Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Højdosis kemo med stamcelletransplantation som behandling for multipel sklerose, der mislykkedes tidligere behandling

21. november 2013 opdateret af: Seah Lim M.D.

Et fase II-studie af højdosis kemoterapi med autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation for multipel sklerose, der mislykkedes i mindst to behandlingslinjer

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere toksiciteten og effektiviteten af ​​højdosis kemoterapi med HPC-transplantation multipel sklerose, der har fejlet mindst to behandlingslinjer

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Multipel sklerose er en inflammatorisk autoimmun sygdom karakteriseret ved tab af myelin og aksonal skade, med typiske kontrastforstærkede MR-foci som billeddannende modstykke. MS viser tre hovedmønstre for klinisk forløb: recidiverende/remitterende, primær progressiv og sekundær progressiv. Vedrørende sygdomsmønster er sekundær progressiv standardindikation for at undgå overbehandling hos recidiverende/remitterende patienter eller ineffektiv behandling hos primære recidiverende patienter.

I øjeblikket er MS den mest almindelige autoimmune sygdom, der er blevet behandlet med autologe HPC-transplantationer (Fagius et al, 2009; Burt et al, 2009; Saccardi et al, 2006). Mere end 350 på hinanden følgende tilfælde er blevet rapporteret af EBMT i løbet af det sidste årti. De fleste patienter, der gennemgik autolog HPC-transplantation for MS i de tidlige undersøgelser, havde sekundær progressiv MS, og relativt færre havde recidiverende remitterende sygdom, med en Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) på 3,0-9,5 på transplantationstidspunktet. Signifikante objektive og subjektive forbedringer er blevet rapporteret hos op til 70 % af disse patienter.

Følgende konditioneringsregimer vil blive brugt, hvor Alemtuzumab, Fludarabin og Cyclophosphamid vil blive brugt til alle patienter. Profylakse af Acyclovir, Levaquin og Fluconazol vil blive givet for at forhindre infektioner. Den autologe HPC vil blive infunderet inden for 48-72 timer efter afslutning af kemoterapien. Patienterne vil modtage yderligere understøttende medicin og behandlinger efter behov. Neutrofil engraftment vil blive defineret som den dag, hvor ANC stiger til > 500 celler/ml i to på hinanden følgende dage. Blodpladeindplantning vil blive defineret som den første dag, hvor blodpladetallet stiger til > 20.000/ml over et 7-dages interval uden transfusionsstøtte.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Forenede Stater, 79106
        • Texas Oncology
      • Amarillo, Texas, Forenede Stater, 79106
        • Amarillo Diagnostic Clinic
      • Amarillo, Texas, Forenede Stater, 79106
        • Dr Ruby Saulog

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 58 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alder mellem 18-60, inklusive

Patienter har en diagnose multipel sklerose i henhold til McDonald's kriterier for diagnose (Polman et al, 2011).

Skal have en neurolog, der yder den primære behandling af MS og være villig til at blive evalueret for multipel sklerose af de to neurologer, som er medundersøgere i protokollen.

Skal dokumenteres at være hiv-negativ.

En EDSS på 3,5 - 5,5

Patienter skal kunne give skriftligt samtykke.

Inflammatorisk sygdom trods primær sygdomsmodificerende behandling med mindst 6 måneders interferon og en anden sygdomsmodificerende behandling, inklusive fingolimod, glativamir, natalizumab og mitoxantron. Fejl er defineret som to eller flere kliniske tilbagefald med dokumenterede neurologiske ændringer (eksklusive sensoriske ændringer) inden for året før undersøgelsen. (BEMÆRK: Tilbagefald skal have krævet behandling med kortikosteroider). Svigt kan også defineres som et tilbagefald (eksklusive sensoriske ændringer) behandlet med methylprednison og ved en separat lejlighed inden for de foregående 12 måneder, tegn på aktiv inflammation (dvs. gadoliniumforstærkning på MR-scanning af CNS).

Ingen tidligere allergisk reaktion over for cyclophosphamid, G-CSF eller mesna

Patienter må ikke være gravide

Manglende accept eller forståelse af irreversibel sterilitet som en potentiel bivirkning af terapi.

Forventet levetid på mere end 6 måneder

Ingen tegn på myelodysplastisk syndrom på perifert blodudstrygning

Ikke allergisk over for cyclophosphamid, mesna, fludarabin eller alemtuzumab

Baseline serumkreatinin skal være 55 %, tilstrækkelige lungefunktioner (iltmætning ved rumluft >90 %), og ASAT og ALAT ikke > 2x øvre normalgrænser og ingen tidligere eller aktiv malignitet i anamnese, bortset fra lokaliseret kutan basal- eller planocellulært karcinom in situ af livmoderhalsen.

Ekskluderingskriterier:

Diagnose af primær progressiv MS.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt arm
Konditioneringsregimer med Alemtuzumab, Fludarabin og Cyclophosphamid vil blive brugt til alle patienter.
Medicin: Alemtuzumab
Alemtuzumab 10 mg givet IV på dag 1 af den 5-dages betingede kur
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 25 mg/m2 daglig givet IV på dag 1-5 af 5-dages konditioneringsregimen
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid gives 3 g/m2 til mobilisering og gentages derefter under 5-dages konditioneringsregime med doser på 50 mg/kg/dag på dag 1-4

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere toksiciteten af ​​autolog HPC-transplantation hos patienter med multipel sklerose, som har fejlet mindst to linjer af sygdomsmodificerende behandling
Tidsramme: 5 år efter transplantationen
Alle opfølgende aftaler vil blive udført på Texas Oncology-Amarillo Cancer Center. Patienterne vil blive overvåget for klinisk toksicitet og ved hjælp af laboratorieblodprøver for nyrefunktioner, leverfunktioner og knoglemarvsfunktioner ved udskrivelse efter transplantation, derefter igen efter 6 uger, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og derefter. 6 månedlige indtil døden..
5 år efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effektiviteten af ​​højdosis kemoterapi med HPC-transplantation for multipel sklerose sklerose, der har fejlet mindst to behandlingslinjer
Tidsramme: Vurderet ved baseline, tat 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og derefter efter hver 12. måned indtil døden
genkontrolleret neurologiske evalueringer vil blive udført på kontorerne hos de to neurologiske co-investigatorer, og oplysningerne gives til transplantationslægerne til journal. Patienten vil også gennemgå en gentagen MR-scanning efter 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og derefter efter hver 12. måned indtil døden, efter transplantationen for at evaluere ændringer i antallet af MS plaques. Efterfølgende MR-scanning vil blive bestemt af patientens neurolog efter behov klinisk.
Vurderet ved baseline, tat 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og derefter efter hver 12. måned indtil døden

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Seah Lim M.D.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Seah Lim, MD, Texas Oncology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. august 2012

Først opslået (Skøn)

5. september 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. november 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2013

Sidst verificeret

1. november 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20112015

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel sclerose

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab til behandling af patienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlige stadier
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytrigt klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Alemtuzumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner