurito, enrojecimiento, síntomas gastrointestinales o anafilaxia).
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cada paciente completará mensualmente cuestionarios específicos sobre los síntomas de liberación de mediadores de mastocitos hasta el final de la terapia.
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6 meses
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Determinar la seguridad de la terapia combinada con dosis bajas de cladribina más interferón alfa-2a pegilado.
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los eventos adversos potencialmente relacionados con los medicamentos se registrarán en cada caso siguiendo los criterios aceptados (NIH CTCAE).
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6 meses
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Evaluar el efecto de la terapia sobre las lesiones cutáneas de mastocitosis.
Periodo de tiempo: 6 polillas
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La evaluación de la respuesta cutánea se evaluará mediante inspección macroscópica, incluidas fotografías, y mediante inmunohistoquímica de la piel.
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6 polillas
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Evaluar el efecto del tratamiento sobre las organomegalias relacionadas con la mastocitosis.
Periodo de tiempo: 6 meses
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La evaluación de la respuesta de las organomegalias se evaluará mediante ecografía abdominal y/o tomografía computarizada.
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6 meses
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Evaluar el efecto de la terapia sobre las alteraciones óseas relacionadas con la mastocitosis.
Periodo de tiempo: 6 meses
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La evaluación de la respuesta ósea se evaluará mediante un examen de rayos X y/o una tomografía computarizada.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Luis Escribano, MD, PhD, Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2012
Finalización primaria (Anticipado)
1 de febrero de 2017
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de junio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de mayo de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de mayo de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de mayo de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
29 de agosto de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2016
Última verificación
1 de agosto de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Hipersensibilidad
- Neoplasias Del Tejido Conectivo
- Enfermedades por complejos inmunes
- Mastocitosis
- Mastocitosis Sistémica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Cladribina
Otros números de identificación del estudio
- EC11-187
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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