Cellule staminali autologhe del midollo osseo per bambini con disturbi dello spettro autistico (Autism)
10 settembre 2025 aggiornato da: M.D Laura Villarreal Martinez, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Lo scopo di questo studio è determinare se la plasticità delle cellule ematopoietiche intratecali autologhe migliorerebbe le abilità neurologiche e sociali dei pazienti pediatrici con disturbi dello spettro autistico.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Si stanno accumulando prove che dimostrano che la somministrazione di cellule ematopoietiche nel cervello nei pazienti con autismo spettrale potrebbe aiutare nella fisiopatologia della malattia.
È stato scoperto che dopo aver introdotto cellule ematopoietiche nello spazio subaracnoideo del midollo spinale, queste cellule possono essere trasportate attraverso il liquido cerebrospinale e possono essere consegnate in modo più efficiente nell'area lesa, rispetto alla via endovenosa.
I pazienti saranno stimolati per 3 giorni consecutivi con il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) e poi il loro midollo osseo sarà raccolto in base al loro peso. Il midollo osseo verrà processato per ottenere cellule CD34+ e ridurre al minimo la quantità di globuli rossi. Un inoculo da 5 a 10 ml di cellule staminali verrà infuso per via intratecale. I pazienti saranno valutati con due scale "CARS" e "IDEA" inoltre controlleremo la storia clinica. Nei giorni 0, 30 e 180.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 11 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- bambini con spettro autistico DSM4-TR
Criteri di esclusione:
- Pazienti con malattie neurodegenerative o autoimmuni.
- Pazienti con infezione attiva in qualsiasi organo o tessuto al momento dell'ingresso nello studio, all'inizio della stimolazione con G-CSF o durante la procedura.
- Pazienti che non firmano il modulo di consenso informato.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Pazienti
Bambini con disturbo dello spettro autistico che riceveranno infusione intratecale di cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe dopo stimolazione G-CSF e raccolto del midollo osseo.
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I pazienti saranno stimolati con fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) per 3 giorni consecutivi.
Il midollo osseo verrà raccolto, elaborato per isolare le cellule staminali ematopoietiche CD34+ e ridurre i globuli rossi.
Un inoculo di 5-10 ml sarà quindi infuso intratecale nel liquido cerebrospinale.
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Altro: Controllare
Bambini con disturbo dello spettro autistico che saranno osservati per 6 mesi e valutati con auto e scale di idea, con l'opzione per il crossover al braccio sperimentale in seguito.
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I partecipanti saranno osservati per 6 mesi senza intervento attivo.
Saranno valutati utilizzando la scala di valutazione dell'autismo infantile (auto) e la scala dell'idea al basale, 30 giorni e 180 giorni.
Dopo 6 mesi, i partecipanti possono crossover al braccio sperimentale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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CAMBIAMENTO NELLA SCALA DI VALUTAZIONE DELL'AUTOMATURA DELL'AUTENZIONE DELL'INFFIZIONE
Lasso di tempo: Basale, 30 giorni e 180 giorni
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La scala delle auto verrà utilizzata per valutare i cambiamenti nel comportamento autistico e nell'interazione sociale dopo il trattamento.
I partecipanti saranno valutati al basale, 30 giorni e 180 giorni per misurare il miglioramento a seguito dell'infusione intratecale di cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe.
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Basale, 30 giorni e 180 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamento nel punteggio della scala dell'idea
Lasso di tempo: Basale, 30 giorni e 180 giorni
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La scala dell'idea valuterà le capacità di sviluppo e sociale nei partecipanti.
Le misurazioni saranno prese al basale, 30 giorni e 180 giorni per valutare l'effetto del trattamento sul progresso dello sviluppo.
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Basale, 30 giorni e 180 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi: 10.1155/2012/480289. Epub 2012 Feb 13.
- Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G, Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med. 2007 Jun 27;5:30. doi: 10.1186/1479-5876-5-30.
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
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- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 novembre 2012
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 ottobre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 novembre 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 novembre 2012
Primo Inserito (Stimato)
4 dicembre 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
16 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 settembre 2025
Ultimo verificato
1 marzo 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HE12-021
- Autism uanl (Altro identificatore: Autism uanl)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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