Autologe knoglemarvsstamceller til børn med autismespektrumforstyrrelser (Autism)
10. september 2025 opdateret af: M.D Laura Villarreal Martinez, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om plasticiteten af autologe intratekale hæmatopoietiske celler ville forbedre de neurologiske og sociale færdigheder hos pædiatriske patienter med autismespektrumforstyrrelser.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Der er akkumulerende beviser, der viser, at administration af hæmatopoietiske celler i hjernen hos patienter med spektrum autisme kunne hjælpe i fysiopatologien af sygdommen.
Det har vist sig, at efter indføring af hæmatopoietiske celler i det subarachnoidale rum i rygmarven, kan disse celler transporteres gennem cerebrospinalvæsken og kan leveres mere effektivt til det skadede område sammenlignet med den intravenøse vej.
Patienterne vil blive stimuleret i 3 på hinanden følgende dage med granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF), og derefter vil deres knoglemarv blive høstet i henhold til deres vægt. Knoglemarv vil blive behandlet for at opnå CD34+ celler og minimere mængden af røde blodlegemer. Et inokulum på 5 til 10 ml stamceller vil blive infunderet intrathecalt. Patienter vil blive evalueret med to skalaer "CARS" og "IDEA", også vil vi tjekke den kliniske historie. På dag 0, 30 og 180.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
30
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 11 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- børn med autismespektrum DSM4-TR
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med neurodegenerative eller autoimmune sygdomme.
- Patienter med aktiv infektion i ethvert organ eller væv på tidspunktet for indtræden i undersøgelsen, begyndelsen af stimulering med G-CSF eller ved proceduren.
- Patienter, der ikke underskriver samtykkeerklæringen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Patienter
Børn med autismespektrumforstyrrelse, der vil modtage intratekal infusion af autolog CD34+ hæmatopoietiske stamceller efter G-CSF-stimulering og knoglemarvshøst.
|
Patienter vil blive stimuleret med granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) i 3 på hinanden følgende dage.
Knoglemarv vil blive høstet, behandlet til at isolere CD34+ hæmatopoietiske stamceller og reducere røde blodlegemer.
En inokulum på 5-10 ml vil derefter blive infunderet intratecalt i cerebrospinalvæsken.
|
|
Andet: Kontrollere
Børn med autismespektrumforstyrrelse, der vil blive observeret i 6 måneder og evalueret med biler og idéskalaer, med mulighed for at crossover til den eksperimentelle arm bagefter.
|
Deltagerne vil blive observeret i 6 måneder uden aktiv indgriben.
De vil blive evalueret ved hjælp af Childhood Autism Rating Scale (CARS) og IDEA -skalaen på baseline, 30 dage og 180 dage.
Efter 6 måneder kan deltagerne crossover til den eksperimentelle arm.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i børneposten Autism Rating Scale (CARS) score
Tidsramme: Baseline, 30 dage og 180 dage
|
Biler skala vil blive brugt til at evaluere ændringer i autistisk adfærd og social interaktion efter behandling.
Deltagerne vurderes ved baseline, 30 dage og 180 dage for at måle forbedring efter den intratekale infusion af autologe CD34+ hæmatopoietiske stamceller.
|
Baseline, 30 dage og 180 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i idéskala score
Tidsramme: Baseline, 30 dage og 180 dage
|
Idéskala vil vurdere udviklingsmæssige og sociale evner hos deltagere.
Målinger vil blive foretaget ved baseline, 30 dage og 180 dage for at evaluere effekten af behandlingen på udviklingsfremskridt.
|
Baseline, 30 dage og 180 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi: 10.1155/2012/480289. Epub 2012 Feb 13.
- Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G, Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med. 2007 Jun 27;5:30. doi: 10.1186/1479-5876-5-30.
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
- Goldman SA, Schanz S, Windrem MS. Stem cell-based strategies for treating pediatric disorders of myelin. Hum Mol Genet. 2008 Apr 15;17(R1):R76-83. doi: 10.1093/hmg/ddn052.
- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2012
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. november 2016
Studieafslutning (Faktiske)
1. oktober 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. november 2012
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. november 2012
Først opslået (Anslået)
4. december 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
16. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. september 2025
Sidst verificeret
1. marts 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HE12-021
- Autism uanl (Anden identifikator: Autism uanl)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .