Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vysoká dávka chemoterapie s transplantací kmenových buněk jako léčba roztroušené sklerózy, která předchozí léčba selhala

21. listopadu 2013 aktualizováno: Seah Lim M.D.

Studie fáze II vysokodávkové chemoterapie s transplantací autologních hematopoetických progenitorových buněk pro roztroušenou sklerózu, která selhala alespoň ve dvou liniích terapie

Účelem této studie je vyhodnotit toxicitu a účinnost vysokodávkované chemoterapie s transplantací HPC roztroušené sklerózy, která selhala alespoň ve dvou liniích terapie

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Roztroušená skleróza je zánětlivé autoimunitní onemocnění charakterizované ztrátou myelinu a poškozením axonů, které má jako zobrazovací protějšek typická MRI ložiska se zvýšeným kontrastem. MS vykazuje tři hlavní vzorce klinického průběhu: relabující/remitující, primárně progresivní a sekundárně progresivní. Pokud jde o charakter onemocnění, sekundární progresivní je standardní indikací, aby se zabránilo nadměrné léčbě u relabujících/remitujících pacientů nebo neúčinné léčbě u primárně relabujících pacientů.

V současnosti je RS nejčastějším autoimunitním onemocněním, které bylo léčeno autologními transplantacemi HPC (Fagius a kol., 2009; Burt a kol., 2009; Saccardi a kol., 2006). EBMT za poslední desetiletí ohlásilo více než 350 po sobě jdoucích případů. Většina pacientů, kteří podstoupili autologní transplantaci HPC pro RS v časných studiích, měla sekundárně progresivní RS a relativně méně pacientů mělo relabující remitující onemocnění, s Kurtzkeho škálou rozšířeného stavu postižení (EDSS) 3,0-9,5 v době transplantace. Až u 70 % těchto pacientů byla hlášena významná objektivní i subjektivní zlepšení.

Budou použity následující přípravné režimy, přičemž u všech pacientů budou použity alemtuzumab, fludarabin a cyklofosfamid. K prevenci infekcí bude podávána profylaxe Acyclovirem, Levaquinem a Fluconazolem. Autologní HPC bude podán infuzí během 48-72 hodin po dokončení chemoterapie. Pacienti budou dostávat další podpůrné léky a léčbu podle potřeby. Přihojení neutrofilů bude definováno jako den, kdy ANC stoupne na > 500 buněk/ml po dva po sobě jdoucí dny. Přihojení krevních destiček bude definováno jako první den, kdy počet krevních destiček stoupne na > 20 000/ml během 7denního intervalu bez transfuzní podpory.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Spojené státy, 79106
        • Texas Oncology
      • Amarillo, Texas, Spojené státy, 79106
        • Amarillo Diagnostic Clinic
      • Amarillo, Texas, Spojené státy, 79106
        • Dr Ruby Saulog

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 56 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Věk mezi 18-60 včetně

Pacienti mají diagnózu roztroušené sklerózy podle kritérií McDonald's pro diagnózu (Polman et al, 2011).

Musí mít neurologa poskytujícího primární péči o RS a být ochoten nechat se vyšetřit na roztroušenou sklerózu dvěma neurology, kteří jsou spoluzkoušejícími v protokolu.

Musí být doloženo, že je HIV negativní.

EDSS 3,5 - 5,5

Pacienti musí mít možnost dát písemný souhlas.

Zánětlivé onemocnění navzdory primární terapii modifikující onemocnění s alespoň 6měsíční interferonem a další terapii modifikující onemocnění, včetně fingolimodu, glativamiru, natalizumabu a mitoxantronu. Selhání je definováno jako dva nebo více klinických relapsů s dokumentovanými neurologickými změnami (s výjimkou senzorických změn) během roku před studií. (POZNÁMKA: Relapsy musí vyžadovat léčbu kortikosteroidy). Selhání může být také definováno jako jeden relaps (vyjma smyslových změn) léčený methylprednisonem a při zvláštní příležitosti během předchozích 12 měsíců průkaz aktivního zánětu (tj. zesílení gadolinia na MRI skenu CNS).

Bez předchozí anamnézy alergické reakce na cyklofosfamid, G-CSF nebo mesnu

Pacientky nesmí být těhotné

Neakceptování nebo pochopení nevratné sterility jako potenciálního vedlejšího účinku terapie.

Předpokládaná délka života více než 6 měsíců

Žádný důkaz myelodysplastického syndromu na nátěru periferní krve

Není alergický na cyklofosfamid, mesnu, fludarabin nebo alemtuzumab

Výchozí sérový kreatinin musí být 55 %, adekvátní plicní funkce (saturace kyslíkem při pokojovém vzduchu > 90 %) a AST a ALT nesmí být > 2x horní hranice normálu a bez předchozí nebo aktivní malignity v anamnéze, s výjimkou lokalizovaných kožních bazálních nebo spinocelulární karcinom in situ děložního čípku.

Kritéria vyloučení:

Diagnóza primárně progresivní RS.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jednoručka
U všech pacientů budou použity kondicionační režimy s alemtuzumabem, fludarabinem a cyklofosfamidem.
Lék: Alemtuzumab
Alemtuzumab 10 mg podaný IV 1. den z 5denního podmíněného režimu
Lék: Fludarabin
Fludarabin 25 mg/m2 denně podávaný IV ve dnech 1-5 5denního kondičního režimu
Lék: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid se podává 3 g/m2 pro mobilizaci a poté se opakuje během 5denního kondičního režimu s dávkami 50 mg/kg/den ve dnech 1-4

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit toxicitu autologní transplantace HPC u pacientů s roztroušenou sklerózou, u kterých selhaly alespoň dvě linie terapie modifikujícími onemocnění
Časové okno: 5 let po transplantaci
Všechny následné schůzky budou probíhat v Texas Oncology-Amarillo Cancer Center. Pacienti budou sledováni na klinickou toxicitu a pomocí laboratorních krevních testů na renální funkce, jaterní funkce a funkce kostní dřeně při propuštění po transplantaci, poté znovu za 6 týdnů, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců a poté 6 měsíčně až do smrti.
5 let po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinnost vysokodávkované chemoterapie s transplantací HPC u roztroušené sklerózy skleróza, která selhala alespoň ve dvou liniích terapie
Časové okno: Hodnoceno na začátku, tat 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců a poté každých 12 měsíců až do smrti
překontrolovaná Neurologická vyšetření budou provedena v ordinacích dvou spoluřešitelů neurologie a informace poskytnuté transplantačním lékařům pro záznam. Pacient také podstoupí opakované vyšetření magnetickou rezonancí ve 3 měsících, 6 měsících, 9 měsících, 12 měsících a poté každých 12 měsíců až do smrti po transplantaci, aby se vyhodnotily změny v počtu plaků RS. Následné vyšetření magnetickou rezonancí určí neurolog pacienta, jak je klinicky potřeba.
Hodnoceno na začátku, tat 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců a poté každých 12 měsíců až do smrti

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Seah Lim M.D.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Seah Lim, MD, Texas Oncology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. srpna 2012

První zveřejněno (Odhad)

5. září 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

25. listopadu 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2013

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20112015

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alemtuzumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit