Autologní kmenové buňky kostní dřeně pro děti s poruchami autistického spektra (Autism)
10. září 2025 aktualizováno: M.D Laura Villarreal Martinez, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Účelem této studie je zjistit, zda by plasticita autologních intratekálních hematopoetických buněk zlepšila neurologické a sociální dovednosti dětských pacientů s poruchami autistického spektra.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Hromadí se důkazy, které ukazují, že podávání krvetvorných buněk do mozku u pacientů se spektrálním autismem by mohlo pomoci ve fyziopatologii onemocnění.
Bylo zjištěno, že po zavedení hematopoetických buněk do subarachnoidálního prostoru míchy mohou být tyto buňky transportovány mozkomíšním mokem a mohou být dodány efektivněji do poraněné oblasti ve srovnání s intravenózní cestou.
Pacienti budou stimulováni 3 po sobě jdoucí dny faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (G-CSF) a poté jim bude odebrána kostní dřeň podle jejich hmotnosti. Kostní dřeň bude zpracována za účelem získání buněk CD34+ a minimalizace množství červených krvinek. Inokulum 5 až 10 ml kmenových buněk se podá intratekální infuzí. Pacienti budou hodnoceni dvěma škálami „CARS“ a „IDEA“ a také zkontrolujeme klinickou anamnézu. Ve dnech 0, 30 a 180.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 11 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- děti s autistickým spektrem DSM4-TR
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s neurodegenerativními nebo autoimunitními onemocněními.
- Pacienti s aktivní infekcí v jakémkoli orgánu nebo tkáni v době vstupu do studie, začátku stimulace G-CSF nebo při výkonu.
- Pacienti, kteří nepodepíší formulář informovaného souhlasu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacienti
Děti s poruchou autistického spektra, které budou po stimulaci G-CSF a sklizeni kostní dřeně dostávat intratekální infuzi autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk.
|
Pacienti budou stimulováni faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (G-CSF) po dobu 3 po sobě jdoucích dnů.
Kostní dřeň bude sklizena, zpracována pro izolaci CD34+ hematopoetických kmenových buněk a snížení červených krvinek.
Inokulum 5-10 ml bude poté intratekálně infuzováno do mozkomíšního moku.
|
|
Jiný: Řízení
Děti s poruchou autistického spektra, které budou pozorovány po dobu 6 měsíců a vyhodnoceny pomocí automobilů a měřítka nápadů, s možností překročení do experimentální ramene poté.
|
Účastníci budou pozorováni po dobu 6 měsíců bez aktivního zásahu.
Budou vyhodnoceny pomocí stupnice hodnocení autismu v dětství (CARS) a měřítka myšlenky na začátku, 30 dní a 180 dní.
Po 6 měsících mohou účastníci překročit experimentální rameno.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre ratingového stupnice autismu v dětství (CARS)
Časové okno: Základní linie, 30 dní a 180 dní
|
Měřítko CARS bude použita k vyhodnocení změn v autistickém chování a sociální interakci po léčbě.
Účastníci budou hodnoceni na začátku, 30 dní a 180 dní, aby se změřilo zlepšení po intratekální infuzi autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk.
|
Základní linie, 30 dní a 180 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre měřítka nápadu
Časové okno: Základní linie, 30 dní a 180 dní
|
Měřítko IDEA bude u účastníků posoudit vývojové a sociální schopnosti.
Měření budou prováděna na začátku, 30 dní a 180 dnů, aby se vyhodnotil vliv léčby na vývojový pokrok.
|
Základní linie, 30 dní a 180 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi: 10.1155/2012/480289. Epub 2012 Feb 13.
- Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G, Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med. 2007 Jun 27;5:30. doi: 10.1186/1479-5876-5-30.
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
- Goldman SA, Schanz S, Windrem MS. Stem cell-based strategies for treating pediatric disorders of myelin. Hum Mol Genet. 2008 Apr 15;17(R1):R76-83. doi: 10.1093/hmg/ddn052.
- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. listopadu 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. listopadu 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. listopadu 2012
První zveřejněno (Odhadovaný)
4. prosince 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
16. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. září 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HE12-021
- Autism uanl (Jiný identifikátor: Autism uanl)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .