Autologiczne komórki macierzyste szpiku kostnego dla dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (Autism)
10 września 2025 zaktualizowane przez: M.D Laura Villarreal Martinez, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Celem tego badania jest ustalenie, czy plastyczność autologicznych komórek krwiotwórczych wewnątrzoponowych poprawiłaby neurologiczne i społeczne umiejętności pacjentów pediatrycznych z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Istnieje coraz więcej dowodów na to, że podawanie komórek krwiotwórczych do mózgu pacjentów ze spektrum autyzmu może pomóc w fizjopatologii choroby.
Stwierdzono, że po wprowadzeniu komórek krwiotwórczych do przestrzeni podpajęczynówkowej rdzenia kręgowego, komórki te mogą być transportowane przez płyn mózgowo-rdzeniowy i skuteczniej dostarczane do miejsca urazu w porównaniu z drogą dożylną.
Pacjenci będą stymulowani przez 3 kolejne dni czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF), a następnie pobrany zostanie od nich szpik kostny stosownie do masy ciała. Szpik kostny zostanie poddany obróbce w celu uzyskania komórek CD34+ i zminimalizowania ilości krwinek czerwonych. Inokulum 5 do 10 ml komórek macierzystych zostanie podane dooponowo. Pacjenci będą oceniani za pomocą dwóch skal „CARS” i „IDEA” oraz sprawdzimy historię kliniczną. W dniach 0, 30 i 180.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
30
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64460
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 11 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- dzieci ze spektrum autyzmu DSM4-TR
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z chorobami neurodegeneracyjnymi lub autoimmunologicznymi.
- Pacjenci z aktywną infekcją dowolnego narządu lub tkanki w momencie włączenia do badania, rozpoczęcia stymulacji G-CSF lub w trakcie zabiegu.
- Pacjenci, którzy nie podpisują formularza świadomej zgody.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pacjenci
Dzieci z zaburzeniem spektrum autyzmu, które otrzymają dooponowe wlew autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ po stymulacji G-CSF i zbiorze szpiku kostnego.
|
Pacjenci będą stymulowani czynnikiem stymulującym kolonię granulocytów (G-CSF) przez 3 kolejne dni.
Szpik kostny zostanie zebrany, przetworzony w celu izolacji hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ i zmniejszenia czerwonych krwinek.
Inokulum 5-10 ml zostanie wówczas wlewu do śródmieścia do płynu mózgowo-rdzeniowego.
|
|
Inny: Kontrola
Dzieci z zaburzeniem spektrum autyzmu, które będą obserwowane przez 6 miesięcy i oceniane za pomocą samochodów i skal pomysłowych, z opcją przekroczenia ramienia eksperymentalnego.
|
Uczestnicy będą obserwowani przez 6 miesięcy bez aktywnej interwencji.
Zostaną one ocenione przy użyciu skali oceny autyzmu dziecięcego (CARS) i skali pomysłu na początku, 30 dni i 180 dni.
Po 6 miesiącach uczestnicy mogą przejść do ramienia eksperymentalnego.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w skali oceny autyzmu z dzieciństwa (CARS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 30 dni i 180 dni
|
Skala samochodów zostanie wykorzystana do oceny zmian zachowań autystycznych i interakcji społecznych po leczeniu.
Uczestnicy zostaną oceniani na początku, 30 dni i 180 dni w celu pomiaru poprawy po wlewu dooponowym autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+.
|
Linia bazowa, 30 dni i 180 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmień wynik skali pomysłu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 30 dni i 180 dni
|
Skala pomysłu oceni zdolności rozwojowe i społeczne u uczestników.
Pomiary zostaną wykonane na początku, 30 dni i 180 dni w celu oceny wpływu leczenia na postęp rozwojowy.
|
Linia bazowa, 30 dni i 180 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi: 10.1155/2012/480289. Epub 2012 Feb 13.
- Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G, Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med. 2007 Jun 27;5:30. doi: 10.1186/1479-5876-5-30.
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
- Goldman SA, Schanz S, Windrem MS. Stem cell-based strategies for treating pediatric disorders of myelin. Hum Mol Genet. 2008 Apr 15;17(R1):R76-83. doi: 10.1093/hmg/ddn052.
- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 listopada 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 listopada 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 listopada 2012
Pierwszy wysłany (Szacowany)
4 grudnia 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
16 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HE12-021
- Autism uanl (Inny identyfikator: Autism uanl)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .