Autológ csontvelői őssejtek autista spektrumzavarral küzdő gyermekek számára (Autism)
2025. szeptember 10. frissítette: M.D Laura Villarreal Martinez, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
A tanulmány célja annak meghatározása, hogy az autológ intratekális vérképző sejtek plaszticitása javítja-e az autizmus spektrum zavarokkal küzdő gyermekbetegek neurológiai és szociális készségeit.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Egyre gyűlnek a bizonyítékok, amelyek azt mutatják, hogy a hematopoietikus sejtek bejuttatása az autizmus spektrumú betegek agyába segíthet a betegség fiziopatológiájában.
Megállapítást nyert, hogy a hematopoetikus sejtek a gerincvelő szubarachnoidális terébe történő bejuttatása után ezek a sejtek a cerebrospinális folyadékon keresztül továbbjuthatnak, és hatékonyabban juttathatók el a sérült területre, mint az intravénás úton.
A betegeket 3 egymást követő napon keresztül granulocita kolónia stimuláló faktorral (G-CSF) stimulálják, majd a csontvelőt a súlyuk szerint gyűjtik be. A csontvelőt a CD34+ sejtek kinyerése és a vörösvértestek mennyiségének minimalizálása érdekében dolgozzák fel. 5-10 ml őssejt oltóanyagot kell beadni intratekálisan. A betegek értékelése két „CARS” és „IDEA” skálával történik, valamint a klinikai előzményeket is ellenőrizzük. A 0., 30. és 180. napon.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
30
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexikó, 64460
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- autista spektrumú gyermekek DSM4-TR
Kizárási kritériumok:
- Neurodegeneratív vagy autoimmun betegségben szenvedő betegek.
- Olyan betegek, akiknél a vizsgálatba való belépés, a G-CSF-vel végzett stimuláció kezdete vagy az eljárás során aktív fertőzés van bármely szervben vagy szövetben.
- Azok a betegek, akik nem írják alá a beleegyező nyilatkozatot.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Betegek
Az autizmus spektrumzavarban szenvedő gyermekek, akik autológ CD34+ hematopoietikus őssejtek intrathecális infúzióját kapják a G-CSF stimuláció és a csontvelő betakarítása után.
|
A betegeket 3 egymást követő napig stimulálják granulocita kolóniában stimuláló faktorral (G-CSF).
A csontvelőt betakarítják, feldolgozzák a CD34+ hematopoietikus őssejtek izolálására és a vörösvértestek csökkentésére.
Ezután 5-10 ml-es oltóanyagot intratecálisan beillesztenek a cerebrospinális folyadékba.
|
|
Egyéb: Ellenőrzés
Az autizmus spektrumzavarban szenvedő gyermekek, akiket 6 hónapig megfigyelnek és autókkal és ötletmérlegekkel értékelnek, és utána keresztezik a kísérleti karot.
|
A résztvevőket 6 hónapig figyeljük meg aktív beavatkozás nélkül.
Ezeket a gyermekkori autizmus besorolási skála (Autók) és az ötlet skála alapján értékelik, 30 nap és 180 nap.
6 hónap elteltével a résztvevők keresztbe léphetnek a kísérleti karhoz.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a gyermekkori autizmus besorolási skálájának (Autók) pontszámában
Időkeret: Alapvonal, 30 nap és 180 nap
|
Az autók skáláját a kezelés utáni autista viselkedés és társadalmi interakció változásainak értékelésére fogják használni.
A résztvevőket kiindulási, 30 napon és 180 napon értékelik a javulás mérésére az autológ CD34+ hematopoietikus őssejtek intrathecális infúzióját követően.
|
Alapvonal, 30 nap és 180 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változtassa meg az ötlet skála pontszámát
Időkeret: Alapvonal, 30 nap és 180 nap
|
Az Idea Scale felméri a résztvevők fejlődési és társadalmi képességeit.
A méréseket az alapvonalon, a 30 napon és a 180 napon végezzük, hogy felmérjék a kezelésnek a fejlődési előrehaladásra gyakorolt hatását.
|
Alapvonal, 30 nap és 180 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi: 10.1155/2012/480289. Epub 2012 Feb 13.
- Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G, Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med. 2007 Jun 27;5:30. doi: 10.1186/1479-5876-5-30.
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
- Goldman SA, Schanz S, Windrem MS. Stem cell-based strategies for treating pediatric disorders of myelin. Hum Mol Genet. 2008 Apr 15;17(R1):R76-83. doi: 10.1093/hmg/ddn052.
- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2012. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. november 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. november 30.
Első közzététel (Becsült)
2012. december 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 10.
Utolsó ellenőrzés
2025. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HE12-021
- Autism uanl (Egyéb azonosító: Autism uanl)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .