Jednocentrická studie VR040 (inhalovaný apomorfin) u idiopatické Parkinsonovy choroby

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti s prokázanou idiopatickou PD (splněním kroků 1 a 2 kritérií britské banky Brain Bank), trvající alespoň 3 roky před vstupem do studie, kteří užívali specifickou a optimalizovanou léčbu proti Parkinsonovi (levodopa a/nebo agonisté dopaminu) a s kolísáním motoru.
2. Pacienti s modifikovaným skóre závažnosti Hoehnovy a Yahrovy choroby mezi 2 a 4 ve stavu „zapnuto“.
3. Muži nebo ženy ve věku nad 30 let.
4. Pacienti s podepsaným a datovaným písemným platným souhlasem získaným před účastí.
5. Pacientky musí být v reprodukčním věku (tj. fyziologicky neschopné otěhotnět, včetně žen, které byly po menopauze) nebo v plodném věku s negativním těhotenským testem (moč nebo sérum) při screeningu.
6. Pacienti, kteří zaznamenali motorické fluktuace s rozpoznatelnými "off" obdobími při kontrole motorických symptomů, jak bylo hodnoceno dotazníkem motorické fluktuace (pacienti měli uvést alespoň 1 odpověď "ano" na otázky v dotazníku motorické fluktuace).
7. Pacient ochotný a schopný dodržovat studijní postupy.-

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti, kteří se účastnili studie s hodnoceným produktem během 3 měsíců před randomizací při návštěvě 2.
2. Pacienti se závažným nekontrolovaným onemocněním včetně závažných psychických poruch, které pravděpodobně interferují se studií a/nebo pravděpodobně způsobí smrt do 6 měsíců od ukončení studie.
3. Pacienti s předchozí intolerancí apomorfinu.
4. Pacienti s předchozí významnou komplikací při léčbě perorálním agonistou dopaminu včetně hospitalizace po zavedení agonisty dopaminu a/nebo rozvoje halucinací nebo jiných nežádoucích neuropsychiatrických projevů po zavedení sc apomorfinu.
5. Ženy kojící, těhotné nebo ve fertilním věku, které nepoužívají spolehlivou metodu antikoncepce.
6. Pacienti se známou infekcí HIV nebo aktivní chronickou hepatitidou B nebo C.
7. Pacienti s jakoukoli klinicky významnou abnormalitou po kontrole laboratorních údajů ze screeningu a úplném fyzikálním vyšetření.
8. Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nebyli pro studii z jakéhokoli důvodu vhodní.
9. Pacienti s klinicky významnými abnormalitami krevních testů a předchozí anamnézou/interkurentními onemocněními, které mohly ohrozit bezpečnost pacienta ve studii.
10. Pacienti s velkými abnormalitami EKG (podle posouzení zkoušejícího).
11. Pacienti s FEV1 < 65 %.
12. Pacienti vykazující posturální pokles systolického krevního tlaku (BP) > 20 mm Hg nebo vykazující významné klinické příznaky spojené s ortostatickou hypotenzí.
13. Pacienti s přetrvávajícím zvýšením TK, s průměrnými systolickými hodnotami 160 mm Hg nebo průměrnými diastolickými hodnotami 100 mm Hg.
14. Pacienti užívající anabolické steroidy, tradiční antipsychotika (pokud nejsou v nízké dávce) a jiná antiemetika než domperidon.
15. Pacienti užívající látky třídy antagonistů 5HT3 včetně ondansetronu, granisetronu, dolasetronu, palonosetronu a alosetronu.
16. Pacienti s existující rakovinou a pacienti v remisi po dobu kratší než 5 let.
17. Pacienti s důkazy (zjištěnými z vyšetření, testů nebo anamnézy) naznačujícími kardiovaskulární poruchy, poruchy gastrointestinálního traktu, jater, ledvin, centrálního nervového systému, plicního systému nebo kostní dřeně, které podle názoru zkoušejícího ohrožují bezpečnost pacienta.
18. Pacienti, o kterých bylo známo, že nereagují na léčbu apomorfinem pro epizody „off“.
19. Pacienti s anamnézou zneužívání drog nebo alkoholu během 12 měsíců před vstupem.
20. Pacienti s anamnézou klinicky významných alergií na složky přípravku VR040 (včetně laktózy a opioidů) a domperidon.
21. Pacienti se známkami nebo příznaky připomínajícími schizofrenii, demenci, syndromy „Parkinson plus“ nebo nestabilní systémové onemocnění