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Chemio ad alte dosi con trapianto di cellule staminali come trattamento per la sclerosi multipla che ha fallito il trattamento precedente

21 novembre 2013 aggiornato da: Seah Lim M.D.

Uno studio di fase II sulla chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule progenitrici ematopoietiche autologhe per la sclerosi multipla che ha fallito almeno due linee di terapia

Lo scopo di questo studio è valutare la tossicità e l'efficacia della chemioterapia ad alte dosi con trapianto di HPC Sclerosi multipla che ha fallito almeno due linee di terapia

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi multipla è una malattia infiammatoria autoimmune caratterizzata da perdita di mielina e danno assonale, con tipici focolai MRI con mezzo di contrasto come controparte di imaging. La SM mostra tre modelli principali di decorso clinico: recidivante/remittente, primaria progressiva e secondaria progressiva. Per quanto riguarda il modello di malattia, la secondaria progressiva è l'indicazione standard, per evitare un trattamento eccessivo nei pazienti recidivanti/remittente o un trattamento inefficace nei pazienti con recidiva primaria.

Attualmente, la SM è la malattia autoimmune più comune che è stata trattata con trapianti autologhi di HPC (Fagius et al, 2009; Burt et al, 2009; Saccardi et al, 2006). Più di 350 casi consecutivi sono stati segnalati dall'EBMT nell'ultimo decennio. La maggior parte dei pazienti sottoposti a trapianto autologo di HPC per SM nei primi studi presentava una SM secondaria progressiva e relativamente meno una malattia recidivante-remittente, con una Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) di 3,0-9,5 al momento del trapianto. Significativi miglioramenti oggettivi e soggettivi sono stati riportati fino al 70% di questi pazienti.

Verranno utilizzati i seguenti regimi di condizionamento, con Alemtuzumab, Fludarabina e Ciclofosfamide verranno utilizzati per tutti i pazienti. Verrà somministrata la profilassi di Aciclovir, Levaquin e Fluconazolo per prevenire le infezioni. L'HPC autologo verrà infuso entro 48-72 ore dal completamento della chemioterapia. I pazienti riceveranno ulteriori farmaci e trattamenti di supporto, se necessario. L'attecchimento dei neutrofili sarà definito come il giorno in cui l'ANC sale a > 500 cellule/ml per due giorni consecutivi. L'attecchimento piastrinico sarà definito come il primo giorno in cui la conta piastrinica sale a > 20.000/ml in un intervallo di 7 giorni senza supporto trasfusionale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
        • Texas Oncology
      • Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
        • Amarillo Diagnostic Clinic
      • Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
        • Dr Ruby Saulog

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 58 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Età compresa tra 18 e 60 anni inclusi

I pazienti portano una diagnosi di sclerosi multipla, secondo i criteri di diagnosi di McDonald's (Polman et al, 2011).

Deve avere un neurologo che fornisca le cure primarie per la SM ed essere disposto a essere valutato per la sclerosi multipla dai due neurologi che sono i co-ricercatori nel protocollo.

Deve essere documentato come HIV negativo.

Un EDSS di 3,5 - 5,5

I pazienti devono essere in grado di dare il consenso scritto.

Malattia infiammatoria nonostante la terapia primaria modificante la malattia con almeno 6 mesi di interferone e un'altra terapia modificante la malattia, inclusi fingolimod, glativamir, natalizumab e mitoxantrone. Il fallimento è definito come due o più recidive cliniche con cambiamenti neurologici documentati (esclusi i cambiamenti sensoriali) entro l'anno precedente lo studio. (NOTA: le ricadute devono aver richiesto un trattamento con corticosteroidi). Il fallimento può anche essere definito come una ricaduta (esclusi i cambiamenti sensoriali) trattata con metilprednisone e, in un'occasione separata nei 12 mesi precedenti, evidenza di infiammazione attiva (es. potenziamento del gadolinio alla risonanza magnetica del sistema nervoso centrale).

Nessuna storia precedente di reazione allergica a ciclofosfamide, G-CSF o mesna

I pazienti non devono essere in stato di gravidanza

Mancata accettazione o comprensione della sterilità irreversibile come potenziale effetto collaterale della terapia.

Aspettativa di vita superiore a 6 mesi

Nessuna evidenza di sindrome mielodisplastica sullo striscio di sangue periferico

Non allergico a ciclofosfamide, mesna, fludarabina o alemtuzumab

La creatinina sierica al basale deve essere del 55%, funzioni polmonari adeguate (saturazione di ossigeno all'aria ambiente >90%) e AST e ALT non > 2 volte i limiti superiori della norma e nessuna storia di malignità pregressa o attiva, ad eccezione di lesioni basali cutanee localizzate o carcinoma a cellule squamose in situ della cervice.

Criteri di esclusione:

Diagnosi di SM progressiva primaria.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio singolo
Per tutti i pazienti verranno utilizzati regimi di condizionamento con Alemtuzumab, Fludarabina e Ciclofosfamide.
Droga: Alemtuzumab
Alemtuzumab 10 mg somministrato EV il giorno 1 del regime condizionale di 5 giorni
Droga: Fludarabina
Fludarabina 25 mg/m2 al giorno somministrata EV nei giorni 1-5 del regime di condizionamento di 5 giorni
Droga: Ciclofosfamide
La ciclofosfamide viene somministrata 3 gm/m2 per la mobilizzazione e poi ripetuta durante il regime di condizionamento di 5 giorni con dosi di 50 mg/kg/giorno nei giorni 1-4

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la tossicità del trapianto autologo di HPC in pazienti con sclerosi multipla che hanno fallito almeno due linee di terapia con modificatori di malattia
Lasso di tempo: A 5 anni dal trapianto
Tutti gli appuntamenti di follow-up saranno effettuati presso il Texas Oncology-Amarillo Cancer Center. I pazienti saranno monitorati per tossicità clinica e utilizzando esami del sangue di laboratorio per le funzioni renali, epatiche e del midollo osseo alla dimissione post-trapianto, poi di nuovo a 6 settimane, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi e successivamente 6 mesi fino alla morte..
A 5 anni dal trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia della chemioterapia ad alte dosi con trapianto di HPC per la sclerosi multipla sclerosi che ha fallito almeno due linee di terapia
Lasso di tempo: Valutato al basale, tat 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi e successivamente ogni 12 mesi fino al decesso
Quando ricontrollate, le valutazioni neurologiche saranno effettuate negli uffici dei due co-ricercatori di neurologia e le informazioni fornite ai medici del trapianto per la registrazione. Il paziente verrà inoltre sottoposto a una scansione MRI ripetuta a 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi e successivamente ogni 12 mesi fino alla morte, dopo il trapianto per valutare i cambiamenti nel numero di placche di SM. La successiva scansione MRI sarà determinata dal neurologo del paziente in base alle necessità cliniche.
Valutato al basale, tat 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi e successivamente ogni 12 mesi fino al decesso

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Seah Lim M.D.

Investigatori

  • Investigatore principale: Seah Lim, MD, Texas Oncology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 agosto 2012

Primo Inserito (Stima)

5 settembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 novembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2013

Ultimo verificato

1 novembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20112015

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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