A VR040 (inhalált apomorfin) egyközpontú vizsgálata idiopátiás Parkinson-kórban

Bevételi kritériumok:

1. Olyan idiopátiás PD-ben szenvedő betegek (az Egyesült Királyság Agybank-kritériumainak 1. és 2. lépésének teljesítése révén), akik a vizsgálatba való belépés előtt legalább 3 évig tartottak, és akik specifikus és optimalizált Parkinson-kór elleni gyógyszert kaptak (levodopa és/vagy dopamin agonisták) , és motoros ingadozásokkal.
2. 2 és 4 közötti módosított Hoehn- és Yahr-betegség súlyossági pontozású betegek „bekapcsolt” állapotban.
3. 30 év feletti férfiak vagy nők.
4. A részvételt megelőzően megszerzett, aláírt és keltezett írásos, érvényes beleegyező nyilatkozattal rendelkező betegek.
5. A női betegeknek nem fogamzóképesnek kell lenniük (azaz fiziológiailag nem voltak képesek teherbe esni, beleértve a menopauza utáni nőket is), vagy fogamzóképesnek kell lenniük, és a szűréskor negatív terhességi tesztet (vizelet vagy szérum) mutattak.
6. Azok a betegek, akik motoros fluktuációt tapasztaltak a motoros tünetek kontrollálására felismerhető „kikapcsolt” periódusokkal, a motoros fluktuáció kérdőív alapján (a betegeknek legalább 1 „Igen” választ kellett adniuk a motoros fluktuáció kérdőívében szereplő kérdésekre).
7. A beteg hajlandó és képes megfelelni a vizsgálati eljárásoknak.

Kizárási kritériumok:

1. Azok a betegek, akik a 2. vizit alkalmával a véletlen besorolást megelőző 3 hónapon belül részt vettek egy vizsgálati készítménnyel végzett kísérletben.
2. Súlyos, kontrollálatlan betegségben szenvedő betegek, beleértve a súlyos pszichés rendellenességeket, amelyek valószínűleg zavarják a vizsgálatot és/vagy a vizsgálat befejezését követő 6 hónapon belül halált okozhatnak.
3. Az apomorfinnal szembeni korábbi intoleranciában szenvedő betegek.
4. Olyan betegek, akiknél korábban jelentős szövődmény jelentkezett az orális dopamin agonista terápia során, beleértve a dopamin agonista bevezetését követő kórházi kezelést és/vagy hallucinációk vagy egyéb káros neuropszichiátriai tünetek kialakulását az sc apomorfin bevezetése után.
5. Szoptató, terhes vagy fogamzóképes nők, akik nem használnak megbízható fogamzásgátló módszert.
6. Ismert HIV-fertőzésben vagy aktív krónikus hepatitis B vagy C fertőzésben szenvedő betegek.
7. A szűrőlaboratóriumi adatok áttekintését és a teljes fizikális vizsgálatot követően bármilyen klinikailag jelentős eltérésben szenvedő betegek.
8. Azok a betegek, akik a vizsgáló véleménye szerint bármilyen okból alkalmatlanok voltak a vizsgálatra.
9. Olyan betegek, akiknek klinikailag jelentős vérvizsgálati eltérései vannak, és korábbi kórtörténetük/együtt előforduló betegségeik vannak, amelyek veszélyeztethették a vizsgálatban részt vevő páciens biztonságát.
10. Jelentős EKG-rendellenességben szenvedő betegek (a vizsgálóbiztos megítélése szerint).
11. Betegek, akiknek FEV1 <65%.
12. Olyan betegek, akiknél a szisztolés vérnyomás (BP) 20 Hgmm-nél nagyobb testtartási csökkenést mutat, vagy ortosztatikus hipotenzióhoz kapcsolódó jelentős klinikai tüneteket mutatnak.
13. A tartósan emelkedett vérnyomású betegek átlagos szisztolés értéke 160 Hgmm vagy átlagos diasztolés értéke 100 Hgmm.
14. Anabolikus szteroidokat, hagyományos antipszichotikumokat (hacsak nem alacsony dózisú) és a domperidontól eltérő hányáscsillapítókat szedő betegek.
15. Az 5HT3 antagonista osztályba tartozó szerek, köztük ondansetron, graniszetron, dolasetron, palonosetron és alosetron szedése.
16. Meglévő rákban szenvedő és 5 évnél rövidebb remisszióban lévő betegek.
17. Azok a betegek, akiknél (a vizsgálatból, tesztekből vagy anamnézisből megállapítottak szerint) olyan szív- és érrendszeri, gyomor-bélrendszeri, máj-, vese-, központi idegrendszeri, tüdőrendszeri vagy csontvelő-rendellenességre utaló jelek vannak, amelyek a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztették a betegbiztonságot.
18. Olyan betegek, akikről ismert volt, hogy nem reagáltak az apomorfin-kezelésre az „off” epizódok miatt.
19. Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében kábítószerrel vagy alkohollal visszaéltek a beutazást megelőző 12 hónapban.
20. Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében klinikailag jelentős allergia szerepel a VR040 készítmény összetevőivel (beleértve a laktózt és az opioidokat) és a domperidonnal szemben.
21. Skizofréniára, demenciára, "Parkinson plusz" szindrómára vagy instabil szisztémás betegségre utaló jelekkel vagy tünetekkel rendelkező betegek