Cellules souches de moelle osseuse autologues pour les enfants atteints de troubles du spectre autistique (Autism)
10 septembre 2025 mis à jour par: M.D Laura Villarreal Martinez, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Le but de cette étude est de déterminer si la plasticité des cellules hématopoïétiques intrathécales autologues améliorerait les compétences neurologiques et sociales des patients pédiatriques atteints de troubles du spectre autistique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
De plus en plus de preuves montrent que l'administration de cellules hématopoïétiques dans le cerveau des patients atteints d'autisme du spectre pourrait aider à la physiopathologie de la maladie.
Il a été découvert qu'après avoir introduit des cellules hématopoïétiques dans l'espace sous-arachnoïdien de la moelle épinière, ces cellules peuvent être transportées à travers le liquide céphalo-rachidien et peuvent être délivrées plus efficacement à la zone lésée, par rapport à la voie intraveineuse.
Les patients seront stimulés pendant 3 jours consécutifs avec le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) puis leur moelle osseuse sera prélevée en fonction de leur poids. La moelle osseuse sera traitée afin d'obtenir des cellules CD34+ et de minimiser la quantité de globules rouges. Un inoculum de 5 à 10mL de cellules souches sera perfusé par voie intrathécale. Les patients seront évalués avec deux échelles "CARS" et le "IDEA" aussi nous vérifierons l'histoire clinique. Aux jours 0, 30 et 180.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
30
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, Mexique, 64460
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- enfants avec spectre autistique DSM4-TR
Critère d'exclusion:
- Patients atteints de maladies neurodégénératives ou auto-immunes.
- Patients présentant une infection active dans n'importe quel organe ou tissu au moment de l'entrée dans l'étude, du début de la stimulation avec le G-CSF ou lors de la procédure.
- Les patients qui ne signent pas le formulaire de consentement éclairé.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Patients
Les enfants atteints de trouble du spectre de l'autisme qui recevront une perfusion intrathécale de cellules souches hématopoïétiques CD34 + autologues après stimulation G-CSF et récolte de moelle osseuse.
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Les patients seront stimulés avec le facteur de stimulation de la colonie granulocytaire (G-CSF) pendant 3 jours consécutifs.
La moelle osseuse sera récoltée, traitée pour isoler les cellules souches hématopoïétiques CD34 + et réduire les globules rouges.
Un inoculum de 5 à 10 ml sera ensuite infusé par voie intrathécale dans le liquide céphalorachidien.
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Autre: Contrôle
Les enfants atteints de trouble du spectre de l'autisme qui seront observés pendant 6 mois et évalués avec des voitures et des échelles d'idées, avec une option pour croiser le bras expérimental par la suite.
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Les participants seront observés pendant 6 mois sans intervention active.
Ils seront évalués à l'aide de l'échelle d'évaluation de l'autisme de l'enfance (CARS) et de l'échelle d'idées au départ, 30 jours et 180 jours.
Après 6 mois, les participants peuvent croiser le bras expérimental.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de score d'échelle de notation de l'autisme (CARS)
Délai: Ligne de base, 30 jours et 180 jours
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L'échelle des voitures sera utilisée pour évaluer les changements dans le comportement autistique et l'interaction sociale après le traitement.
Les participants seront évalués au départ, 30 jours et 180 jours pour mesurer l'amélioration après la perfusion intrathécale de cellules souches hématopoïétiques CD34 + autologues.
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Ligne de base, 30 jours et 180 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de score d'échelle d'idées
Délai: Ligne de base, 30 jours et 180 jours
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L'échelle d'idées évaluera les capacités du développement et sociales chez les participants.
Des mesures seront prises au départ, 30 jours et 180 jours pour évaluer l'effet du traitement sur les progrès du développement.
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Ligne de base, 30 jours et 180 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi: 10.1155/2012/480289. Epub 2012 Feb 13.
- Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G, Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med. 2007 Jun 27;5:30. doi: 10.1186/1479-5876-5-30.
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
- Goldman SA, Schanz S, Windrem MS. Stem cell-based strategies for treating pediatric disorders of myelin. Hum Mol Genet. 2008 Apr 15;17(R1):R76-83. doi: 10.1093/hmg/ddn052.
- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 novembre 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 novembre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
1 octobre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 novembre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 novembre 2012
Première publication (Estimé)
4 décembre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
16 septembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 septembre 2025
Dernière vérification
1 mars 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HE12-021
- Autism uanl (Autre identifiant: Autism uanl)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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