Autologa benmärgsstamceller för barn med autismspektrumstörningar (Autism)
10 september 2025 uppdaterad av: M.D Laura Villarreal Martinez, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Syftet med denna studie är att fastställa om plasticiteten hos autologa intratekala hematopoetiska celler skulle förbättra neurologiska och sociala färdigheter hos pediatriska patienter med autismspektrumstörningar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det finns ackumulerande bevis som visar att administrering av hematopoetiska celler i hjärnan hos patienter med spektrumautism kan hjälpa till med sjukdomens fysiopatologi.
Det har visat sig att efter att ha introducerat hematopoetiska celler i ryggmärgens subaraknoidala utrymme kan dessa celler transporteras genom cerebrospinalvätskan och kan levereras mer effektivt till det skadade området, jämfört med den intravenösa vägen.
Patienterna kommer att stimuleras under 3 dagar i följd med granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) och sedan kommer deras benmärg att skördas i enlighet med deras vikt. Benmärg kommer att bearbetas för att erhålla CD34+-celler och minimera mängden röda blodkroppar. Ett inokulum på 5 till 10 ml stamceller kommer att infunderas intratekalt. Patienterna kommer att utvärderas med två skalor "CARS" och "IDEA" även vi kommer att kontrollera den kliniska historien. Dag 0, 30 och 180.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 11 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- barn med autismspektrum DSM4-TR
Exklusions kriterier:
- Patienter med neurodegenerativa eller autoimmuna sjukdomar.
- Patienter med aktiv infektion i något organ eller vävnad vid tidpunkten för inträde i studien, början av stimulering med G-CSF eller vid proceduren.
- Patienter som inte undertecknar formuläret för informerat samtycke.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Patienter
Barn med autismspektrumstörning som kommer att få intratekal infusion av autolog CD34+ hematopoietiska stamceller efter G-CSF-stimulering och benmärgsskörd.
|
Patienter kommer att stimuleras med granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) under 3 dagar i rad.
Benmärg kommer att skördas, bearbetas för att isolera CD34+ hematopoietiska stamceller och minska röda blodkroppar.
En inokulum av 5-10 ml kommer sedan att infunderas intratekalt i cerebrospinalvätskan.
|
|
Övrig: Kontrollera
Barn med autismspektrumstörning som kommer att observeras i 6 månader och utvärderas med bilar och idéskalor, med möjlighet att överföra till den experimentella armen efteråt.
|
Deltagarna kommer att observeras i 6 månader utan aktiv intervention.
De kommer att utvärderas med hjälp av Childhood Autism Rating Scale (CARS) och idéskalan vid baslinjen, 30 dagar och 180 dagar.
Efter 6 månader kan deltagarna gå över till den experimentella armen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i Bildhood Autism Rating Scale (Cars) poäng
Tidsram: Baslinje, 30 dagar och 180 dagar
|
Cars Scale kommer att användas för att utvärdera förändringar i autistiskt beteende och social interaktion efter behandling.
Deltagarna kommer att utvärderas vid baslinjen, 30 dagar och 180 dagar för att mäta förbättringar efter den intratekala infusionen av autolog CD34+ hematopoietiska stamceller.
|
Baslinje, 30 dagar och 180 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i idéskala poäng
Tidsram: Baslinje, 30 dagar och 180 dagar
|
Idéskala kommer att utvärdera utvecklings- och sociala förmågor hos deltagarna.
Mätningar kommer att vidtas vid baslinjen, 30 dagar och 180 dagar för att utvärdera effekten av behandlingen på utvecklingsframsteg.
|
Baslinje, 30 dagar och 180 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi: 10.1155/2012/480289. Epub 2012 Feb 13.
- Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G, Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med. 2007 Jun 27;5:30. doi: 10.1186/1479-5876-5-30.
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
- Goldman SA, Schanz S, Windrem MS. Stem cell-based strategies for treating pediatric disorders of myelin. Hum Mol Genet. 2008 Apr 15;17(R1):R76-83. doi: 10.1093/hmg/ddn052.
- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 november 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 november 2016
Avslutad studie (Faktisk)
1 oktober 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 november 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 november 2012
Första postat (Beräknad)
4 december 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
16 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 september 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HE12-021
- Autism uanl (Annan identifierare: Autism uanl)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .